Hāʻawi ka Innovative Gene Therapy i ka Manaʻolana Hou no nā maʻi Sickle Cell a me Thalassemia

Hāʻawi ka Innovative Gene Therapy i ka Manaʻolana Hou no nā maʻi Sickle Cell a me Thalassemia

Ma kahi hoʻomohala hou no nā poʻe maʻi e ʻeha nei i ka maʻi sickle cell (SCD) a me ka thalassemia, ke hōʻike nei kahi lāʻau lapaʻau gene hou i ka holomua kupaianaha. ʻO kēia lāʻau lapaʻau, ka mea e hoʻohana ana i ka ʻenehana hoʻoponopono gene CRISPR/Cas9 holomua, ua hōʻike i kahi helu ho'ōla 100% i nā hoʻokolohua lapaʻau, e hāʻawi ana i ka manaʻolana hou i ka poʻe e hakakā nei i kēia mau maʻi koko koʻikoʻi.

ʻO ka lāʻau lapaʻau, i hoʻomohala ʻia me ka paepae ModiHSC® ponoʻī, ke kuhikuhi nei i nā aʻa genetic o SCD a me thalassemia. Ma ka hoʻoponopono pololei ʻana i ka mea hoʻonui BCL11A i loko o nā cell hematopoietic stem a me progenitor autologous, hiki i ka lāʻau lapaʻau ke hana i nā pae kiʻekiʻe o ka hemoglobin fetal (HbF). Ua hōʻike ʻia nā pae HbF kiʻekiʻe e pale aku i nā hopena hōʻino o ka hemoglobin sickle (HbS) a hōʻemi i nā hōʻailona o SCD a me thalassemia, me ka pale ʻana i nā pilikia vaso-occlusive a me ka hoʻēmi ʻana i ka anemia hemolytic.

ʻO BIOOCUS, kahi mana alakaʻi i ke kahua o ka hoʻōla gene, me ka laulima ʻana me ka Halemai ʻo Lu Daopei, ua kōkua nui i ka lawe ʻana mai i kēia lāʻau lapaʻau hou i nā maʻi. 

ʻAʻohe lua o ka holomua lapaʻau o ka lāʻau lapaʻau, me 15 mau maʻi i mālama ʻia a hiki i kēia manawa, ua loaʻa iā lākou āpau ke kala piha a me nā hoʻomaikaʻi koʻikoʻi i ko lākou ola. ʻO kēia helu ho'ōla 100% he hanana koʻikoʻi ia i ke kaua ʻana me SCD a me thalassemia.

Ua loaʻa i ka lāʻau lapaʻau ka ʻike honua, me nā loea a puni ka honua e hoʻomaikaʻi nei iā ia ma ke ʻano he holomua i ka mālama ʻana i nā maʻi koko genetic. Kū i waho ʻo ia no kona pono wale nō akā no kona kumukūʻai kūpono hoʻi. ʻAʻole e like me nā lāʻau lapaʻau gene ʻē aʻe, hiki ke pipiʻi loa, hāʻawi kēia lāʻau lapaʻau i kahi kumu hoʻohālike kumukūʻai maʻalahi, e lilo ia i koho kūpono no kahi ākea o nā maʻi.

Ma kekahi hihia hoʻohihi, ua ʻike kahi maʻi he 12 makahiki me nā pilikia vaso-occlusive hou a me ka anemia hemolytic koʻikoʻi i ka pau ʻana o nā hōʻailona ma hope o ka mālama ʻana me kēia lāʻau lapaʻau gene. Hōʻike kēia hihia, a me nā mea ʻē aʻe, i ka hiki ke hoʻololi o ka lāʻau lapaʻau no nā maʻi SCD a me thalassemia ma ka honua holoʻokoʻa.

I ka hoʻomau ʻana o BIOOCUS i ka hoʻonui ʻana i ka loaʻa ʻana o kēia lāʻau lapaʻau, me nā hoʻokolohua lapaʻau e hiki mai ana ma Kina, ke nānā aku nei ka wā e hiki mai ana he mea hoʻohiki no ka poʻe i hoʻopilikia ʻia e kēia mau maʻi paʻakikī. Me ke kākoʻo o ka Halemai ʻo Lu Daopei, ua hoʻonohonoho ʻia kēia lāʻau lapaʻau e wehewehe hou i ke kūlana mālama no SCD a me thalassemia, e hāʻawi ana i kahi hoʻolimalima hou ma ke ola no nā poʻe maʻi he nui ʻole.

Inā ʻoe a i ʻole kahi mea aloha i loaʻa i ka maʻi sickle cell a i ʻole thalassemia a makemake ʻoe e ʻimi i kēia lāʻau lapaʻau hou, ke kono aku nei mākou iā ʻoe e hoʻokaʻaʻike mai iā mākou. Ua mākaukau kā mākou hui e hāʻawi iā ʻoe i ke kākoʻo a me ka ʻike e pono ai ʻoe e hoʻoholo i nā hoʻoholo e pili ana i kāu huakaʻi mālama ola.

Kākoʻo piha no nā maʻi o ka honua e hele ana i Kina no ka mālama ʻana i ka Hemo-cel

Ma BIOOCUS, ua hoʻolaʻa ʻia mākou i ka hāʻawi ʻana i ka mālama kūikawā a me ke kākoʻo no nā poʻe maʻi o ka honua me ka thalassemia a i ʻole ka maʻi sickle cell e ʻimi nei i ka mālama ʻana iā Hemo-cel ma Kina. Hoʻopuni kā mākou lawelawe piha i kēlā me kēia ʻanuʻu o ka huakaʻi, mai nā hoʻomākaukau ma mua o ka huakaʻi a hiki i ka mālama ma hope o ka mālama ʻana.

1. Hoʻomākaukau Ma mua o ka Huakaʻi

Ma mua o ka huakaʻi ʻana, e hoʻokolokolo pono ʻia nā maʻi ma ko lākou mau haukapila kūloko. Hoʻokomo pū kēia i kahi loiloi mōʻaukala olakino piha, ka nānā ʻana i nā hōʻailona koʻikoʻi, nā hoʻāʻo koko, a me nā nānā kikoʻī i hana ʻia no ka thalassemia a i ʻole ka maʻi sickle cell. Hoʻomaopopo mākou ua hōʻuluʻulu pono ʻia nā palapala lapaʻau āpau, me nā moʻolelo hoʻoili koko a me nā hōʻoia hōʻoia, a hoʻouna ʻia i kā mākou hale no ka loiloi.

2. Huakaʻi a me ka Hoʻokipa ʻia ʻana ma ka haukapila

Hoʻomaʻamaʻa mākou i ke kaʻina huakaʻi holoʻokoʻa, me ka hoʻonohonoho ʻana i nā hoʻopaʻa ʻana o nā maʻi ma nā haukapila i koho ʻia. Alakaʻi ʻia nā maʻi ma ke kaʻina komo i ka wā e hōʻea ai, e hōʻoiaʻiʻo ana i kahi hoʻololi maʻalahi i ka mālama ʻana.

3. Kaʻina Hana Lapaʻau

Ma hope o ke komo ʻana, e hana ʻia nā maʻi i kekahi mau hoʻokolohua mua. Inā manaʻo ʻia he kūpono, e hoʻomaka ka hōʻiliʻili a me ka hoʻoneʻe ʻana i nā cell kumu hematopoietic. Hoʻouna ʻia kēia mau cell i kā mākou hale GMP no ka kaohi maikaʻi a me ka hana ʻana, kahi e hiki ai i nā maʻi ke hoʻi i ko lākou ʻāina hānau e kali i nā ʻōlelo aʻoaʻo hou aku.

4. Hoʻoili a me ka mālama ʻana ma hope

Ke ʻāpono ʻia nā cell kumu i hoʻomākaukau ʻia, e hoʻi hou nā mea maʻi no ka hoʻoili ʻana. Ua kūpaʻa kā mākou hui i ka hāʻawi ʻana i ke kākoʻo mau i ka wā o ka hoʻokipa ʻia ʻana, e hōʻoia ana e loaʻa i kēlā me kēia mea maʻi ka mālama pilikino. Ma hope o ka hoʻokuʻu ʻia ʻana, hoʻonohonoho mākou i nā hoʻokolohua hahai maʻamau e nānā i ka hoʻōla ʻana a me ke olakino maikaʻi.

Ma ʻO BIOOCUS, ke hoʻoikaika nei mākou i ke olakino a me ka ʻoluʻolu o kā mākou mau maʻi o ka honua, e hana ana i nā hana āpau e hāʻawi i kahi ʻike lapaʻau kākoʻo a piha. No ka ʻike hou aku e pili ana i kā mākou lawelawe, e ʻoluʻolu e kelepona mai iā mākou.