مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

في مركز بيوكوس الدولي للعلاج، نفخر بتقديم هيمو-سيل، علاج جيني رائد يقدم أملاً جديداً للمرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي (SCD) و الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT)تم تصميم Hemo-cel لمعالجة السبب الكامن وراء هذه الحالات، مما يوفر علاجًا محتملاً من خلال علاج لمرة واحدة.

ما هو هيموسيل؟

يُعدّ هيمو-سيل علاجًا متطورًا يستخدم الخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية للمريض نفسه، والتي تُعدّل وراثيًا لإنتاج هيموجلوبين سليم. من خلال تصحيح الجين المعيب المسؤول عن اضطراب الدم، يُمكن لهيمو-سيل أن يُحسّن حياة المرضى بشكلٍ كبير، وقد يُغنيهم عن عمليات نقل الدم المنتظمة، ويُقدّم حلًا مدى الحياة.

كيف يعمل جهاز هيمو-سيل؟

تبدأ عملية العلاج بجمع الخلايا الجذعية المكونة للدم من دم المريض. ثم تُعزز هذه الخلايا خارج الجسم باستخدام ناقل فيروسي بطيء يحمل جين بيتا غلوبين معدل. بمجرد أن تصبح الخلايا جاهزة، تُعاد إلى المريض، حيث تبدأ في إنتاج خلايا دم حمراء سليمة قادرة على إنتاج الهيموغلوبين الوظيفي. تُعيد هذه العملية التوازن بين سلسلتي ألفا غلوبين وبيتا غلوبين في الدم، مما يقلل بشكل فعال من أعراض فقر الدم ويُمكّن المريض من تحقيق الاستقلال عن نقل الدم.

نتائج مثبتة

أظهرت التجارب السريرية لـ Hemo-cel نجاح باهر:

• 100% من المرضى وقد حققت التجربة نجاحاً في عملية زرع نخاع العظم.
• أصبح معظم المرضى مستقل عن نقل الدم في غضون أسابيع بعد العلاج.
• أحد المرضى لم يحتج إلى نقل دم منذ ما يقرب من أربع سنوات دون أي آثار جانبية كبيرة.
• كما يساعد هذا العلاج في تخفيف فرط الحديد، وهو أحد المضاعفات الشائعة لدى مرضى الثلاسيميا الكبرى الذين يخضعون لعمليات نقل دم منتظمة.

بديل أكثر أمانًا

بخلاف العلاجات التقليدية مثل زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT)، والتي تتطلب تطابقًا مع المتبرع وتنطوي على مخاطر مثل مرض الطعم ضد المضيف (GVHD)، يستخدم هيمو-سيل خلايا المريض نفسهوتجنب هذه المضاعفات. وهذا يجعل العلاج أكثر أماناً وأكثر سهولة في الوصول إليها لمجموعة أوسع من المرضى، دون الحاجة إلى علاج مثبط للمناعة على المدى الطويل.

توسعنا العالمي

بعد تحقيق نجاح كبير في الصين، نعمل الآن على توسيع نطاق توفر منتج هيمو-سيل عالمياً. وذلك من خلال شراكات سريرية في السعودية، تايلاند، ماليزياوأكثر من ذلك، نحن ملتزمون بجعل هذا العلاج المبتكر متاحًا للمرضى في جميع أنحاء العالم.

مستقبل بلا عمليات نقل دم

يُقدّم علاج هيمو-سيل مستقبلاً واعداً للمصابين بمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا. تخيّل حياةً خالية من عمليات نقل الدم المتكررة، مع إمكانية الشفاء التام. في شركة بيوكوس، نلتزم بتحقيق هذه الرؤية من خلال حلول العلاج الجيني المتطورة مثل هيمو-سيل.

اتصل بنا اليوم لمعرفة المزيد حول كيف يمكن لـ Hemo-cel أن يغير مسار علاجك ويقدم لك مستقبلاً أكثر إشراقاً وصحة.