Орақ жасушалы анемия және талассемия

BIOOCUS халықаралық емдеу орталығында біз мақтанышпен ұсынамыз Гемоцел, зардап шегетін науқастарға жаңа үміт сыйлайтын инновациялық гендік терапия орақ жасушалы анемия (ОЖА) және қан құюға тәуелді талассемия (ТДТ)Hemo-cel осы жағдайлардың негізгі себебін жоюға арналған, бір реттік емдеу арқылы емдеудің әлеуетті нұсқасын ұсынады.

Гемоцел дегеніміз не?

Hemo-cel – пациенттің өзінің гемопоэтикалық бағаналы және бастапқы жасушаларын (HSPC) пайдаланатын озық терапия, олар генетикалық түрлендірілген, сау гемоглобин өндіру үшін қолданылады. Hemo-cel қан ауруына жауапты ақаулы генді түзету арқылы пациенттердің өмірін айтарлықтай жақсарта алады, тұрақты қан құю қажеттілігін жояды және өмір бойы шешім ұсынады.

Гемоцел қалай жұмыс істейді?

Емдеу процесі пациенттің қанынан HSPC жинаудан басталады. Содан кейін бұл жасушалар өзгертілген β-глобин генін енгізетін лентивирустық векторды пайдаланып денеден тыс күшейтіледі. Жасушалар дайын болғаннан кейін, олар пациентке қайта енгізіледі, онда олар функционалды гемоглобин өндіруге қабілетті сау эритроциттерді жасай бастайды. Бұл процесс қандағы α-глобин мен β-глобин тізбектері арасындағы тепе-теңдікті қалпына келтіреді, анемия белгілерін тиімді түрде азайтады және пациентке ... жетуге мүмкіндік береді. қан құю тәуелсіздігі.

Дәлелденген нәтижелер

Hemo-cel клиникалық сынақтары көрсетті ерекше табыс:

• Пациенттердің 100%-ы сынақ барысында сүйек кемігін трансплантациялау сәтті аяқталды.
• Көптеген пациенттер болды қан құюға тәуелсіз терапиядан кейін бірнеше апта ішінде.
• Бір науқас дерлік уақыт бойы қан құйылмай өмір сүрді төрт жыл ешқандай елеулі жанама әсерлерсіз.
• Терапия сонымен қатар темірдің шамадан тыс жүктелуін жеңілдетуге көмектеседі, бұл тұрақты қан құюдан өтетін ТДТ науқастарында жиі кездесетін асқыну.

Қауіпсіз балама

Донорды сәйкестендіруді талап ететін және трансплантатқа қарсы қожайын ауруы (GVHD) сияқты қауіптерді тудыратын гемопоэтикалық бағаналы жасушаларды трансплантациялау (HSCT) сияқты дәстүрлі емдеу әдістерінен айырмашылығы, Гемоцел науқастың өз жасушаларын пайдаланады, бұл асқынулардың алдын алады. Бұл емдеуді жеңілдетеді қауіпсіз және ұзақ мерзімді иммуносупрессивті терапияны қажет етпей, пациенттердің кең ауқымы үшін қолжетімдірек.

Біздің жаһандық кеңеюіміз

Қытайда айтарлықтай табысқа жеткеннен кейін, біз қазір Hemo-cel-дің бүкіл әлемде қолжетімділігін кеңейтіп жатырмыз. Клиникалық серіктестіктермен Сауд Арабиясы, Таиланд, Малайзияжәне тағы басқалар, біз бұл инновациялық емдеу әдісін бүкіл әлемдегі пациенттер үшін қолжетімді етуге міндеттенеміз.

Қан құюсыз болашақ

Hemo-cel SCD және бета-талассемиямен ауыратындар үшін перспективалы болашақты ұсынады. Тұрақты емделу мүмкіндігі бар, үнемі қан құюсыз өмірді елестетіп көріңіз. BIOOCUS компаниясында біз Hemo-cel сияқты заманауи гендік терапия шешімдері арқылы бұл көзқарасты шындыққа айналдыруға міндеттенеміз.

Бізбен хабарласыңы Hemo-cel емдеу жолыңызды қалай өзгерте алатыны және жарқын, сау болашақ ұсына алатыны туралы көбірек білу үшін бүгін.