ژن درمانی نوآورانه، امید تازه ای برای بیماران کم خونی داسی شکل و تالاسمی ارائه می دهد

ژن درمانی نوآورانه، امید تازه ای برای بیماران کم خونی داسی شکل و تالاسمی ارائه می دهد

در یک پیشرفت پیشگامانه برای بیماران مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل (SCD) و تالاسمی، یک ژن‌درمانی جدید موفقیت چشمگیری را نشان می‌دهد. این درمان که از فناوری پیشرفته ویرایش ژن CRISPR/Cas9 استفاده می‌کند، در آزمایش‌های بالینی میزان بهبودی ۱۰۰٪ را نشان داده است و امید تازه‌ای را برای کسانی که با این اختلالات خونی شدید مبارزه می‌کنند، به ارمغان آورده است.

این درمان که با پلتفرم اختصاصی ModiHSC® توسعه یافته است، ریشه‌های ژنتیکی SCD و تالاسمی را هدف قرار می‌دهد. با ویرایش دقیق تقویت‌کننده BCL11A در سلول‌های بنیادی و پیش‌ساز خون‌ساز اتولوگ، این درمان بدن را قادر می‌سازد تا سطوح بالاتری از هموگلوبین جنینی (HbF) تولید کند. نشان داده شده است که افزایش سطح HbF اثرات مخرب هموگلوبین داسی شکل (HbS) را خنثی کرده و علائم SCD و تالاسمی را کاهش می‌دهد، از جمله جلوگیری از بحران‌های انسداد عروقی و کاهش کم‌خونی همولیتیک.

شرکت BIOOCUS، یکی از پیشگامان حوزه ژن درمانی، با همکاری بیمارستان لو دائوپی، نقش مهمی در ارائه این درمان نوآورانه به بیماران داشته است. 

موفقیت بالینی این درمان بی‌نظیر است، به طوری که تاکنون ۱۵ بیمار تحت درمان قرار گرفته‌اند و همگی به بهبودی کامل و بهبود قابل توجهی در کیفیت زندگی خود دست یافته‌اند. این میزان بهبودی ۱۰۰٪، نقطه عطفی مهم در مبارزه با SCD و تالاسمی است.

این روش درمانی در سطح بین‌المللی مورد توجه قرار گرفته است و متخصصان در سراسر جهان آن را به عنوان یک پیشرفت در درمان اختلالات خونی ژنتیکی مورد ستایش قرار داده‌اند. این روش نه تنها به دلیل اثربخشی، بلکه به دلیل مقرون به صرفه بودن نیز برجسته است. برخلاف سایر روش‌های ژن درمانی که می‌توانند بسیار گران باشند، این روش درمانی مدل قیمت‌گذاری مقرون به صرفه‌تری را ارائه می‌دهد و آن را به گزینه‌ای مناسب برای طیف وسیع‌تری از بیماران تبدیل می‌کند.

در یک مورد قانع‌کننده، یک بیمار ۱۲ ساله با بحران‌های انسداد عروقی مکرر و کم‌خونی همولیتیک شدید، پس از درمان با این ژن‌درمانی، قطع کامل علائم را تجربه کرد. این مورد، در کنار موارد دیگر، پتانسیل متحول‌کننده‌ی این درمان را برای بیماران SCD و تالاسمی در سراسر جهان برجسته می‌کند.

همچنان که BIOOCUS به گسترش دسترسی به این درمان، از جمله آزمایش‌های بالینی آینده در چین، ادامه می‌دهد، آینده برای مبتلایان به این بیماری‌های چالش‌برانگیز امیدوارکننده به نظر می‌رسد. با حمایت بیمارستان لو دائوپی، این درمان قرار است استاندارد مراقبت از SCD و تالاسمی را از نو تعریف کند و به بیماران بی‌شماری زندگی تازه‌ای ببخشد.

اگر شما یا یکی از عزیزانتان به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل یا تالاسمی مبتلا هستید و علاقه‌مند به بررسی این درمان نوآورانه هستید، از شما دعوت می‌کنیم با ما تماس بگیرید. تیم ما آماده است تا پشتیبانی و اطلاعات لازم را برای تصمیم‌گیری آگاهانه در مورد مسیر مراقبت‌های بهداشتی شما ارائه دهد.

پشتیبانی جامع از بیماران بین‌المللی که برای درمان هموسل به چین سفر می‌کنند

در BIOOCUS، ما متعهد به ارائه مراقبت و پشتیبانی استثنایی برای بیماران بین‌المللی مبتلا به تالاسمی یا بیماری سلول داسی‌شکل هستیم که به دنبال درمان Hemo-cel در چین هستند. خدمات جامع ما شامل هر مرحله از سفر، از آماده‌سازی‌های قبل از سفر تا مراقبت‌های پس از درمان می‌شود.

۱. آمادگی قبل از سفر

قبل از سفر، بیماران در بیمارستان‌های محلی خود تحت معاینات کامل قرار می‌گیرند. این معاینات شامل ارزیابی کامل سابقه پزشکی، پایش علائم حیاتی، آزمایش خون و غربالگری‌های خاص متناسب با تالاسمی یا بیماری کم‌خونی داسی‌شکل است. ما اطمینان حاصل می‌کنیم که تمام اسناد پزشکی، از جمله سوابق تزریق خون و تأیید تشخیص، به درستی گردآوری و برای بررسی به مرکز ما ارسال می‌شوند.

۲. سفر و بستری شدن در بیمارستان

ما کل فرآیند سفر، از جمله ترتیب دادن رزرواسیون بیماران بستری در بیمارستان‌های تعیین‌شده را تسهیل می‌کنیم. بیماران در بدو ورود در فرآیند پذیرش راهنمایی می‌شوند و انتقال بدون مشکل به درمان را تضمین می‌کنند.

۳. فرآیند درمان

پس از پذیرش، بیماران تحت یک سری معاینات اولیه قرار می‌گیرند. در صورت واجد شرایط بودن، جمع‌آوری و انتقال سلول‌های بنیادی خون‌ساز آغاز می‌شود. این سلول‌ها برای کنترل کیفیت و تولید به مرکز GMP ما ارسال می‌شوند و در طی آن بیماران می‌توانند برای دریافت دستورالعمل‌های بیشتر به کشور خود بازگردند.

۴. پیوند و مراقبت‌های بعدی

پس از تأیید سلول‌های بنیادی آماده‌شده، بیماران برای پیوند مراجعه خواهند کرد. تیم ما متعهد به ارائه پشتیبانی مداوم در طول دوره بستری در بیمارستان است و تضمین می‌کند که هر بیمار مراقبت‌های شخصی‌سازی‌شده دریافت می‌کند. پس از ترخیص، ما معاینات منظم پیگیری را برای نظارت بر بهبودی و رفاه بیمار هماهنگ می‌کنیم.

در بیوکوسما سلامت و راحتی بیماران بین‌المللی خود را در اولویت قرار می‌دهیم و تمام تلاش خود را می‌کنیم تا یک تجربه درمانی حمایتی و جامع را برای آنها فراهم کنیم. برای اطلاعات بیشتر در مورد خدمات ما، لطفا با ما تماس بگیرید.