Орок клеткалуу анемия жана талассемия

BIOOCUS эл аралык дарылоо борборунда биз сизге сыймыктануу менен сунуштайбыз Гемоцел, жабыркаган бейтаптар үчүн жаңы үмүт тартуулаган революциялык гендик терапия орок клеткалуу анемия (ОКА) жана кан куюуга көз каранды талассемия (ТДТ)Гемо-цел бул оорулардын негизги себебин жоюу үчүн иштелип чыккан жана бир жолку дарылоо аркылуу айыгып кетүүгө мүмкүнчүлүк берет.

Гемоцел деген эмне?

Hemo-cel – бул бейтаптын өзүнүн гемопоэтикалык өзөк жана прогенитор клеткаларын (HSPC) колдонгон өркүндөтүлгөн терапия, алар дени сак гемоглобинди өндүрүү үчүн генетикалык жактан модификацияланган. Hemo-cel кан оорусуна жооптуу бузулган генди оңдоо менен бейтаптардын жашоосун бир топ жакшырта алат, үзгүлтүксүз кан куюу зарылдыгын жокко чыгарып, өмүр бою чечим сунуштай алат.

Гемоцел кандайча иштейт?

Дарылоо процесси бейтаптын канынан HSPCлерди чогултуудан башталат. Андан кийин бул клеткалар модификацияланган β-глобин генин киргизген лентивирустук вектордун жардамы менен дененин сыртында көбөйөт. Клеткалар даяр болгондон кийин, алар бейтаптын денесине кайра куюлат, ал жерде алар функционалдык гемоглобинди өндүрө ала турган дени сак эритроциттерди өндүрө башташат. Бул процесс кандагы α-глобин менен β-глобин чынжырларынын ортосундагы тең салмактуулукту калыбына келтирип, аз кандуулуктун симптомдорун натыйжалуу азайтып, бейтапка... кан куюудан көз карандысыздык.

Далилденген натыйжалар

Hemo-cel клиникалык сыноолор көрсөткөндөй укмуштуудай ийгилик:

• Бейтаптардын 100% сыноодо жилик чучугун трансплантациялоо ийгиликтүү жүргүзүлдү.
• Көпчүлүк бейтаптар болуп калышты кан куюудан көз карандысыз терапиядан кийинки жуманын ичинде.
• Бир бейтап дээрлик убакыттан бери кан куюлбай келет төрт жыл эч кандай олуттуу терс таасирлери жок.
• Терапия ошондой эле темирдин ашыкча жүктөлүшүн жеңилдетүүгө жардам берет, бул үзгүлтүксүз кан куюудан өткөн ТДТ бейтаптарында кеңири таралган татаалдашуу.

Коопсуз альтернатива

Донорду дал келтирүүнү талап кылган жана трансплантаттын кожоюнга каршы оорусу (GVHD) сыяктуу тобокелдиктерди камтыган гемопоэтикалык өзөк клеткаларын трансплантациялоо (HSCT) сыяктуу салттуу дарылоо ыкмаларынан айырмаланып, Гемоцел бейтаптын өзүнүн клеткаларын колдонот, бул кыйынчылыктардын алдын алуу. Бул дарылоону шарттайт коопсузураак жана узак мөөнөттүү иммуносупрессивдүү терапиянын кереги жок, кеңири чөйрөдөгү бейтаптар үчүн жеткиликтүү.

Биздин глобалдык кеңейишибиз

Кытайда олуттуу ийгиликтерге жетишкендиктен, биз азыр Hemo-celдин дүйнө жүзү боюнча жеткиликтүүлүгүн кеңейтип жатабыз. Клиникалык өнөктөштүк менен Сауд Аравиясы, Таиланд, Малайзияжана башкалар, биз бул инновациялык дарылоону дүйнө жүзү боюнча бейтаптар үчүн жеткиликтүү кылууга умтулабыз.

Кан куюусуз келечек

Hemo-cel SCD жана бета-талассемия менен жабыркагандар үчүн келечектүү келечекти сунуштайт. Дайыма кан куюудан алыс, туруктуу айыгып кетүү мүмкүнчүлүгү бар жашоону элестетиңиз. BIOOCUS компаниясында биз Hemo-cel сыяктуу алдыңкы гендик терапия чечимдери аркылуу бул көз карашты ишке ашырууга умтулабыз.

Биз менен байланышыңыз Hemo-cel дарылануу сапарыңызды кантип өзгөртүп, жаркын жана ден-соолукта келечек сунуштай алары жөнүндө көбүрөөк билүү үчүн бүгүн.