Рецидивлы/рефрактер нейробластома өчен CAR-T терапиясе

GD2 CAR-T терапиясе- пациентның үз Т күзәнәкләрен GD2 антигенын экспрессияләүче нейробластома күзәнәкләрен тану һәм аларга һөҗүм итү өчен генетик яктан үзгәртә торган инновацион иммунотерапия. Бу терапия, махсус рәвештә, рецидивлы яки рефрактер югары куркынычлы нейробластома белән авыручылар өчен эшләнгән һәм сынауларда өметле клиник нәтиҗәләр күрсәткән.

• Авыру статусыБеренче линия дәвалавыннан соң авыруның дәвамлы, рецидивлы яки прогрессивлашуы булган югары куркынычлы нейробластома.

• Өстәмә факторларМетастатик авыру, MYCN көчәйүе яки гадәти терапиягә каршы тору.

Төп адымнар

1. Алдан шартлауИнфузия алдыннан лимфодеплеция.

2. ТөнәтмәGD2-CAR-T күзәнәкләрен төгәл дозалау (киңәш ителә: 10 × 10^6 CAR-позитив Т күзәнәкләре/кг).

3. Киләсе эшИнфузиядән соң даими томография (ПЭТ/КТ, МРТ) һәм сөяк миен бәяләү.

Клиник нәтиҗәләр

• Җавап бирү дәрәҗәсе: 33% тулы ремиссиягә (CR) иреште, гомуми җавап бирү күрсәткече (CR+PR) 63% тәшкил итте.

• Исән калуТәкъдим ителгән дозада 3 еллык гомуми яшәү күрсәткече (OS) 60% һәм вакыйгаларсыз яшәү күрсәткече (EFS) 36% тәшкил итә.

• Куркынычсызлык профилеИң еш очрый торган тискәре күренешләр 1-2 нче дәрәҗәдәге цитокиннарның бүленеп чыгу синдромы (74%) иде.

Безнең өстенлекләребез

• Өченче буын CARИкеләтә костимуляцияләүче доменнар (CD28 + 4-1BB) Т-күзәнәкләренең көчен һәм тотрыклылыгын арттыра.

• Куркынычсызлык ачкычыИнтегральләштерелгән iC9 гены, кирәк булганда, токсиклыкны тиз контрольдә тотарга мөмкинлек бирә.

• Расланган эш нәтиҗәләреОзак вакытлы күзәтү мәгълүматлары белән клиник сынауларда уңышлы булуын күрсәтте.