Sirpjveida šūnu anēmija un talasēmija

BIOOCUS Starptautiskajā ārstniecības centrā mēs ar lepnumu iepazīstinām ar Hemo-cel, revolucionāra gēnu terapija, kas sniedz jaunu cerību pacientiem, kuri cieš no sirpjveida šūnu anēmija (SCD) un transfūzijas atkarīga talasēmija (TDT)Hemo-cel ir izstrādāts, lai novērstu šo slimību pamatcēloni, piedāvājot potenciālu izārstēšanu ar vienreizēju ārstēšanas kursu.

Kas ir Hemo-cel?

Hemo-cel ir uzlabota terapija, kurā tiek izmantotas pacienta paša hematopoētiskās cilmes šūnas un cilmes šūnas (HSPC), kas ir ģenētiski modificētas, lai ražotu veselīgu hemoglobīnu. Izlabojot bojāto gēnu, kas ir atbildīgs par asins slimību, Hemo-cel var ievērojami uzlabot pacientu dzīvi, potenciāli novēršot nepieciešamību pēc regulāras asins pārliešanas un piedāvājot risinājumu visam mūžam.

Kā darbojas Hemo-cel?

Ārstēšanas process sākas ar HSPC savākšanu no pacienta asinīm. Pēc tam šīs šūnas tiek pastiprinātas ārpus ķermeņa, izmantojot lentivīrusu vektoru, kas ievada modificētu β-globīna gēnu. Kad šūnas ir gatavas, tās tiek atkārtoti ievadītas pacienta organismā, kur tās sāk ģenerēt veselīgas sarkanās asins šūnas, kas spēj ražot funkcionālu hemoglobīnu. Šis process atjauno līdzsvaru starp α-globīna un β-globīna ķēdēm asinīs, efektīvi mazinot anēmijas simptomus un ļaujot pacientam sasniegt neatkarība transfūzijā.

Pierādīti rezultāti

Hemo-cel klīniskie pētījumi ir parādījuši, ka ievērojami panākumi:

• 100% pacientu pētījumā tika panākta veiksmīga kaulu smadzeņu iesakņošanās.
• Lielākā daļa pacientu kļuva no transfūzijas neatkarīgs dažu nedēļu laikā pēc terapijas.
• Viens pacients gandrīz jau gandrīz nav veicis asins pārliešanu četri gadi bez jebkādām būtiskām blakusparādībām.
• Terapija arī palīdz mazināt dzelzs pārslodzi, kas ir bieži sastopama komplikācija TDT pacientiem, kuriem regulāri tiek veiktas transfūzijas.

Drošāka alternatīva

Atšķirībā no tradicionālajām ārstēšanas metodēm, piemēram, hematopoētisko cilmes šūnu transplantācijas (HSCT), kurai nepieciešama donora atbilstība un kas rada tādus riskus kā transplantāta pret saimnieka slimību (GVHD), Hemo-cel izmanto pacienta paša šūnas, izvairoties no šīm komplikācijām. Tas padara ārstēšanu drošāk un pieejamāka plašākam pacientu lokam, bez nepieciešamības pēc ilgstošas ​​imūnsupresīvas terapijas.

Mūsu globālā paplašināšanās

Pēc ievērojamu panākumu sasniegšanas Ķīnā mēs tagad paplašinām Hemo-cel pieejamību visā pasaulē. Ar klīniskajām partnerībām Saūda Arābija, Taizeme, Malaizijaun vēl vairāk, mēs esam apņēmušies padarīt šo inovatīvo ārstēšanas metodi pieejamu pacientiem visā pasaulē.

Nākotne bez asins pārliešanas

Hemo-cel piedāvā daudzsološu nākotni tiem, kurus skārusi SCD un beta-talasēmija. Iedomājieties dzīvi bez pastāvīgām asins pārliešanām, ar potenciālu neatgriezeniskai izārstēšanai. BIOOCUS mēs esam apņēmušies īstenot šo vīziju, izmantojot tādus progresīvus gēnu terapijas risinājumus kā Hemo-cel.

Sazinieties ar mums šodien, lai uzzinātu vairāk par to, kā Hemo-cel var pārveidot jūsu ārstēšanas ceļu un piedāvāt gaišāku, veselīgāku nākotni.