Pjautuvinė anemija ir talasemija

BIOOCUS tarptautiniame gydymo centre didžiuojamės galėdami pristatyti Hemo-cel, novatoriška genų terapija, suteikianti naują viltį pacientams, kenčiantiems nuo pjautuvinė ląstelių anemija (SCD) ir transfuzijos priklausoma talasemija (TDT)„Hemo-cel“ yra sukurtas siekiant pašalinti pagrindinę šių būklių priežastį ir pasiūlyti galimą išgydymą vienkartiniu gydymu.

Kas yra Hemo-cel?

„Hemo-cel“ yra pažangi terapija, kurios metu naudojamos paciento kraujodaros kamieninės ir progenitorinės ląstelės (HSPC), genetiškai modifikuotos taip, kad gamintų sveiką hemoglobiną. Ištaisydamas klaidingą geną, atsakingą už kraujo sutrikimą, „Hemo-cel“ gali smarkiai pagerinti pacientų gyvenimą, potencialiai panaikindamas reguliarių kraujo perpylimų poreikį ir pasiūlydamas visą gyvenimą trunkantį sprendimą.

Kaip veikia Hemo-cel?

Gydymo procesas pradedamas paimant HSPC iš paciento kraujo. Šios ląstelės vėliau pagerinamos už kūno ribų, naudojant lentivirusinį vektorių, kuris įveda modifikuotą β-globino geną. Kai ląstelės paruošiamos, jos vėl suleidžiamos į pacientą, kur pradeda gaminti sveikus raudonuosius kraujo kūnelius, galinčius gaminti funkcinį hemoglobiną. Šis procesas atkuria pusiausvyrą tarp α-globino ir β-globino grandinių kraujyje, veiksmingai sumažindamas anemijos simptomus ir leisdamas pacientui pasiekti transfuzijų nepriklausomumas.

Patikrinti rezultatai

Klinikiniai Hemo-cel tyrimai parodė, kad nepaprasta sėkmė:

• 100 % pacientų tyrimo metu sėkmingai prigijo kaulų čiulpai.
• Dauguma pacientų tapo nepriklausomas nuo transfuzijų per kelias savaites po terapijos.
• Vienas pacientas beveik be kraujo perpylimų ketveri metai be jokio reikšmingo šalutinio poveikio.
• Ši terapija taip pat padeda sumažinti geležies perteklių – dažną komplikaciją TDT pacientams, kuriems reguliariai atliekamos kraujo perpylimai.

Saugesnė alternatyva

Skirtingai nuo tradicinių gydymo būdų, tokių kaip kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT), kuriai reikalingas donoro atitikimas ir kuri kelia tokią riziką kaip transplantato prieš šeimininką liga (GVHD), Hemo-cel naudoja paties paciento ląsteles, išvengiant šių komplikacijų. Tai palengvina gydymą saugesnis ir prieinamesnis platesniam pacientų ratui, nereikalaujant ilgalaikio imunosupresinio gydymo.

Mūsų pasaulinė plėtra

Pasiekę didelę sėkmę Kinijoje, dabar plečiame „Hemo-cel“ prieinamumą visame pasaulyje. Klinikinės partnerystės... Saudo Arabija, Tailandas, Malaizijair dar daugiau, esame įsipareigoję šį novatorišką gydymą padaryti prieinamą pacientams visame pasaulyje.

Ateitis be kraujo perpylimų

„Hemo-cel“ siūlo daug žadantį ateitį tiems, kurie kenčia nuo staigios širdies ligos (SCD) ir beta talasemijos. Įsivaizduokite gyvenimą be nuolatinių kraujo perpylimų, turintį galimybę visam laikui išgyti. „BIOOCUS“ esame įsipareigoję paversti šią viziją realybe, taikydami pažangiausius genų terapijos sprendimus, tokius kaip „Hemo-cel“.

Susisiekite su mumis šiandien ir sužinokite daugiau apie tai, kaip „Hemo-cel“ gali pakeisti jūsų gydymo kelią ir pasiūlyti šviesesnę, sveikesnę ateitį.