اختراعی جین تھراپی سیکل سیل اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے نئی امید فراہم کرتی ہے۔

اختراعی جین تھراپی سیکل سیل اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے نئی امید فراہم کرتی ہے۔

سکیل سیل ڈیزیز (SCD) اور تھیلیسیمیا میں مبتلا مریضوں کے لیے ایک اہم پیش رفت میں، ایک نئی جین تھراپی شاندار کامیابی کا مظاہرہ کر رہی ہے۔ یہ تھراپی، جو کہ جدید ترین CRISPR/Cas9 جین ایڈیٹنگ ٹیکنالوجی کا استعمال کرتی ہے، نے کلینکل ٹرائلز میں 100% علاج کی شرح ظاہر کی ہے، جو خون کے ان شدید عوارض سے لڑنے والوں کے لیے نئی امید فراہم کرتی ہے۔

ملکیتی ModiHSC® پلیٹ فارم کے ساتھ تیار کردہ یہ تھراپی SCD اور تھیلیسیمیا کی جینیاتی جڑوں کو نشانہ بناتی ہے۔ آٹولوگس ہیماٹوپوئٹک اسٹیم اور پروجینیٹر سیلز میں BCL11A بڑھانے والے کو درست طریقے سے ترمیم کرکے، تھراپی جسم کو برانن ہیموگلوبن (HbF) کی اعلی سطح پیدا کرنے کے قابل بناتی ہے۔ HbF کی بلند سطح کو سکیل ہیموگلوبن (HbS) کے نقصان دہ اثرات کا مقابلہ کرنے اور SCD اور تھیلیسیمیا دونوں کی علامات کو کم کرنے کے لیے دکھایا گیا ہے، بشمول vaso-occlusive بحرانوں کی روک تھام اور hemolytic anemia کا خاتمہ۔

BIOOCUS، جین تھراپی کے شعبے میں ایک سرکردہ قوت، Lu Daopei ہسپتال کے تعاون سے، مریضوں تک اس جدید علاج کو پہنچانے میں اہم کردار ادا کر رہا ہے۔ 

تھراپی کی کلینکل کامیابی بے مثال ہے، اب تک 15 مریضوں کا علاج کیا گیا ہے، سبھی مکمل معافی اور ان کے معیار زندگی میں نمایاں بہتری حاصل کر رہے ہیں۔ یہ 100% علاج کی شرح SCD اور تھیلیسیمیا کے خلاف جنگ میں ایک اہم سنگ میل ہے۔

اس تھراپی کو بین الاقوامی سطح پر پذیرائی ملی ہے، دنیا بھر کے ماہرین نے اسے جینیاتی خون کی خرابیوں کے علاج میں ایک پیش رفت قرار دیا ہے۔ یہ نہ صرف اس کی افادیت بلکہ اس کی لاگت کی تاثیر کے لیے بھی نمایاں ہے۔ دیگر جین تھراپیوں کے برعکس، جو کہ ممنوعہ طور پر مہنگا ہو سکتا ہے، یہ علاج زیادہ قابل رسائی قیمتوں کا ماڈل پیش کرتا ہے، جو اسے مریضوں کی وسیع رینج کے لیے ایک قابل عمل اختیار بناتا ہے۔

ایک مجبور کیس میں، ایک 12 سالہ مریض جس میں بار بار vaso-occlusive بحران اور شدید ہیمولیٹک انیمیا ہوتا ہے اس جین تھراپی کے ساتھ علاج کے بعد علامات کے مکمل خاتمے کا تجربہ ہوا۔ یہ کیس، دوسروں کے درمیان، دنیا بھر میں ایس سی ڈی اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے تھراپی کی تبدیلی کی صلاحیت کو اجاگر کرتا ہے۔

جیسا کہ BIOOCUS چین میں آنے والے کلینیکل ٹرائلز سمیت اس تھراپی کی دستیابی کو بڑھا رہا ہے، مستقبل ان چیلنجنگ بیماریوں سے متاثر ہونے والوں کے لیے امید افزا لگتا ہے۔ Lu Daopei ہسپتال کی پشت پناہی کے ساتھ، یہ تھراپی SCD اور تھیلیسیمیا کی دیکھ بھال کے معیار کو نئے سرے سے متعین کرنے کے لیے تیار کی گئی ہے، جس سے لاتعداد مریضوں کے لیے زندگی پر ایک نئی لیز کی پیشکش کی گئی ہے۔

اگر آپ یا آپ کا کوئی عزیز سکیل سیل کی بیماری یا تھیلیسیمیا سے متاثر ہے اور اس جدید علاج کی تلاش میں دلچسپی رکھتے ہیں تو ہم آپ کو ہم سے رابطہ کرنے کی دعوت دیتے ہیں۔ ہماری ٹیم آپ کو صحت کی دیکھ بھال کے سفر کے بارے میں باخبر فیصلے کرنے کے لیے درکار تعاون اور معلومات فراہم کرنے کے لیے تیار ہے۔

ہیمو سیل کے علاج کے لیے چین جانے والے بین الاقوامی مریضوں کے لیے جامع تعاون

BIOOCUS میں، ہم تھیلیسیمیا یا سکیل سیل کے مرض میں مبتلا بین الاقوامی مریضوں کے لیے غیر معمولی دیکھ بھال اور مدد فراہم کرنے کے لیے وقف ہیں جو چین میں ہیمو سیل کے علاج کے خواہاں ہیں۔ ہماری جامع خدمات سفر سے پہلے کی تیاریوں سے لے کر علاج کے بعد کی دیکھ بھال تک، سفر کے ہر قدم پر محیط ہیں۔

1. سفر سے پہلے کی تیاری

سفر سے پہلے، مریض اپنے مقامی ہسپتالوں میں مکمل معائنہ کریں گے۔ اس میں طبی تاریخ کا مکمل جائزہ، اہم علامات کی نگرانی، خون کے ٹیسٹ، اور تھیلیسیمیا یا سکیل سیل کی بیماری کے مطابق مخصوص اسکریننگ شامل ہیں۔ ہم اس بات کو یقینی بناتے ہیں کہ تمام طبی دستاویزات، بشمول ٹرانسفیوژن ریکارڈز اور تشخیص کی تصدیق، مناسب طریقے سے مرتب کیے گئے ہیں اور جائزہ کے لیے ہماری سہولت کو منتقل کیے گئے ہیں۔

2. سفر اور ہسپتال میں داخل ہونا

ہم تمام سفری عمل کو آسان بناتے ہیں، بشمول نامزد ہسپتالوں میں داخل مریضوں کے تحفظات کا انتظام۔ مریضوں کی آمد پر داخلے کے عمل کے ذریعے رہنمائی کی جاتی ہے، علاج میں بغیر کسی رکاوٹ کے منتقلی کو یقینی بناتے ہوئے

3. علاج کا عمل

داخلے کے بعد، مریضوں کو ابتدائی امتحانات کی ایک سیریز سے گزرنا پڑے گا۔ اگر اہل سمجھا جاتا ہے تو ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیلز کو جمع کرنا اور متحرک کرنا شروع ہو جائے گا۔ یہ سیل کوالٹی کنٹرول اور مینوفیکچرنگ کے لیے ہماری GMP سہولت کو بھیجے جاتے ہیں، جس کے دوران مریض مزید ہدایات کا انتظار کرنے کے لیے اپنے آبائی ملک واپس جا سکتے ہیں۔

4. ٹرانسپلانٹیشن اور فالو اپ کیئر

تیار شدہ اسٹیم سیلز کی منظوری کے بعد، مریض ٹرانسپلانٹیشن کے لیے واپس آجائیں گے۔ ہماری ٹیم ہسپتال میں داخل ہونے کی پوری مدت کے دوران جاری مدد فراہم کرنے کے لیے پرعزم ہے، اس بات کو یقینی بناتے ہوئے کہ ہر مریض کو ذاتی نگہداشت حاصل ہو۔ ڈسچارج ہونے کے بعد، ہم صحت یابی اور تندرستی کی نگرانی کے لیے باقاعدہ فالو اپ امتحانات کو مربوط کرتے ہیں۔

پر بایوکس، ہم اپنے بین الاقوامی مریضوں کی صحت اور آرام کو ترجیح دیتے ہیں، ایک معاون اور جامع علاج کا تجربہ فراہم کرنے کی ہر ممکن کوشش کرتے ہیں۔ ہماری خدمات کے بارے میں مزید معلومات کے لیے، براہ کرم ہم سے رابطہ کریں۔