Srpasta anemija i talasemija

U Međunarodnom centru za liječenje BIOOCUS ponosno predstavljamo Hemo-cel, revolucionarna genska terapija koja nudi novu nadu pacijentima koji pate od anemija srpastih stanica (SCD) i talasemija ovisna o transfuziji (TDT)Hemo-cel je osmišljen kako bi se riješio temeljni uzrok ovih stanja, nudeći potencijalno izlječenje jednokratnim tretmanom.

Što je Hemo-cel?

Hemo-cel je napredna terapija koja koristi pacijentove vlastite hematopoetske matične i progenitorske stanice (HSPC), koje su genetski modificirane za proizvodnju zdravog hemoglobina. Ispravljanjem neispravnog gena odgovornog za poremećaj krvi, Hemo-cel može dramatično poboljšati živote pacijenata, potencijalno eliminirajući potrebu za redovitim transfuzijama krvi i nudeći cjeloživotno rješenje.

Kako djeluje Hemo-cel?

Proces liječenja započinje prikupljanjem HSPC-a iz pacijentove krvi. Ove se stanice zatim izvan tijela umnožavaju lentivirusnim vektorom koji uvodi modificirani gen β-globina. Nakon što su stanice spremne, ponovno se ubrizgavaju u pacijenta, gdje počinju stvarati zdrave crvene krvne stanice sposobne za proizvodnju funkcionalnog hemoglobina. Ovaj proces vraća ravnotežu između lanaca α-globina i β-globina u krvi, učinkovito smanjujući simptome anemije i omogućujući pacijentu da postigne neovisnost o transfuziji.

Dokazani rezultati

Klinička ispitivanja Hemo-cela pokazala su izvanredan uspjeh:

• 100% pacijenata u ispitivanju je postignuto uspješno usađivanje koštane srži.
• Većina pacijenata postala je neovisno o transfuziji unutar nekoliko tjedana nakon terapije.
• Jedan pacijent je gotovo bez transfuzije krvi. četiri godine bez ikakvih značajnih nuspojava.
• Terapija također pomaže u ublažavanju preopterećenja željezom, česte komplikacije kod pacijenata s TDT-om koji se redovito podvrgavaju transfuzijama.

Sigurnija alternativa

Za razliku od tradicionalnih tretmana poput transplantacije hematopoetskih matičnih stanica (HSCT), koja zahtijeva usklađenost donora i nosi rizike poput reakcije presatka protiv domaćina (GVHD), Hemo-cel koristi pacijentove vlastite stanice, izbjegavajući te komplikacije. To čini liječenje sigurnije i dostupniji širem rasponu pacijenata, bez potrebe za dugotrajnom imunosupresivnom terapijom.

Naša globalna ekspanzija

Nakon što smo postigli značajan uspjeh u Kini, sada proširujemo dostupnost Hemo-cela globalno. S kliničkim partnerstvima u Saudijska Arabija, Tajland, Malezija, i više od toga, predani smo tome da ovaj inovativni tretman učinimo dostupnim pacijentima diljem svijeta.

Budućnost bez transfuzija

Hemo-cel nudi obećavajuću budućnost za one koji su pogođeni SCD-om i beta-talasemijom. Zamislite život bez stalnih transfuzija krvi, s potencijalom za trajno izlječenje. U BIOOCUS-u smo posvećeni ostvarenju ove vizije kroz najsuvremenija rješenja genske terapije poput Hemo-cela.

Kontaktirajte nas danas kako biste saznali više o tome kako Hemo-cel može transformirati vaše liječenje i ponuditi svjetliju i zdraviju budućnost.