Серпападобна-клетачная анемія і таласемія

У Міжнародным лячэбным цэнтры BIOOCUS мы з гонарам прадстаўляем Гема-цэл, рэвалюцыйная генная тэрапія, якая дае новую надзею пацыентам, якія пакутуюць ад серпападобна-клеткавая анемія (СКА) і трансфузійна-залежная таласемія (ТДТ)Гема-цэл прызначаны для ліквідацыі асноўнай прычыны гэтых захворванняў, прапаноўваючы патэнцыйнае вылячэнне з дапамогай аднаразовага лячэння.

Што такое Гема-цэль?

Гема-цэл — гэта перадавая тэрапія, якая выкарыстоўвае ўласныя гематапаэтычныя ствалавыя і прагенітарныя клеткі (ГСКК) пацыента, генетычна мадыфікаваныя для выпрацоўкі здаровага гемаглабіну. Выпраўляючы дэфектны ген, які адказвае за захворванне крыві, Гема-цэл можа значна палепшыць жыццё пацыентаў, патэнцыйна ліквідуючы неабходнасць рэгулярных пераліванняў крыві і прапаноўваючы пажыццёвае рашэнне.

Як працуе прэпарат «Гема-цэль»?

Працэс лячэння пачынаецца са збору HSPC з крыві пацыента. Затым гэтыя клеткі размнажаюцца па-за арганізмам з дапамогай лентывіруснага вектара, які ўводзіць мадыфікаваны ген β-глабіну. Пасля таго, як клеткі гатовыя, іх зноў уводзяць пацыенту, дзе яны пачынаюць генераваць здаровыя эрытрацыты, здольныя выпрацоўваць функцыянальны гемаглабін. Гэты працэс аднаўляе баланс паміж ланцугамі α-глабіну і β-глабіну ў крыві, эфектыўна зніжаючы сімптомы анеміі і дазваляючы пацыенту дасягнуць незалежнасць ад пералівання крыві.

Даказаныя вынікі

Клінічныя выпрабаванні прэпарата Hemo-cel паказалі выдатны поспех:

• 100% пацыентаў у ходзе выпрабавання дасягнулі паспяховага прышчэплення касцявога мозгу.
• Большасць пацыентаў сталі незалежна ад пералівання крыві на працягу тыдняў пасля тэрапіі.
• Адзін пацыент амаль не атрымліваў пералівання крыві чатыры гады без якіх-небудзь істотных пабочных эфектаў.
• Тэрапія таксама дапамагае паменшыць перагрузку жалезам, распаўсюджанае ўскладненне ў пацыентаў з ТДТ, якія рэгулярна праходзяць пераліванне крыві.

Больш бяспечная альтэрнатыва

У адрозненне ад традыцыйных метадаў лячэння, такіх як трансплантацыя гематапаэтычных ствалавых клетак (ТГСК), якая патрабуе падбору донара і нясе такія рызыкі, як рэакцыя «трансплантат супраць гаспадара» (РТПХ), Гемацэл выкарыстоўвае ўласныя клеткі пацыента., пазбягаючы гэтых ускладненняў. Гэта робіць лячэнне бяспечней і больш даступны для больш шырокага кола пацыентаў, без неабходнасці працяглай імунасупрэсіўнай тэрапіі.

Наша глабальная экспансія

Дасягнуўшы значнага поспеху ў Кітаі, мы цяпер пашыраем даступнасць прэпарата Hemo-cel ва ўсім свеце. Дзякуючы клінічным партнёрствам у Саудаўская Аравія, Тайланд, Малайзія, і многае іншае, мы імкнемся зрабіць гэтае інавацыйнае лячэнне даступным для пацыентаў па ўсім свеце.

Будучыня без пералівання крыві

«Гема-цэл» прапануе шматабяцальную будучыню для тых, хто пакутуе ад РС і бэта-таласеміі. Уявіце сабе жыццё без пастаянных пераліванняў крыві, з патэнцыялам для пастаяннага выздараўлення. У BIOOCUS мы імкнемся ўвасобіць гэта бачанне ў рэальнасць з дапамогай перадавых рашэнняў геннай тэрапіі, такіх як «Гема-цэл».

Звяжыцеся з намі сёння, каб даведацца больш пра тое, як Hemo-cel можа змяніць ваш шлях лячэння і прапанаваць больш светлую і здаровую будучыню.