Terapija CAR-T għal Newroblastoma Riċidiva/Refrattorja

Terapija GD2 CAR-Thija immunoterapija innovattiva li timmodifika ġenetikament iċ-ċelloli T tal-pazjent stess biex jagħrfu u jattakkaw iċ-ċelloli tan-newroblastoma li jesprimu l-antiġen GD2. Din it-terapija hija mfassla speċifikament għal pazjenti b'newroblastoma ta' riskju għoli rikaduta jew refrattorja u wriet riżultati kliniċi promettenti fi provi kliniċi.

• Status tal-MardaNewroblastoma ta' riskju għoli b'marda persistenti, rikaduta, jew progressiva wara trattament tal-ewwel linja.

• Fatturi AddizzjonaliMard metastatiku, amplifikazzjoni ta' MYCN, jew reżistenza għal terapiji konvenzjonali.

Passi Ewlenin

1. PrekondizzjonamentLimfodeplezzjoni qabel l-infużjoni.

2. InfużjoniDożaġġ preċiż taċ-ċelluli GD2-CAR-T (rakkomandat: 10×10^6 ċelluli T CAR-pożittivi/kg).

3. SegwituImmaġini regolari (PET/CT, MRI) u valutazzjonijiet tal-mudullun wara l-infużjoni.

Riżultati Kliniċi

• Rata ta' Rispons33% kisbu remissjoni kompleta (CR), b'rata ta' rispons ġenerali (CR+PR) ta' 63%.

• SopravivenzaSopravivenza ġenerali (OS) ta’ 3 snin ta’ 60% u sopravivenza mingħajr avvenimenti (EFS) ta’ 36% bid-doża rakkomandata.

• Profil tas-SigurtàL-aktar avvenimenti avversi komuni kienu sindrome ta’ rilaxx ta’ ċitokini ta’ Grad 1-2 maniġġabbli (74%).

Il-Vantaġġi Tagħna

• Karozza tat-Tielet ĠenerazzjoniDominji ko-stimulatorji doppji (CD28 + 4-1BB) itejbu l-potenza u l-persistenza taċ-ċelluli T.

• Swiċċ tas-SigurtàIl-ġene iC9 integrat jippermetti kontroll rapidu tat-tossiċità jekk ikun hemm bżonn.

• Rekord ta' Traċċa PprovataSuċċess muri fi provi kliniċi b'dejta robusta ta' segwitu fit-tul.