تزریق سدیم نوسینرسن: امیدی برای آتروفی عضلانی نخاعی
چگونه کار میکند؟
سدیم نوسینرسنیک درمان الیگونوکلئوتیدی آنتیسنس (ASO) است که ژن SMN2 را هدف قرار میدهد.
با اصلاح فرآیند اتصال، تولید پروتئینهای کاربردی را افزایش میدهد. پروتئین SMN، برای بقا و عملکرد نورونهای حرکتی ضروری است.
این دارو از طریق سوراخ کردن کمر مستقیماً به مایع مغزی نخاعی تزریق میشود و از رسیدن مؤثر آن به نواحی آسیبدیده اطمینان حاصل میشود.
مزایای بالینی
SMA نوع اول:
- میزان بقای ۲ ساله را از ۵۰٪ تاریخی به بیش از ۸۰٪ افزایش میدهد.
- عملکردهای حرکتی مانند نشستن مستقل و کنترل سر را تقویت میکند.
- وابستگی به دستگاههای تنفس مصنوعی را کاهش میدهد.
SMA نوع II و III:
- پیشرفت بیماری را کند میکند.
- تحرک اندامها و عملکرد تنفسی را حفظ یا بهبود میبخشد.
- درمان قبل از بروز علائم (مثلاً در نوزادان) میتواند منجر به رشد حرکتی تقریباً طبیعی شود.
تأثیر بلندمدت:
- دادههای پیگیری پنج ساله، بهبود پایدار عملکرد حرکتی را بدون هیچ گونه کاهش قابل توجهی نشان میدهد.
دسترسی جهانی:
- از زمان تأیید این دارو توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در سال ۲۰۱۶، بیش از ۱۰۰۰۰۰ بیمار در بیش از ۶۰ کشور از آن بهرهمند شدهاند که شامل انواع مختلف SMA میشود.
شواهد حاصل از تحقیقات
کارآزماییهای بالینی (مثلاً EMBRACE، ENDEAR، CHERISH) که شامل ۲۷۴ بیمار نشان دادن پیشرفتهای قابل توجه:
- پاسخ به نقاط عطف حرکتی: ۵۱٪ بهتر از گروههای کنترل (p
- بهبود نمره HINE-2: ۲۶٪ بهتر از گروه کنترل (p
مطالعات انجام شده روی نوجوانان و بزرگسالان نیز افزایش نمرات عملکرد حرکتی (مثلاً HFMSE، RULM) را پس از 26 ماه نشان میدهد.
قیمت گذاری در BIOOCUS
منچرخه درمان اولیه (۴ تزریق)بسته جامع ۲۰۰ هزار دلاری شامل:
- هزینه دارو: ۵۰،۰۰۰ دلار برای هر تزریق.
- هزینههای تزریق، بستری و معاینه.
- ترانسفر فرودگاهی و خدمات حمل و نقل زنجیره سرد.
پس از درمانبیماران میتوانند دوز چهارم را در جعبهای با دمای زنجیره سرد ۲-۸ درجه سانتیگراد به خانه ببرند و هر ۴ ماه یکبار برای دوزهای نگهدارنده پشتیبانی دریافت کنند.
منمقایسه هزینه های بین المللی
| کشور/منطقه | هزینه هر تزریق (دلار آمریکا) | مجموع برای ۴ دوز بارگیری (USD) | هزینه سال اول (USD) | یادداشتها |
| بیوکووس، چین | ۵۰،۰۰۰ | ۲۰۰۰۰۰ | ۲۰۰۰۰۰ (اولیه) | شامل خدمات کامل |
| ایالات متحده | ۱۲۵۰۰۰ | ۵۰۰۰۰۰ | ۷۵۰،۰۰۰ (۶ تزریق) | بدون یارانه |
| استرالیا | ۸۷،۵۰۰ (بدون یارانه) | ۳۵۰،۰۰۰ | ۵۲۵۰۰۰ (۶ تزریق) | یارانه PBS
|
پساندازقیمتگذاری BIOOCUS در مقایسه با نرخهای بدون یارانه در ایالات متحده و استرالیا، تا ۶۰٪ کاهش هزینه را ارائه میدهد.
مراقبت جامع برای بیماران بینالمللی
ما پشتیبانی فوقالعادهای برای بیماران بینالمللی که به دنبال درمان در چین هستند، ارائه میدهیم و یک تجربه راحت و بیدردسر را تضمین میکنیم.
قبل از درمان
- مشاوره پزشکی: طرحهای درمانی شخصیسازیشده بر اساس سوابق بیمار.
- تیم متخصصتشخیص چند رشتهای برای دقت بیشتر
- لجستیک: کمک در اخذ ویزا، هماهنگی واریز وجه و ترتیبات پرواز.
در طول درمان
- اقامت و سفر: اقامت در هتل و ترانسفر فرودگاهی هماهنگ شده است.
- مراقبتهای پزشکیدرمان در مرکز مدیریت سلامت پزشکی هستهای چین، با فناوری پیشرفته و کادری ماهر.
- برنامه تزریق: در روزهای ۱، ۱۴ و ۲۸ تجویز میشود و برای ایمنی، ۶ ساعت پس از تزریق تحت نظر قرار میگیرد.
بعد از درمان
- دوز مصرفی برای مصرف در منزلتزریق چهارم در جعبه زنجیره سرد ارائه میشود.
- پشتیبانی مداومکمک در مورد دوزهای نگهدارنده هر ۴ ماه یکبار، شامل تهیه و ارسال.
خدمات اضافی
- ارتباطات: تنظیمات واتساپ و وی چت برای تماس آسان.
- دسترسی ویژهخدمات پزشکی سریع از طریق تیمهای اختصاصی.
- نیازهای روزانهپشتیبانی از اقامت، حمل و نقل، غذاخوری، خرید و ترجمه حرفهای.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.