Anemia falziformea ​​eta talasemia

BIOOCUS Nazioarteko Tratamendu Zentroan, harro gaude aurkezteaz Hemo-zelulak, gene-terapia berritzailea, gaixotasuna duten pazienteei itxaropen berria eskaintzen diena zelula falziformeen gaixotasuna (SCD) eta transfusio-menpeko talasemia (TDT)Hemo-cel gaixotasun hauen azpiko kausa jorratzeko diseinatuta dago, tratamendu bakar baten bidez sendabide potentziala eskainiz.

Zer da Hemo-cel?

Hemo-cel pazientearen zelula ama eta progenitore hematopoietikoak (HSPC) erabiltzen dituen terapia aurreratu bat da, hemoglobina osasuntsua ekoizteko genetikoki eraldatutakoak. Odol-nahasmenduaren erantzule den gene akastuna zuzenduz, Hemo-celek pazienteen bizitzak nabarmen hobetu ditzake, odol-transfusio erregularren beharra ezabatuz eta bizitza osorako irtenbide bat eskainiz.

Nola funtzionatzen du Hemo-cel-ek?

Tratamendu prozesua pazientearen odoletik HSPCak bilduz hasten da. Zelula hauek gorputzetik kanpo hobetzen dira β-globina gene aldatu bat sartzen duen lentibirus bektore bat erabiliz. Zelulak prest daudenean, berriro injektatzen zaizkio pazienteari, eta han hemoglobina funtzionala ekoizteko gai diren globulu gorri osasuntsuak sortzen hasten dira. Prozesu honek odoleko α-globina eta β-globina kateen arteko oreka berreskuratzen du, anemiaren sintomak eraginkortasunez murriztuz eta pazienteari lortzea ahalbidetuz. transfusioen independentzia.

Emaitza frogatuak

Hemo-cel-en entsegu klinikoek erakutsi dute arrakasta nabarmena.:

• Pazienteen %100 entsegu klinikoan hezur-muinaren txertaketa arrakastatsua lortu zuen.
• Paziente gehienak bihurtu ziren transfusioetatik independentea terapia egin eta aste batzuen buruan.
• Paziente batek ia transfusiorik jaso gabe egon da lau urte albo-ondorio nabarmenik gabe.
• Terapiak burdinaren gehiegizko karga arintzen ere laguntzen du, ohikoa den konplikazioa ohikoa dena ohiko transfusioak jasotzen dituzten TDT pazienteetan.

Alternatiba seguruago bat

Zelula hematopoietikoen transplantea (HSCT) bezalako tratamendu tradizionalen aldean, zeinak emaile bat datorren eta txertoaren aurkako ostalariaren gaixotasuna (GVHD) bezalako arriskuak dakartza. Hemo-cel-ek pazientearen beraren zelulak erabiltzen ditu, konplikazio hauek saihestuz. Horrek tratamendua bihurtzen du seguruago eta paziente sorta zabalago baten eskurago, epe luzeko immunosupresore terapia beharrik gabe.

Gure Mundu Mailako Hedapena

Txinan arrakasta handia lortu ondoren, Hemo-cel-en eskuragarritasuna mundu osoan zabaltzen ari gara orain. Lankidetza klinikoekin... Saudi Arabia, Thailandia, Malaysia, eta gehiago, tratamendu berritzaile hau mundu osoko pazienteentzat eskuragarri egiteko konpromisoa hartu dugu.

Transfusiorik gabeko etorkizuna

Hemo-celek etorkizun oparoa eskaintzen die SCD eta beta-talasemia duten pertsonei. Imajinatu etengabeko odol-transfusiorik gabeko bizitza bat, sendabide iraunkor bat lortzeko aukerarekin. BIOOCUSen, ikuspegi hori errealitate bihurtzeko konpromisoa hartu dugu, Hemo-cel bezalako gene-terapia irtenbide aurreratuen bidez.

Jarri gurekin harremanetan gaur Hemo-cel-ek zure tratamendu-bidaia nola eraldatu eta etorkizun hobea eta osasuntsuagoa nola eskaini dezakeen jakiteko.