Innowasion Gen Terapiýasy Orak öýjükli we Talassemiýaly hassalar üçin täze umyt döredýär

Innowasion Gen Terapiýasy Orak öýjükli we Talassemiýaly hassalar üçin täze umyt döredýär

Orak öýjükli keselinden (SCD) we talassemiýadan ejir çekýän hassalar üçin täze bir ösüşde täze gen terapiýasy ajaýyp üstünlik görkezýär. Ösen CRISPR/Cas9 gen redaktirleme tehnologiýasyny ulanýan bu terapiýa kliniki synaglarda 100% sagalma derejesini görkezdi we bu agyr gan keselleri bilen göreşýänlere täze umyt baglady.

ModiHSC® platformasy bilen işlenip düzülen terapiýa SCD we talassemiýanyň genetiki köklerine gönükdirilendir. Awtolog gematopoetik kök we başlangyç öýjüklerde BCL11A güýçlendirijisini takyk redaktirläp, terapiýa bedeniň has ýokary derejeli fetal gemoglobinini (HbF) öndürmegine mümkinçilik berýär. Ýokary derejeli HbF orak görnüşli gemoglobiniň (HbS) zyýanly täsirlerine garşy durýandygy we SCD we talassemiýanyň alamatlaryny azaldýandygy, şol sanda damar-okklýuziw krizisleriň öňüni alýandygy we gemolitik ganazlygyň ýeňilleşdirilýändigi görkezildi.

Gen terapiýasy ulgamynda öňdebaryjy güýç bolan BIOOCUS, Lu Daopei hassahanasy bilen hyzmatdaşlykda, bu innowasion bejergini hassalara getirmekde möhüm rol oýnady. 

Terapiýanyň kliniki üstünligi deňsiz-taýsyzdyr, häzirki wagta çenli 15 hassa bejerilip, olaryň hemmesi doly remissiýa we ýaşaýyş hiliniň ep-esli gowulanmagyna ýetdi. Bu 100% sagalma derejesi SCD we talassemiýa garşy göreşde möhüm tapgyrdyr.

Bu terapiýa halkara derejesinde ykrar edildi we dünýäniň dürli künjeklerindeki bilermenler ony genetiki gan kesellerini bejermekde uly üstünlik hökmünde öwýärler. Ol diňe bir netijeliligi bilen däl, eýsem çykdajylarynyň netijeliligi bilen hem tapawutlanýar. Başga gen terapiýalaryndan tapawutlylykda, olar örän gymmat bolup biler, bu bejergi has elýeterli baha modelini hödürleýär we has giň hassalar üçin amatly wariant bolup durýar.

Bir täsirli ýagdaýda, gaýtalanýan damar-okklýuziw krizisleri we agyr gemolitik ganazlygy bolan 12 ýaşly hassada bu gen terapiýasy bilen bejergiden soň alamatlaryň doly kesilmegi boldy. Bu ýagdaý, beýlekileriň arasynda, dünýäde SCD we talassemiýa hassalary üçin terapiýanyň özgertme mümkinçiliklerini görkezýär.

BIOOCUS bu terapiýanyň elýeterliligini giňeltmegini dowam etdirýär, şol sanda Hytaýda geçiriljek kliniki synaglar hem bar, şonuň üçin geljek bu kyn kesellerden ejir çekýänler üçin umytly görünýär. Lu Daopei hassahanasynyň goldawy bilen bu terapiýa SCD we talassemiýa üçin bejerginiň standartlaryny täzeden kesgitlemäge we san-sajaksyz hassalara täze ömür bermäge taýýar.

Eger siz ýa-da ýakyn adamyňyz orak öýjükli kesel ýa-da talassemiýa bilen kesellän bolsaňyz we bu innowasion bejergini öwrenmek isleýän bolsaňyz, biziň bilen habarlaşmaga çagyrýarys. Toparymyz saglygy goraýyş syýahatyňyz barada maglumatly kararlar kabul etmek üçin size zerur bolan goldaw we maglumat bermäge taýýar.

Hemosel bejergisi üçin Hytaýa syýahat edýän halkara hassalara toplumlaýyn goldaw

BIOOCUS-da biz Hytaýda Hemosel bejergisini gözleýän talassemiýa ýa-da orak öýjükli anemiyasy bolan halkara hassalara ajaýyp ideg we goldaw bermäge ygrarlydyrys. Biziň toplumlaýyn hyzmatlarymyz syýahatdan öňki taýýarlyklardan başlap, bejergiden soňky idege çenli ýoluň her bir ädimini öz içine alýar.

1. Syýahatdan öňki taýýarlyk

Syýahata çykmazdan öň, hassalar ýerli hassahanalarynda düýpli barlaglardan geçerler. Bu doly lukmançylyk taryhynyň seljermesini, möhüm alamatlaryň gözegçiligini, gan analizlerini we talassemiýa ýa-da orak öýjükli keseline laýyklaşdyrylan ýörite barlaglary öz içine alýar. Biz ähli lukmançylyk resminamalarynyň, şol sanda transfuzion ýazgylaryň we diagnozyň tassyklanmalarynyň dogry düzülmegini we gözden geçirilmek üçin edaramyza iberilmegini üpjün edýäris.

2. Syýahat we hassahana ýerleşdirmek

Biz bellenen hassahanalarda stasionar ýerleşdirişleri guramak bilen birlikde, tutuş syýahat prosesini ýeňilleşdirýäris. Näsaglar gelenlerinde kabul ediş prosesinde ýolbaşçylyk edilýärler, bu bolsa bejergä bökdençsiz geçmegi üpjün edýär.

3. Bejeriş prosesi

Hassahana kabul edilenden soň, hassalar birnäçe deslapky barlaglardan geçiriler. Eger olar laýyk diýlip hasaplansa, gematopoetik kök öýjüklerini ýygnamak we mobilizasiýa etmek işleri başlanar. Bu öýjükler hil gözegçiligi we önümçilik üçin GMP desgamyza iberilýär, bu döwürde hassalar goşmaça görkezmeleri garaşmak üçin öz ýurtlaryna gaýdyp bilerler.

4. Transplantasiýa we gözegçilik idegi

Taýýarlanan kök öýjükler tassyklanandan soň, hassalar transplantasiýa üçin gaýdyp geler. Toparymyz hassahanada ýatyş döwründe yzygiderli goldaw bermäge, her bir hassanyň şahsylaşdyrylan bejergi almagyny üpjün etmäge borçlanýar. Hassahanadan çykandan soň, sagalmagy we abadançylygy gözegçilikde saklamak üçin yzygiderli gözegçilik barlaglaryny utgaşdyrýarys.

Wagtynda BIOOCUS, biz halkara hassalarymyzyň saglygyny we rahatlygyny ileri tutýarys, goldaw beriji we giňişleýin bejeriş tejribesini üpjün etmek üçin ähli tagallalary edýäris. Hyzmatlarymyz barada has giňişleýin maglumat almak üçin biziň bilen habarlaşyň.