Nusinersen Natrium İnyeksiyası: Onurğa Əzələ Atrofiyası üçün Ümid
Necə işləyir
Nusinersen NatriumSMN2 genini hədəf alan antisens oliqonukleotid (ASO) terapiyasıdır.
Splaysinq prosesini dəyişdirməklə, funksional istehsalını artırır SMN zülalı, motor neyronlarının yaşaması və funksiyası üçün vacibdir.
Dərman bel ponksiyonu vasitəsilə birbaşa onurğa beyni mayesinə yeridilir və təsirlənmiş nahiyələrə effektiv şəkildə çatmasını təmin edir.
Klinik Faydalar
SMA Tip I:
- 2 illik sağ qalma nisbətini tarixi 50%-dən 80%-dən yuxarıya qədər artırır.
- Müstəqil oturma və baş nəzarəti kimi motor funksiyalarını gücləndirir.
- Süni tənəffüs aparatlarından asılılığı azaldır.
SMA Tip II və III:
- Xəstəliyin irəliləməsini yavaşlatır.
- Ətrafların hərəkətliliyini və tənəffüs funksiyasını qoruyur və ya yaxşılaşdırır.
- Simptomatik müalicə (məsələn, yeni doğulmuş körpələrdə) demək olar ki, normal motor inkişafına səbəb ola bilər.
Uzunmüddətli Təsir:
- Beş illik müşahidə məlumatları əhəmiyyətli bir azalma olmadan sabit motor funksiyası inkişafını göstərir.
Qlobal Əhatə dairəsi:
- 2016-cı ildə FDA tərəfindən təsdiqləndiyindən bəri, 60-dan çox ölkədə 100.000-dən çox xəstə bütün SMA növlərini əhatə edərək faydalanıb.
Tədqiqatdan dəlillər
Klinik sınaqlar (məsələn, EMBRACE, ENDEAR, CHERISH) 274 xəstə nümayiş etdirmək əhəmiyyətli irəliləyişlər:
- Motor mərhələsinə cavab: Nəzarət qruplarından 51% daha yaxşı (p
- HINE-2 balının yaxşılaşması: Kontrol qrupundan 26% daha yaxşıdır (p
Yeniyetmələr və böyüklər üzərində aparılan tədqiqatlar da 26 aydan sonra motor funksiyası ballarının (məsələn, HFMSE, RULM) artdığını göstərir.
BIOOCUS-da qiymətlər
Mənİlkin Müalicə Dövrü (4 İynə): 200.000 dollarlıq hərtərəfli paket, o cümlədən:
- Dərmanın qiyməti: hər inyeksiya üçün 50.000 dollar.
- İnyeksiya, palata və müayinə haqları.
- Hava limanı transferləri və soyuq zəncirli nəqliyyat xidmətləri.
Müalicədən sonrakı dövrXəstələr dördüncü dozanı 2-8°C soyuq zəncir qutusunda evə apara və hər 4 aydan bir dəstəkləyici dozalar ala bilərlər.
MənBeynəlxalq Xərc Müqayisəsi
| Ölkə/Region | Hər inyeksiyanın qiyməti (ABŞ dolları) | 4 Yükləmə Dozası üçün Cəmi (ABŞ dolları) | Birinci İl Qiyməti (ABŞ dolları) | Qeydlər |
| BIOOCUS, Çin | 50.000 | 200.000 | 200.000 (ilkin) | Tam xidmətlər daxildir |
| Amerika Birləşmiş Ştatları | 125.000 | 500.000 | 750.000 (6 iynə) | Subsidiyalar yoxdur |
| Avstraliya | 87,500 (Subsidiya yoxdur) | 350.000 | 525.000 (6 iynə) | PBS subsidiyası
|
QənaətBIOOCUS-un qiymətləri ABŞ və Avstraliyadakı subsidiyasız tariflərlə müqayisədə 60%-ə qədər xərc azalması təklif edir.
Beynəlxalq Xəstələr üçün Hərtərəfli Baxım
Çində müalicə almaq istəyən beynəlxalq xəstələrə müstəsna dəstək veririk və problemsiz və rahat bir təcrübə təmin edirik.
Müalicədən əvvəl
- Tibbi MəsləhətXəstə qeydlərinə əsaslanan fərdi müalicə planları.
- Ekspert KomandasıDəqiqlik üçün çoxsahəli diaqnoz.
- LogistikaViza yardımı, depozit koordinasiyası və uçuş təşkili.
Müalicə zamanı
- Yerləşmə və SəyahətOteldə qalmaq və hava limanı transferləri təşkil olunur.
- Tibbi yardımÇin Nüvə Tibbi Sağlamlıq İdarəetmə Mərkəzində qabaqcıl texnologiya və bacarıqlı heyətlə müalicə.
- İnyeksiya Cədvəli: Təhlükəsizlik üçün inyeksiyadan 6 saat sonra müşahidə edilməklə, 1, 14 və 28-ci günlərdə tətbiq olunur.
Müalicədən sonra
- Evə Qəbul DozasıDördüncü inyeksiya soyuq zəncir qutusunda təmin edilir.
- Davam edən DəstəkTəchizat və çatdırılma da daxil olmaqla, hər 4 aydan bir dəstəkləyici dozalarla bağlı yardım.
Əlavə Xidmətlər
- ÜnsiyyətAsan əlaqə üçün WhatsApp və WeChat quraşdırması.
- VIP GirişXüsusi qruplar vasitəsilə sürətli tibbi xidmətlər.
- Gündəlik EhtiyaclarYaşayış, nəqliyyat, yemək, alış-veriş və peşəkar tərcümə üçün dəstək.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.