Oraq Hüceyrə Xəstəliyi və Talassemiya

BIOOCUS Beynəlxalq Müalicə Mərkəzində sizə təqdim etməkdən qürur duyuruq Hemo-sel, əziyyət çəkən xəstələr üçün yeni ümidlər təqdim edən qabaqcıl bir gen terapiyası oraq hüceyrəli anemiya (SCD) və qan köçürülməsindən asılı talassemiya (TDT)Hemo-cel, bu vəziyyətlərin əsas səbəbini aradan qaldırmaq və birdəfəlik müalicə yolu ilə potensial müalicə təklif etmək üçün hazırlanmışdır.

Hemosel nədir?

Hemo-cel, sağlam hemoglobin istehsal etmək üçün genetik olaraq modifikasiya edilmiş xəstənin öz hematopoetik kök və progenitor hüceyrələrindən (HSPC) istifadə edən inkişaf etmiş bir terapiyadır. Hemo-cel, qan xəstəliyindən məsul olan qüsurlu geni korreksiya etməklə xəstələrin həyatını əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdıra bilər, potensial olaraq müntəzəm qan köçürməsinə ehtiyacı aradan qaldırır və ömürlük bir həll yolu təklif edir.

Hemosel necə işləyir?

Müalicə prosesi xəstənin qanından HSPC-lərin toplanması ilə başlayır. Daha sonra bu hüceyrələr modifikasiya olunmuş β-qlobin genini daxil edən lentiviral vektor istifadə edərək bədəndən kənarda gücləndirilir. Hüceyrələr hazır olduqdan sonra onlar yenidən xəstəyə yeridilir və burada funksional hemoglobin istehsal edə bilən sağlam qırmızı qan hüceyrələri yaratmağa başlayırlar. Bu proses qanda α-qlobin və β-qlobin zəncirləri arasındakı tarazlığı bərpa edir, anemiya simptomlarını effektiv şəkildə azaldır və xəstəyə... transfuziya müstəqilliyi.

Sübut olunmuş nəticələr

Hemocelin klinik sınaqları göstərdi ki, əlamətdar uğur:

• Xəstələrin 100%-i sınaqda sümük iliyi transplantasiyası uğurlu nəticələndi.
• Xəstələrin əksəriyyəti qanköçürmədən asılı olmayan terapiyadan sonrakı həftələr ərzində.
• Bir xəstəyə demək olar ki, qan köçürülməyib dörd il heç bir əhəmiyyətli yan təsir olmadan.
• Terapiya həmçinin müntəzəm qan köçürmələri keçirən TDT xəstələrində ümumi bir ağırlaşma olan dəmir həddindən artıq yüklənməsinin qarşısını almağa kömək edir.

Daha Təhlükəsiz Alternativ

Donor uyğunluğunu tələb edən və transplantatla sahibə qarşı xəstəlik (GVHD) kimi risklər daşıyan hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası (HSCT) kimi ənənəvi müalicələrdən fərqli olaraq, Hemosel xəstənin öz hüceyrələrindən istifadə edir, bu ağırlaşmaların qarşısını alır. Bu, müalicəni asanlaşdırır daha təhlükəsiz və uzunmüddətli immunosupressiv terapiyaya ehtiyac olmadan daha geniş xəstələr üçün daha əlçatandır.

Qlobal Genişlənməmiz

Çində əhəmiyyətli uğurlar qazandıqdan sonra, hazırda Hemo-celin qlobal miqyasda mövcudluğunu genişləndiririk. Klinik tərəfdaşlıqlarla Səudiyyə Ərəbistanı, Tayland, Malayziyavə daha çox şeylə yanaşı, bu innovativ müalicəni dünya miqyaslı xəstələr üçün əlçatan etməyə sadiqik.

Qan köçürmələri olmayan bir gələcək

Hemo-cel, SCD və beta-talassemiyadan əziyyət çəkənlər üçün ümidverici bir gələcək təklif edir. Daimi qan köçürmələrindən azad və daimi müalicə potensialına malik bir həyatı təsəvvür edin. BIOOCUS-da biz Hemo-cel kimi qabaqcıl gen terapiyası həlləri vasitəsilə bu vizyonu gerçəkləşdirməyə sadiqik.

Bizimlə əlaqə saxlayın Hemo-celin müalicə səyahətinizi necə dəyişdirə biləcəyi və daha parlaq və daha sağlam bir gələcək təklif edə biləcəyi haqqında daha çox məlumat əldə etmək üçün bu gün.