ʻO ka maʻi ʻeha o ke kelepona ʻokiʻoki a me ka Thalassemia

Ma BIOOCUS International Treatment Center, haʻaheo mākou e hoʻolauna Hemo-kelepona, kahi lāʻau lapaʻau gene groundbreaking e hāʻawi ana i ka manaʻolana hou no nā poʻe maʻi e ʻeha nei maʻi ʻeha o ke kelepona (SCD) a me thalassemia hilinaʻi i ka hoʻoili koko (TDT)Ua hoʻolālā ʻia ʻo Hemo-cel e hoʻoponopono i ke kumu nui o kēia mau kūlana, e hāʻawi ana i kahi lāʻau lapaʻau kūpono ma o ka lāʻau lapaʻau hoʻokahi manawa.

He aha ka Hemo-cel?

He lāʻau lapaʻau holomua ʻo Hemo-cel e hoʻohana ana i nā pūnaewele hematopoietic stem a me progenitor (HSPC) ponoʻī o ka mea maʻi, i hoʻololi ʻia ke ʻano genetic e hana i ka hemoglobin olakino. Ma ka hoʻoponopono ʻana i ka gene hewa i kuleana no ka maʻi koko, hiki iā Hemo-cel ke hoʻomaikaʻi nui i ke ola o nā mea maʻi, e hoʻopau ana paha i ka pono no ke kahe koko mau a hāʻawi i kahi hopena no ke ola holoʻokoʻa.

Pehea e hana ai ka Hemo-cel?

Hoʻomaka ke kaʻina hana lapaʻau ma ka hōʻiliʻili ʻana i nā HSPC mai ke koko o ka mea maʻi. A laila hoʻonui ʻia kēia mau cell ma waho o ke kino me ka hoʻohana ʻana i kahi vector lentiviral e hoʻolauna i kahi gene β-globin i hoʻololi ʻia. Ke mākaukau nā cell, hoʻihoʻi ʻia lākou i loko o ka mea maʻi, kahi e hoʻomaka ai lākou e hana i nā cell koko ʻulaʻula olakino e hiki ke hana i ka hemoglobin hana. Hoʻihoʻi kēia kaʻina hana i ke kaulike ma waena o nā kaulahao α-globin a me β-globin i loko o ke koko, e hōʻemi pono ana i nā hōʻailona o ka anemia a hiki i ka mea maʻi ke hoʻokō. kūʻokoʻa o ka hoʻoili koko.

Nā Hualoaʻa i Hōʻoia ʻia

Ua hōʻike ʻia nā hoʻokolohua lapaʻau o Hemo-cel holomua kupaianaha:

• 100% o nā maʻi ma ka hoʻokolokolo ʻana ua hoʻokō pono ʻia ka hoʻopili ʻana o ka iwi iwi.
• Ua lilo ka hapa nui o nā maʻi kūʻokoʻa i ke kahe koko i loko o nā pule ma hope o ka therapy.
• Ua aneane ʻaʻohe hoʻololi koko i hoʻokahi mea maʻi ʻehā makahiki me ka ʻole o nā hopena ʻaoʻao koʻikoʻi.
• Kōkua pū ka lāʻau lapaʻau i ka hoʻēmi ʻana i ka hao nui, kahi pilikia maʻamau i nā poʻe maʻi TDT e hana mau ʻia ana i nā hoʻoili koko.

He Koho Palekana

ʻAʻole e like me nā lāʻau lapaʻau kuʻuna e like me ka hoʻoili ʻana o nā cell stem hematopoietic (HSCT), ka mea e pono ai kahi mea hāʻawi kūlike a lawe i nā pilikia e like me ka maʻi graft-versus-host (GVHD), Hoʻohana ʻo Hemo-cel i nā pūnaewele ponoʻī o ka mea maʻi, e pale ana i kēia mau pilikia. ʻO kēia ka mea e hana ai i ka lāʻau lapaʻau palekana a ʻoi aku ka maʻalahi o ke komo ʻana i kahi ākea o nā maʻi, me ka ʻole o ka pono no ka lāʻau immunosuppressive lōʻihi.

ʻO kā mākou hoʻonui honua

Ma hope o ka hoʻokō ʻana i ka holomua nui ma Kina, ke hoʻonui nei mākou i ka loaʻa ʻana o Hemo-cel ma ka honua holoʻokoʻa. Me nā hui lapaʻau ma Saudi Arabia, Thailand, Malaysia, a ʻoi aku, ua kūpaʻa mākou i ka hoʻolilo ʻana i kēia lāʻau lapaʻau hou i mea hiki i nā mea maʻi ma ka honua holoʻokoʻa ke komo.

He Wā e Hiki Mai Ana me ka ʻOle o nā Hoʻoili ʻAna

Hāʻawi ʻo Hemo-cel i kahi wā e hiki mai ana no ka poʻe i hoʻopilikia ʻia e SCD a me beta-thalassemia. E noʻonoʻo i kahi ola me ka ʻole o ke kahe koko mau, me ka hiki ke ho'ōla mau loa. Ma BIOOCUS, ua kūpaʻa mākou i ka hoʻokō ʻana i kēia hihiʻo ma o nā hoʻonā lapaʻau gene kiʻekiʻe e like me Hemo-cel.

Kāhea iā mā˚ou i kēia lā e aʻo hou aʻe e pili ana i ke ʻano o ka hiki ʻana iā Hemo-cel ke hoʻololi i kāu huakaʻi lapaʻau a hāʻawi i kahi wā e hiki mai ana ʻoi aku ka mālamalama a olakino.