Sirppisoluanemia ja talassemia

BIOOCUS International Treatment Centerissä olemme ylpeitä voidessamme esitellä Hemo-cel, uraauurtava geeniterapia, joka tarjoaa uutta toivoa potilaille, jotka kärsivät sirppisoluanemia (SCD) ja verensiirtoriippuvainen talassemia (TDT)Hemo-cel on suunniteltu puuttumaan näiden sairauksien taustalla olevaan syyhyn ja tarjoaa mahdollisen parannuskeinon kertahoidolla.

Mikä on Hemo-cel?

Hemo-cel on edistynyt hoitomuoto, jossa käytetään potilaan omia hematopoieettisia kantasoluja ja progenitorisoluja (HSPC), joita on geneettisesti muunnettu tuottamaan tervettä hemoglobiinia. Korjaamalla verisairaudesta vastaavan viallisen geenin Hemo-cel voi parantaa merkittävästi potilaiden elämää, mahdollisesti poistaa säännöllisten verensiirtojen tarpeen ja tarjota elinikäisen ratkaisun.

Miten Hemo-cel toimii?

Hoitoprosessi alkaa keräämällä HSPC-soluja potilaan verestä. Näitä soluja tehostetaan sitten kehon ulkopuolella lentivirusvektorilla, joka vie elimistöön modifioidun β-globiinigeenin. Kun solut ovat valmiita, ne infusoidaan takaisin potilaaseen, jossa ne alkavat tuottaa terveitä punasoluja, jotka kykenevät tuottamaan toiminnallista hemoglobiinia. Tämä prosessi palauttaa tasapainon α-globiinin ja β-globiiniketjujen välillä veressä, mikä vähentää tehokkaasti anemian oireita ja mahdollistaa potilaan saavuttaa verensiirtojen riippumattomuus.

Todistetut tulokset

Hemo-celin kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet huomattava menestys:

• 100 % potilaista tutkimuksessa saavutettiin onnistunut luuytimen kiinnittyminen.
• Useimmista potilaista tuli verensiirrosta riippumaton viikkojen sisällä terapiasta.
• Yksi potilas on ollut lähes ilman verensiirtoja neljä vuotta ilman merkittäviä sivuvaikutuksia.
• Hoito auttaa myös lievittämään raudan kertymistä elimistöön, joka on yleinen komplikaatio transfuusiopotilailla, jotka saavat säännöllisesti verensiirtoja.

Turvallisempi vaihtoehto

Toisin kuin perinteiset hoidot, kuten hematopoieettisten kantasolujen siirto (HSCT), joka vaatii sopivan luovuttajan ja sisältää riskejä, kuten käänteishyljintäreaktion (GVHD), Hemo-cel käyttää potilaan omia soluja, välttäen näitä komplikaatioita. Tämä tekee hoidosta turvallisempi ja helpommin saatavilla laajemmalle potilasjoukolle ilman pitkäaikaista immunosuppressiivista hoitoa.

Maailmanlaajuinen laajentumisemme

Saavutettuamme merkittävää menestystä Kiinassa laajennamme nyt Hemo-celin saatavuutta maailmanlaajuisesti. Kliinisten kumppanuuksien myötä Saudi-Arabia, Thaimaa, Malesiaja paljon muuta, olemme sitoutuneet tekemään tästä innovatiivisesta hoidosta potilaiden saatavilla maailmanlaajuisesti.

Tulevaisuus ilman verensiirtoja

Hemo-cel tarjoaa lupaavan tulevaisuuden SCD:stä ja beetatalassemiasta kärsiville. Kuvittele elämä ilman jatkuvia verensiirtoja ja mahdollisuus pysyvään parantumiseen. BIOOCUSilla olemme sitoutuneet tekemään tästä visiosta totta huippuluokan geeniterapiaratkaisujen, kuten Hemo-celin, avulla.

Ota yhteyttä tänään ja opi lisää siitä, miten Hemo-cel voi mullistaa hoitoprosessisi ja tarjota valoisamman ja terveellisemmän tulevaisuuden.