Нузинерсен натрий инъекциясе: умыртка баганасы мускуллары атрофиясенә өмет
Ничек эшли
Нузинерсен натрийSMN2 генына юнәлтелгән антисенс олигонуклеотид (ASO) терапиясе.
Сплайсинг процессын үзгәртү аша, ул функциональ җитештерүне арттыра SMN аксымы, хәрәкәт нейроннарының яшәве һәм функциясе өчен бик мөһим.
Препарат бел пункциясе аша турыдан-туры арка мие сыекчасына кертелә, бу аның зарарланган өлкәләргә нәтиҗәле барып җитүен тәэмин итә.
Клиник файдалар
SMA I төре:
- 2 еллык яшәү күрсәткечләрен элеккеге 50% тан 80% тан артыкка кадәр арттыра.
- Мөстәкыйль утыру һәм башны контрольдә тоту кебек мотор функцияләрен яхшырта.
- Ялкынсыну аппаратларына бәйлелекне киметә.
SMA II һәм III тип:
- Авыруның үсешен әкренәйтә.
- Аяк-кулларның хәрәкәтчәнлеген һәм сулыш алу функциясен саклый яки яхшырта.
- Симптомнарга кадәрге дәвалау (мәсәлән, яңа туган балаларда) гадәти хәрәкәт үсешенә китерергә мөмкин.
Озак вакытлы йогынты:
- Биш еллык күзәтү мәгълүматлары хәрәкәт функцияләренең тотрыклы яхшыруын күрсәтә, сизелерлек кимү юк.
Глобаль киңлек:
- 2016 елда FDA тарафыннан расланганнан бирле, 60тан артык илдә 100 000 нән артык пациент файда күрде, барлык SMA төрләрен дә үз эченә алды.
Тикшеренүләрдән алынган дәлилләр
Клиник сынаулар (мәсәлән, КОЧАКЛАУ, ИНТЕАРЛАУ, КАДЫРЛАУ) 274 пациент күрсәтү мөһим яхшыртулар:
- Моторның этап билгеләренә җавап бирүе: Контроль төркемнәренә караганда 51% яхшырак (p
- HINE-2 баллының яхшыруы: Контроль төркеменә караганда 26% яхшырак (p
Яшүсмерләр һәм өлкәннәрдә үткәрелгән тикшеренүләр шулай ук 26 айдан соң хәрәкәт функцияләре күрсәткечләренең (мәсәлән, HFMSE, RULM) артуын күрсәтә.
BIOOCUS'та бәяләр
МинБашлангыч дәвалау циклы (4 инъекция): 200 000 долларлык комплекслы пакет, шул исәптән:
- Дару бәясе: бер инъекция өчен 50 000 доллар.
- Инъекция, палата һәм тикшерү өчен түләүләр.
- Аэропорт трансферы һәм салкын чылбыр транспорты хезмәтләре.
Дәвалаудан соңгыПациентлар дүртенче дозаны 2-8°C салкын чылбырлы тартмада өйләренә алып китә алалар һәм һәр 4 ай саен дәвалау дозаларын ала алалар.
МинХалыкара чыгымнарны чагыштыру
| Ил/Төбәк | Бер инъекция бәясе (АКШ доллары) | 4 йөкләү дозасы өчен барлыгы (АКШ доллары) | Беренче ел бәясе (АКШ доллары) | Искәрмәләр |
| БИОКУС, Кытай | 50,000 | 200,000 | 200,000 (башлангыч) | Тулы хезмәтләрне үз эченә ала |
| Америка Кушма Штатлары | 125,000 | 500,000 | 750,000 (6 инъекция) | Субсидияләр юк |
| Австралия | 87,500 (Субсидия юк) | 350,000 | 525,000 (6 инъекция) | PBS субсидияләнгән
|
ЭкономияBIOOCUS бәяләре АКШ һәм Австралиядәге субсидияләнмәгән тарифлар белән чагыштырганда 60% ка кадәр чыгымнарны киметә.
Халыкара пациентлар өчен комплекслы ярдәм
Без Кытайда дәваланырга теләгән чит ил пациентларына гаҗәеп ярдәм күрсәтәбез, шуның белән алар җиңел һәм уңайлы тәҗрибә кичерәчәкләр.
Дәвалау алдыннан
- Медицина консультациясеПациент язмаларына нигезләнгән шәхси дәвалау планнары.
- Экспертлар төркемеТөгәллек өчен күп дисциплинар диагностика.
- ЛогистикаВиза ярдәме, депозитларны координацияләү һәм очышларны оештыру.
Дәвалау вакытында
- Яшәү урыны һәм сәяхәтКунакханәдә яшәү һәм аэропорттан трансфер оештырыла.
- Медицина ярдәмеКытайның Ядро медицина сәламәтлек саклау үзәгендә дәвалау, алдынгы технологияләр һәм квалификацияле персонал белән.
- Инъекция графигы: 1, 14 һәм 28 нче көннәрдә кулланыла, куркынычсызлык өчен инъекциядән соң 6 сәгать күзәтү астында.
Дәвалаудан соң
- Өйгә алып китү өчен дозаДүртенче инъекция салкын чылбырлы тартмада бирелә.
- Дәвамлы ярдәм: Сатып алу һәм җибәрүне дә кертеп, һәр 4 ай саен дозаларны тәэмин итү буенча ярдәм.
Өстәмә хезмәтләр
- АралашуҖиңел элемтә өчен WhatsApp һәм WeChat көйләүләре.
- VIP керүМахсуслаштырылган командалар аша тиз арада медицина хезмәтләре күрсәтелә.
- Көндәлек ихтыяҗларЯшәү урыны, транспорт, туклану, кибетләргә бару һәм профессиональ тәрҗемә өчен ярдәм.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.