Cudurka Sickle Cell iyo Thalassaemia

Xarunta Daaweynta Caalamiga ah ee BIOOCUS, waxaan ku faanaynaa inaan soo bandhigno Hemo-cel, daaweyn hidde-side oo cusub oo rajo cusub u leh bukaanada la ildaran cudurka unugyada sickle (SCD) iyo thalassaemia-ga ku xiran dhiig-shubidda (TDT)Hemo-cel waxaa loogu talagalay in wax looga qabto sababta hoose ee xaaladahan, iyadoo bixinaysa daaweyn suurtagal ah iyada oo loo marayo daaweyn hal mar ah.

Waa maxay Hemo-cel?

Hemo-cel waa daaweyn heer sare ah oo adeegsata unugyada asaasiga ah iyo kuwa hore ee dhiigga ee bukaanka (HSPCs), kuwaas oo hidde ahaan loo beddelay si loo soo saaro hemoglobin caafimaad qaba. Iyadoo la saxayo hidda-wadaha cilladaysan ee mas'uulka ka ah khalkhalka dhiigga, Hemo-cel wuxuu si weyn u hagaajin karaa nolosha bukaanada, taasoo laga yaabo inay meesha ka saarto baahida loo qabo dhiig-shubid joogto ah iyo bixinta xal cimri dheer.

Sidee buu u shaqeeyaa Hemo-cel?

Habka daaweyntu wuxuu ku bilaabmaa ururinta HSPC-yada dhiigga bukaanka. Unugyadan waxaa lagu xoojiyaa dibadda jirka iyadoo la adeegsanayo vector lentiviral ah oo soo bandhigaya hiddo-wade β-globin ah oo wax laga beddelay. Marka unugyadu diyaar noqdaan, waxaa dib loogu shubaa bukaanka, halkaas oo ay ka bilaabaan inay soo saaraan unugyo dhiig oo cas oo caafimaad qaba oo awood u leh inay soo saaraan hemoglobin shaqeynaya. Habkani wuxuu soo celiyaa dheelitirka u dhexeeya silsiladaha α-globin iyo β-globin ee dhiigga ku jira, isagoo si wax ku ool ah u yareynaya astaamaha dhiig-yaraanta wuxuuna u oggolaanayaa bukaanka inuu gaaro. madax-bannaanida dhiig-shubidda.

Natiijooyinka la xaqiijiyay

Tijaabooyinka kiliinikada ee Hemo-cel ayaa muujiyay guul cajiib ah:

• 100% bukaanada tijaabadan waxaa lagu gaaray guul ku saabsan farsamaynta dhuuxa lafaha.
• Bukaannada badankood waxay noqdeen ku-tiirsan dhiig-shubidda toddobaadyo gudahood ka dib daaweynta.
• Hal bukaan ayaa laga joojiyay dhiig-shubid muddo ku dhow afar sano iyada oo aan wax saameyn ah oo muhiim ah lahayn.
• Daaweyntu waxay sidoo kale kaa caawineysaa yareynta xad-dhaafka birta, taasoo ah dhibaato caadi ah oo ku dhacda bukaanada TDT ee si joogto ah loogu shubo dhiigga.

Beddel Ammaan ah

Si ka duwan daawaynta dhaqameed sida tallaalka unugyada asliga ah ee hematopoietic (HSCT), kaas oo u baahan isku-darka deeq-bixiyeyaasha isla markaana wata khataro sida cudurka loo yaqaan 'graft-versus-host disease' (GVHD), Hemo-cel wuxuu adeegsadaa unugyada bukaanka, ka fogaanshaha dhibaatooyinkan. Tani waxay ka dhigaysaa daaweynta mid waxtar leh ammaan ah iyo in si fudud loogu heli karo bukaanno kala duwan, iyada oo aan loo baahnayn daaweyn muddo dheer ah oo ka hortagta difaaca jirka.

Ballaarintayada Caalamiga ah

Annagoo guulo la taaban karo ka gaarnay Shiinaha, hadda waxaan ballaarinaynaa helitaanka Hemo-cel adduunka oo dhan. Iyada oo iskaashi caafimaad la leh Saudi Arabia, Thailand, Malaysia, iyo in ka badan, waxaan ka go'an nahay inaan daaweyntan cusub ka dhigno mid ay heli karaan bukaanada adduunka oo dhan.

Mustaqbal aan lahayn dhiig-shubis

Hemo-cel waxay mustaqbal rajo leh u fidisaa kuwa ay saameeyeen SCD iyo beta-thalassemia. Bal qiyaas nolol ka xor ah dhiig-shubid joogto ah, oo leh fursad lagu helo dawo joogto ah. BIOOCUS, waxaan ka go'an nahay inaan aragtidan ka dhigno mid rumowda iyada oo loo marayo xalal daaweyn hidde-side oo casri ah sida Hemo-cel.

Nala soo xiriir maanta si aad wax badan uga barato sida Hemo-cel u beddeli karto safarkaaga daaweynta oo ay kuu siin karto mustaqbal ifaya oo caafimaad qaba.