Инновациялық гендік терапия орақ жасушалы және талассемиямен ауыратын науқастарға жаңа үміт сыйлайды

Инновациялық гендік терапия орақ жасушалы және талассемиямен ауыратын науқастарға жаңа үміт сыйлайды

Орақ жасушалы анемия (ОЖА) және талассемиямен ауыратын науқастар үшін жаңа гендік терапия айтарлықтай табысқа жетуде. CRISPR/Cas9 генін редакциялаудың озық технологиясын қолданатын бұл терапия клиникалық сынақтарда 100% емделу көрсеткішін көрсетті, бұл ауыр қан ауруларымен күресетіндерге жаңа үміт сыйлайды.

Меншікті ModiHSC® платформасымен жасалған терапия SCD және талассемияның генетикалық тамырларына бағытталған. Аутологиялық гемопоэтикалық бағаналы және бастапқы жасушалардағы BCL11A күшейткішін дәл өңдеу арқылы терапия ағзаға ұрық гемоглобинінің (HbF) жоғары деңгейін өндіруге мүмкіндік береді. HbF деңгейінің жоғарылауы орақ тәрізді гемоглобиннің (HbS) зиянды әсеріне қарсы тұруға және SCD мен талассемияның белгілерін азайтуға, соның ішінде вазоокклюзиялық дағдарыстардың алдын алуға және гемолитикалық анемияны жеңілдетуге көмектесетіні көрсетілген.

Гендік терапия саласындағы жетекші күш BIOOCUS компаниясы Лу Даопэй ауруханасымен бірлесіп, пациенттерге осы инновациялық емдеу әдісін ұсынуда маңызды рөл атқарды. 

Терапияның клиникалық табысы теңдесі жоқ, қазіргі уақытқа дейін 15 науқас емделіп, толық ремиссияға қол жеткізді және өмір сүру сапасының айтарлықтай жақсаруына қол жеткізді. Бұл 100% жазылу көрсеткіші ЖҚА және талассемиямен күрестегі маңызды кезең болып табылады.

Бұл терапия халықаралық деңгейде танылды, бүкіл әлем бойынша сарапшылар оны генетикалық қан ауруларын емдеудегі жаңалық ретінде атап өтті. Ол тек тиімділігімен ғана емес, сонымен қатар құнының тиімділігімен де ерекшеленеді. Басқа гендік терапиялардан айырмашылығы, олар өте қымбат болуы мүмкін, бұл емдеу әдісі қолжетімді баға моделін ұсынады, бұл оны пациенттердің кең ауқымы үшін тиімді нұсқа етеді.

Бір сенімді жағдайда, қайталанатын вазоокклюзиялық дағдарыстармен және ауыр гемолитикалық анемиямен ауыратын 12 жасар науқаста осы гендік терапиямен емдеуден кейін симптомдар толығымен тоқтады. Бұл жағдай, басқалармен қатар, бүкіл әлемдегі SCD және талассемиямен ауыратын науқастар үшін терапияның трансформациялық әлеуетін көрсетеді.

BIOOCUS компаниясы Қытайда алдағы клиникалық сынақтарды қоса алғанда, осы терапияның қолжетімділігін кеңейтуді жалғастырғандықтан, болашақ осы күрделі аурулардан зардап шегетіндер үшін перспективалы болып көрінеді. Лу Даопэй ауруханасының қолдауымен бұл терапия SCD және талассемияға күтім жасау стандарттарын қайта анықтап, сансыз пациенттерге жаңа өмір сыйлайды.

Егер сіз немесе сіздің жақыныңыз орақ жасушалы анемия немесе талассемиямен ауырса және осы инновациялық емдеу әдісін зерттеуге қызығушылық танытса, бізбен байланысуға шақырамыз. Біздің команда сізге денсаулық сақтау саласындағы сапарыңыз туралы хабардар шешім қабылдау үшін қажетті қолдау мен ақпарат беруге дайын.

Қытайға гемоцелді емдеу үшін баратын халықаралық пациенттерге кешенді қолдау

BIOOCUS компаниясында біз Қытайда гемоцел емін іздеп жүрген талассемия немесе орақ жасушалы анемиямен ауыратын халықаралық пациенттерге ерекше күтім мен қолдау көрсетуге арналғанбыз. Біздің кешенді қызметтеріміз сапар алдындағы дайындықтан бастап емдеуден кейінгі күтімге дейінгі сапардың әрбір кезеңін қамтиды.

1. Сапар алдындағы дайындық

Сапарға шығар алдында пациенттер жергілікті ауруханаларда мұқият тексеруден өтеді. Бұған толық медициналық тарихты бағалау, өмірлік маңызды белгілерді бақылау, қан анализі және талассемия немесе орақ жасушалы анемияға бейімделген арнайы скринингтер кіреді. Біз барлық медициналық құжаттаманың, соның ішінде қан құю жазбаларының және диагнозды растаудың дұрыс құрастырылып, қарау үшін біздің мекемеге жіберілуін қамтамасыз етеміз.

2. Саяхат және ауруханаға жатқызу

Біз барлық саяхат процесін, соның ішінде белгіленген ауруханаларда стационарлық брондауларды ұйымдастыруды жеңілдетеміз. Пациенттер келгеннен кейін қабылдау процесінде басшылыққа алынады, бұл емдеуге кедергісіз көшуді қамтамасыз етеді.

3. Емдеу процесі

Ауруханаға түскеннен кейін пациенттер бірқатар алдын ала тексерулерден өтеді. Егер талаптарға сай деп танылса, гемопоэтикалық бағаналы жасушаларды жинау және жұмылдыру басталады. Бұл жасушалар сапаны бақылау және өндіру үшін біздің GMP зауытымызға жіберіледі, оның барысында пациенттер қосымша нұсқауларды күту үшін өз елдеріне орала алады.

4. Трансплантация және кейінгі күтім

Дайындалған бағаналы жасушалар мақұлданғаннан кейін, пациенттер трансплантация үшін қайта оралады. Біздің командамыз ауруханада жату кезеңінде үздіксіз қолдау көрсетуге, әрбір пациенттің жеке күтім алуын қамтамасыз етуге міндеттенеді. Ауруханадан шыққаннан кейін біз сауығу мен әл-ауқатты бақылау үшін үнемі тексерулерді үйлестіреміз.

Уақыты БИОКУС, біз халықаралық пациенттеріміздің денсаулығы мен жайлылығына басымдық береміз, қолдаушы және жан-жақты емдеу тәжірибесін ұсыну үшін бар күшімізді саламыз. Біздің қызметтеріміз туралы қосымша ақпарат алу үшін бізбен хабарласыңыз.