ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາທີ່ມີນະວັດຕະກໍາສະເໜີຄວາມຫວັງໃໝ່ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ Sickle Cell ແລະ Thalassemia
ລາຍລະອຽດຜະລິດຕະພັນ
ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາທີ່ມີນະວັດຕະກໍາສະເໜີຄວາມຫວັງໃໝ່ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກ Sickle Cell ແລະ Thalassemia
![ການແກ້ໄຂພັນທຸກໍາ ແລະ ການປິ່ນປົວພະຍາດທາລາສຊີເມຍ 3Image[24].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3image-24.jpg)
ໃນການພັດທະນາທີ່ກ້າວໜ້າສຳລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດເມັດເລືອດແດງຮູບວົງເດືອນ (SCD) ແລະ ທາລາສຊີເມຍ, ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກຳແບບໃໝ່ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມສຳເລັດທີ່ໜ້າປະທັບໃຈ. ການປິ່ນປົວນີ້, ເຊິ່ງນຳໃຊ້ເທັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂພັນທຸກຳ CRISPR/Cas9 ທີ່ກ້າວໜ້າ, ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນອັດຕາການປິ່ນປົວ 100% ໃນການທົດລອງທາງຄລີນິກ, ເຊິ່ງສະເໜີຄວາມຫວັງໃໝ່ໃຫ້ກັບຜູ້ທີ່ຕໍ່ສູ້ກັບຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດທີ່ຮ້າຍແຮງເຫຼົ່ານີ້.
ການປິ່ນປົວດັ່ງກ່າວ, ເຊິ່ງພັດທະນາຂຶ້ນດ້ວຍແພລດຟອມ ModiHSC® ທີ່ເປັນເຈົ້າຂອງ, ແມ່ນແນໃສ່ຮາກພັນທຸກໍາຂອງພະຍາດ SCD ແລະ thalassemia. ໂດຍການແກ້ໄຂຕົວເສີມ BCL11A ຢ່າງແນ່ນອນໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic ແລະຈຸລັງ progenitor ຂອງຕົນເອງ, ການປິ່ນປົວດັ່ງກ່າວຊ່ວຍໃຫ້ຮ່າງກາຍສາມາດຜະລິດລະດັບ hemoglobin ຂອງລູກໃນທ້ອງ (HbF) ທີ່ສູງຂຶ້ນ. ລະດັບ HbF ທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າສາມາດຕ້ານຜົນກະທົບທີ່ເປັນອັນຕະລາຍຂອງ hemoglobin ຮູບຊົງກະບອກ (HbS) ແລະຫຼຸດຜ່ອນອາການຂອງທັງພະຍາດ SCD ແລະ thalassemia, ລວມທັງການປ້ອງກັນວິກິດການ vaso-occlusive ແລະການຫຼຸດຜ່ອນພະຍາດເລືອດຈາງ hemolytic.

BIOOCUS, ເຊິ່ງເປັນກຳລັງນຳໜ້າໃນຂົງເຂດການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກຳ, ຮ່ວມມືກັບໂຮງໝໍ Lu Daopei, ໄດ້ມີບົດບາດສຳຄັນໃນການນຳເອົາການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ນີ້ມາສູ່ຄົນເຈັບ.
ຄວາມສຳເລັດທາງດ້ານຄລີນິກຂອງການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນບໍ່ມີໃຜທຽບເທົ່າໄດ້, ໂດຍມີຄົນເຈັບ 15 ຄົນທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວມາຮອດປະຈຸບັນ, ທຸກຄົນໄດ້ຮັບການຫາຍດີຢ່າງສົມບູນ ແລະ ມີການປັບປຸງຄຸນນະພາບຊີວິດຂອງເຂົາເຈົ້າຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ. ອັດຕາການປິ່ນປົວໃຫ້ຫາຍດີ 100% ນີ້ແມ່ນຈຸດສຳຄັນໃນການຕໍ່ສູ້ກັບພະຍາດ SCD ແລະ ພະຍາດທາລັສຊີເມຍ.
ການປິ່ນປົວດັ່ງກ່າວໄດ້ຮັບການຍອມຮັບໃນລະດັບສາກົນ, ໂດຍຜູ້ຊ່ຽວຊານທົ່ວໂລກໄດ້ຍົກຍ້ອງມັນວ່າເປັນຄວາມກ້າວໜ້າໃນການປິ່ນປົວພະຍາດທາງພັນທຸກໍາຂອງເລືອດ. ມັນບໍ່ພຽງແຕ່ໂດດເດັ່ນໃນດ້ານປະສິດທິພາບເທົ່ານັ້ນ ແຕ່ຍັງມີຄວາມຄຸ້ມຄ່າອີກດ້ວຍ. ບໍ່ເຫມືອນກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາອື່ນໆ, ເຊິ່ງອາດຈະມີລາຄາແພງຫຼາຍ, ການປິ່ນປົວນີ້ສະເໜີຮູບແບບການກໍານົດລາຄາທີ່ສາມາດເຂົ້າເຖິງໄດ້ງ່າຍກວ່າ, ເຮັດໃຫ້ມັນເປັນທາງເລືອກທີ່ເປັນໄປໄດ້ສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ຫຼາກຫຼາຍ.
ໃນກໍລະນີທີ່ໜ້າສົນໃຈອັນໜຶ່ງ, ຄົນເຈັບອາຍຸ 12 ປີທີ່ມີວິກິດການເສັ້ນເລືອດອຸດຕັນຊ້ຳແລ້ວຊ້ຳອີກ ແລະ ພະຍາດເລືອດຈາງຮຸນແຮງໄດ້ມີອາການຢຸດລົງຢ່າງສົມບູນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍານີ້. ກໍລະນີນີ້, ໃນບັນດາກໍລະນີອື່ນໆ, ໄດ້ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງການປ່ຽນແປງຂອງການປິ່ນປົວສຳລັບຄົນເຈັບທີ່ເປັນພະຍາດ SCD ແລະ ພະຍາດທາລາສຊີເມຍທົ່ວໂລກ.

ໃນຂະນະທີ່ BIOOCUS ສືບຕໍ່ຂະຫຍາຍຄວາມພ້ອມຂອງການປິ່ນປົວນີ້, ລວມທັງການທົດລອງທາງຄລີນິກທີ່ຈະມາເຖິງໃນປະເທດຈີນ, ອະນາຄົດເບິ່ງຄືວ່າມີຄວາມຫວັງສຳລັບຜູ້ທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກພະຍາດທີ່ທ້າທາຍເຫຼົ່ານີ້. ດ້ວຍການສະໜັບສະໜູນຈາກໂຮງໝໍ Lu Daopei, ການປິ່ນປົວນີ້ຖືກກຳນົດໄວ້ເພື່ອກຳນົດມາດຕະຖານການດູແລສຳລັບ SCD ແລະ thalassemia, ສະເໜີຊີວິດໃໝ່ໃຫ້ກັບຄົນເຈັບທີ່ນັບບໍ່ຖ້ວນ.
ຖ້າທ່ານ ຫຼື ຄົນທີ່ທ່ານຮັກໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກພະຍາດເມັດເລືອດແດງຮູບວົງເດືອນ ຫຼື ພະຍາດທາລາສຊີເມຍ ແລະ ສົນໃຈຢາກຄົ້ນຫາວິທີການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ນີ້, ພວກເຮົາຂໍເຊີນທ່ານຕິດຕໍ່ຫາພວກເຮົາ. ທີມງານຂອງພວກເຮົາພ້ອມແລ້ວທີ່ຈະໃຫ້ການສະໜັບສະໜູນ ແລະ ຂໍ້ມູນທີ່ທ່ານຕ້ອງການເພື່ອຕັດສິນໃຈຢ່າງມີຂໍ້ມູນກ່ຽວກັບການເດີນທາງດ້ານການດູແລສຸຂະພາບຂອງທ່ານ.
![CRISPR Hemo-cel Extract[2] conv 1.png](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-09/crispr-hemo-cel-extract-2-conv-1.png)
ການສະໜັບສະໜູນທີ່ສົມບູນແບບສຳລັບຄົນເຈັບສາກົນທີ່ເດີນທາງໄປປະເທດຈີນເພື່ອການປິ່ນປົວດ້ວຍ Hemo-cel
ທີ່ BIOOCUS, ພວກເຮົາອຸທິດຕົນເພື່ອໃຫ້ການດູແລ ແລະ ການສະໜັບສະໜູນທີ່ດີເລີດສຳລັບຄົນເຈັບສາກົນທີ່ເປັນພະຍາດທາລາສຊີເມຍ ຫຼື ພະຍາດເມັດເລືອດແດງຮູບວົງເດືອນທີ່ກຳລັງຊອກຫາການປິ່ນປົວ Hemo-cel ໃນປະເທດຈີນ. ການບໍລິການທີ່ຄົບຖ້ວນຂອງພວກເຮົາກວມເອົາທຸກຂັ້ນຕອນຂອງການເດີນທາງ, ຕັ້ງແຕ່ການກະກຽມກ່ອນການເດີນທາງຈົນເຖິງການດູແລຫຼັງການປິ່ນປົວ.
1. ການກະກຽມກ່ອນການເດີນທາງ
ກ່ອນການເດີນທາງ, ຄົນເຈັບຈະໄດ້ຮັບການກວດສຸຂະພາບຢ່າງລະອຽດຢູ່ໂຮງໝໍໃນທ້ອງຖິ່ນຂອງເຂົາເຈົ້າ. ນີ້ລວມມີການປະເມີນປະຫວັດທາງການແພດຢ່າງຄົບຖ້ວນ, ການຕິດຕາມອາການສຳຄັນ, ການກວດເລືອດ, ແລະ ການກວດຄັດກອງສະເພາະທີ່ອອກແບບມາສຳລັບພະຍາດທາລັດຊີເມຍ ຫຼື ພະຍາດເມັດເລືອດແດງຮູບວົງເດືອນ. ພວກເຮົາຮັບປະກັນວ່າເອກະສານທາງການແພດທັງໝົດ, ລວມທັງບັນທຶກການໃສ່ເລືອດ ແລະ ການຢືນຢັນການວິນິດໄສ, ໄດ້ຖືກລວບລວມຢ່າງຖືກຕ້ອງ ແລະ ສົ່ງໄປທີ່ສະຖານທີ່ຂອງພວກເຮົາເພື່ອການທົບທວນຄືນ.
2. ການເດີນທາງ ແລະ ການເຂົ້າໂຮງໝໍ
ພວກເຮົາອຳນວຍຄວາມສະດວກໃຫ້ແກ່ຂະບວນການເດີນທາງທັງໝົດ, ລວມທັງການຈັດການຈອງຄົນເຈັບໃນໂຮງໝໍທີ່ກຳນົດໄວ້. ຄົນເຈັບຈະໄດ້ຮັບການແນະນຳຜ່ານຂະບວນການເຂົ້າຮັບການປິ່ນປົວເມື່ອມາຮອດ, ຮັບປະກັນການຫັນປ່ຽນໄປສູ່ການປິ່ນປົວທີ່ລາບລື່ນ.
3. ຂະບວນການປິ່ນປົວ
ຫຼັງຈາກເຂົ້າຮັບການປິ່ນປົວແລ້ວ, ຄົນເຈັບຈະໄດ້ຮັບການກວດສຸຂະພາບເບື້ອງຕົ້ນ. ຖ້າຖືວ່າມີຄຸນສົມບັດ, ການເກັບກຳ ແລະ ການເຄື່ອນໄຫວຂອງຈຸລັງລຳຕົ້ນຂອງເລືອດຈະເລີ່ມຕົ້ນ. ຈຸລັງເຫຼົ່ານີ້ຈະຖືກສົ່ງໄປທີ່ສະຖານທີ່ GMP ຂອງພວກເຮົາເພື່ອການຄວບຄຸມຄຸນນະພາບ ແລະ ການຜະລິດ, ເຊິ່ງໃນລະຫວ່າງນັ້ນຄົນເຈັບສາມາດກັບຄືນປະເທດຂອງເຂົາເຈົ້າເພື່ອລໍຖ້າຄຳແນະນຳເພີ່ມເຕີມ.
4. ການປູກຖ່າຍອະໄວຍະວະ ແລະ ການດູແລຕິດຕາມ
ເມື່ອສະເຕມເຊວທີ່ກຽມໄວ້ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດແລ້ວ, ຄົນເຈັບຈະກັບຄືນມາເພື່ອການປູກຖ່າຍ. ທີມງານຂອງພວກເຮົາມຸ່ງໝັ້ນທີ່ຈະໃຫ້ການສະໜັບສະໜູນຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງຕະຫຼອດໄລຍະເວລາການນອນໂຮງໝໍ, ເພື່ອຮັບປະກັນວ່າຄົນເຈັບແຕ່ລະຄົນໄດ້ຮັບການດູແລສ່ວນບຸກຄົນ. ຫຼັງຈາກອອກຈາກໂຮງໝໍ, ພວກເຮົາປະສານງານການກວດສຸຂະພາບເປັນປະຈຳເພື່ອຕິດຕາມການຟື້ນຕົວ ແລະ ສະຫວັດດີພາບ.
ທີ່ ໄບໂອຄັສ, ພວກເຮົາໃຫ້ຄວາມສຳຄັນກັບສຸຂະພາບ ແລະ ຄວາມສະດວກສະບາຍຂອງຄົນເຈັບຕ່າງປະເທດຂອງພວກເຮົາ, ໂດຍພະຍາຍາມທຸກວິທີທາງເພື່ອໃຫ້ປະສົບການການປິ່ນປົວທີ່ສະໜັບສະໜູນ ແລະ ຄົບຖ້ວນ. ສຳລັບຂໍ້ມູນເພີ່ມເຕີມກ່ຽວກັບການບໍລິການຂອງພວກເຮົາ, ກະລຸນາຕິດຕໍ່ພວກເຮົາ.


![ການແກ້ໄຂພັນທຸກໍາ ແລະ ການປິ່ນປົວພະຍາດທາລາສຊີເມຍ (2) ຮູບພາບ[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-2-image-23.jpg)
![ການແກ້ໄຂພັນທຸກໍາ ແລະ ການປິ່ນປົວພະຍາດທາລາສຊີເມຍ (3) ຮູບພາບ[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3-image-23.jpg)
![ການແກ້ໄຂພັນທຸກໍາ ແລະ ການປິ່ນປົວພະຍາດທາລາສຊີເມຍ (24) ຮູບພາບ[23].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-24-image-23.jpg)