CAR-T terapija recidyvuojančiai / refrakterinei neuroblastomai gydyti

GD2 CAR-T terapijayra novatoriška imunoterapija, kurios metu genetiškai modifikuojamos paciento T ląstelės, kad jos atpažintų ir atakuotų neuroblastomos ląsteles, ekspresuojančias GD2 antigeną. Ši terapija yra specialiai sukurta pacientams, sergantiems recidyvuojančia arba refrakterine didelės rizikos neuroblastoma, ir tyrimų metu parodė daug žadančių klinikinių rezultatų.

• Ligos būsenaDidelės rizikos neuroblastoma, kurios liga išlieka, recidyvuoja arba progresuoja po pirmos eilės gydymo.

• Papildomi veiksniaiMetastazinė liga, MYCN amplifikacija arba atsparumas įprastiniams gydymo metodams.

Pagrindiniai žingsniai

1. Išankstinis paruošimasLimfodeplecija prieš infuziją.

2. InfuzijaTikslus GD2-CAR-T ląstelių dozavimas (rekomenduojama: 10 × 10^6 CAR teigiamų T ląstelių/kg).

3. Tolesni veiksmaiReguliarūs vaizdiniai tyrimai (PET/KT, MRT) ir kaulų čiulpų vertinimai po infuzijos.

Klinikiniai rezultatai

• Atsako dažnis33 % pasiekė visišką remisiją (VR), o bendras atsako dažnis (VR+PR) buvo 63 %.

• IšlikimasVartojant rekomenduojamą dozę, 3 metų bendras išgyvenamumas (OS) buvo 60 %, o išgyvenamumas be įvykių (EFS) – 36 %.

• Saugos profilisDažniausi nepageidaujami reiškiniai buvo valdomas 1–2 laipsnio citokinų išsiskyrimo sindromas (74 %).

Mūsų privalumai

• 3-ios kartos CARDvigubi kostimuliaciniai domenai (CD28 + 4-1BB) sustiprina T ląstelių stiprumą ir išlikimą.

• Saugos jungiklisIntegruotas iC9 genas leidžia greitai kontroliuoti toksiškumą, jei reikia.

• Patikrinta patirtisKlinikinių tyrimų sėkmė įrodyta naudojant patikimus ilgalaikio stebėjimo duomenis.