Terapia CAR-T per u Neuroblastoma Recidivante/Refrattariu

Terapia CAR-T GD2hè una immunoterapia innovativa chì mudifica geneticamente i linfociti T di un paziente per ricunnosce è attaccà e cellule di neuroblastoma chì esprimenu l'antigenu GD2. Sta terapia hè specificamente cuncipita per i pazienti cun neuroblastoma à altu risicu recidivante o refrattariu è hà dimustratu risultati clinichi promettenti in studii clinichi.

• Statu di a malatiaNeuroblastoma à risicu altu cù malatia persistente, recidiva o progressiva dopu à u trattamentu di prima linea.

• Fattori supplementariMalattia metastatica, amplificazione di MYCN, o resistenza à e terapie cunvenziunali.

Passi chjave

1. PrecondizionamentuLinfodeplezione prima di l'infusione.

2. InfusioneDosaggio di precisione di cellule GD2-CAR-T (cunsigliatu: 10 × 10 ^ 6 cellule T CAR-positive / kg).

3. SeguitàImagini regulari (PET/CT, MRI) è valutazioni di u midollu osseu dopu l'infusione.

Risultati clinichi

• Tassa di risposta33% anu ottenutu una remissione cumpleta (CR), cù una tasa di risposta generale (CR + PR) di 63%.

• SopravvivenzaSopravvivenza generale (OS) à 3 anni di 60% è sopravvivenza senza eventi (EFS) di 36% à a dosa raccomandata.

• Profilu di SicurezzaL'effetti avversi più cumuni eranu a sindrome di liberazione di citochine di gradu 1-2 gestibile (74%).

I nostri vantaghji

• CAR di 3a generazioneI duali duminii co-stimulatori (CD28 + 4-1BB) migliuranu a putenza è a persistenza di e cellule T.

• Interruttore di sicurezzaU genu iC9 integratu permette un cuntrollu rapidu di a tossicità se necessariu.

• Traccia pruvataHà dimustratu successu in studii clinichi cù dati robusti di seguitu à longu andà.