Srpkovitá anémie a talasemie

V mezinárodním léčebném centru BIOOCUS s hrdostí představujeme Hemo-cel, průlomová genová terapie, která nabízí novou naději pacientům trpícím srpkovitá anémie (SCD) a transfuzně závislá talasemie (TDT)Hemo-cel je navržen tak, aby řešil základní příčinu těchto stavů a ​​nabízí potenciální vyléčení prostřednictvím jednorázové léčby.

Co je Hemo-cel?

Hemo-cel je pokročilá terapie, která využívá pacientovy vlastní hematopoetické kmenové a progenitorové buňky (HSPC), které jsou geneticky modifikovány k produkci zdravého hemoglobinu. Opravou vadného genu zodpovědného za toto onemocnění krve může Hemo-cel dramaticky zlepšit životy pacientů, potenciálně eliminovat potřebu pravidelných krevních transfuzí a nabídnout celoživotní řešení.

Jak funguje Hemo-cel?

Léčebný proces začíná odběrem HSPC z pacientovy krve. Tyto buňky jsou poté mimo tělo kultivovány pomocí lentivirového vektoru, který zavádí modifikovaný gen β-globinu. Jakmile jsou buňky připraveny, jsou znovu infuzovány zpět do těla pacienta, kde začnou vytvářet zdravé červené krvinky schopné produkovat funkční hemoglobin. Tento proces obnovuje rovnováhu mezi řetězci α-globinu a β-globinu v krvi, čímž účinně snižuje příznaky anémie a umožňuje pacientovi dosáhnout nezávislost na transfuzi.

Osvědčené výsledky

Klinické studie přípravku Hemo-cel ukázaly pozoruhodný úspěch:

• 100 % pacientů v rámci studie dosáhli úspěšného uchycení štěpu kostní dřeně.
• Většina pacientů se stala nezávislý na transfuzi během několika týdnů po terapii.
• Jeden pacient je téměř bez transfuze. čtyři roky bez jakýchkoli významných vedlejších účinků.
• Terapie také pomáhá zmírnit přetížení železem, což je častá komplikace u pacientů s TDT, kteří podstupují pravidelné transfuze.

Bezpečnější alternativa

Na rozdíl od tradičních léčebných postupů, jako je transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), která vyžaduje shodu dárce a s sebou nese rizika, jako je reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), Hemo-cel využívá pacientovy vlastní buňky, čímž se těmto komplikacím vyhnete. Díky tomu je léčba bezpečnější a dostupnější širšímu spektru pacientů, bez nutnosti dlouhodobé imunosupresivní terapie.

Naše globální expanze

Poté, co jsme dosáhli významného úspěchu v Číně, nyní rozšiřujeme dostupnost přípravku Hemo-cel po celém světě. Díky klinickým partnerstvím v Saúdská Arábie, Thajsko, Malajsie...a další, jsme odhodláni zpřístupnit tuto inovativní léčbu pacientům po celém světě.

Budoucnost bez transfuzí

Hemo-cel nabízí slibnou budoucnost pro ty, kteří trpí závratnou smrtí a beta-talasemií. Představte si život bez neustálých krevních transfuzí s možností trvalého vyléčení. V BIOOCUS se zavázali k tomu, že tuto vizi uskutečníme prostřednictvím špičkových řešení genové terapie, jako je Hemo-cel.

Kontaktujte nás a dozvíte se více o tom, jak vám Hemo-cel může pomoci změnit cestu k léčbě a nabídnout vám světlejší a zdravější budoucnost.