Миастения грависіне (MG) арналған CAR-T терапиясы
Шолу
Миастения гравис (МГ) – жүйкелер мен бұлшықеттер арасындағы байланысты бұзатын, аутоантиденелер (негізінен ацетилхолин рецепторларына қарсы антиденелер, AchRAb) тудыратын созылмалы аутоиммунды жүйке-бұлшықет ауруы, бұл ауытқулы әлсіздікке, птозға, дисфагияға және ауыр жағдайларда өмірге қауіп төндіретін тыныс алу жеткіліксіздігіне әкеледі. Дәстүрлі иммуносупрессанттармен, IVIG, FcRn тежегіштерімен және комплемент тежегіштерімен емдеу тиімсіз болатын рефрактерлік МГ бар науқастар үшін емдеу нұсқалары шектеулі болып қала береді.
BIOOCUS қос нысаналы CD19/BCMA CAR-T терапиясы аутоантидене өндірісіне жауапты патогенді В жасушалары мен плазма жасушаларын дәл жоятын, емдеуі қиын MG кезінде терең және ұзақ мерзімді ремиссияға мүмкіндік беретін серпінді аутологиялық жасушалық терапияны білдіреді.
MG үшін CAR-T терапиясы дегеніміз не?
MG үшін CAR-T терапиясы - пациенттің өз Т жасушалары CD19 (В жасушаларында) және BCMA (плазмалық жасушаларда) нысанаға алатын химерлі антиген рецепторларын (CAR) экспрессиялау үшін генетикалық түрде жасалған кеңейтілген, жекелендірілген иммунотерапия. Зертханада кеңейтілгеннен кейін, бұл қос нысаналы CAR-T жасушалары пациентке қайта енгізіледі, онда олар MG-ны басқаратын автореактивті иммундық жасушаларды селективті түрде азайтады, осылайша AchRAb деңгейін төмендетеді және жүйке-бұлшықет қызметін қалпына келтіреді.
Бұл қос нысаналы тәсіл аутоиммундық жауаптың жасушалық және гуморальдық компоненттерін қарастырады, бұл бір нысаналы немесе дәстүрлі терапиямен салыстырғанда иммундық жүйені кешенді қалпына келтіруді қамтамасыз етеді.
MG үшін CAR-T терапиясының негізгі артықшылықтары
- Симптомдардың тез және тұрақты жақсаруыБұлшықет шаршауының, птоздың, диплопияның, дизартрияның және аяқ-қол әлсіздігінің айтарлықтай төмендеуі.
- Терең В-жасушаларының және плазмалық жасушалардың сарқылуыAchRAb және жалпы B-лимфоциттер санының айқын және ұзаққа созылатын төмендеуі.
- Клиникалық көрсеткіштердің жақсаруыСандық миастения грависі (QMG) және күнделікті өмір белсенділігі (ADL) бойынша көрсеткіштердің айтарлықтай өсуі.
- Қолайлы қауіпсіздік профилі: Емделген жағдайларда цитокиндердің босап шығу синдромы (ЦБС) немесе нейроуыттылық байқалмады, жақсы көтерімді.
- Ұзақ мерзімді ремиссия мүмкіндігіСозылмалы иммуносупрессия қажеттілігін азайтады немесе жояды.
- Жекелендірілген және дәл: Пациенттің өз жасушаларын пайдаланады, бұл қабылданбау қаупін азайтады.
Емдеу процесі
- Лейкаферез– Перифериялық қан аферезі арқылы пациенттің Т жасушаларын жинау.
- Генетикалық инженерия– Т-жасушалар CD19 және BCMA CAR экспрессиялау үшін модификацияланған және GMP қондырғыларында кеңейтілген.
- Кондиционерлеу (қажет болса)– CAR-T трансплантациясын оңтайландыру үшін қысқа мерзімді лимфодеплеция.
- CAR-T инфузиясы– CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг) бір реттік көктамыр ішіне енгізу.
- Бақылау және бақылау– CAR-T кеңеюін, AchRAb деңгейлерін, В-жасушалар санын, QMG/ADL ұпайларын және мүшелер функциясын 12+ айға дейін үнемі бағалау.
Неліктен MG үшін BIOOCUS CAR-T терапиясын таңдау керек?
- Аутоиммунды ауруларға арнайы оңтайландырылған заманауи қос нысаналы CD19/BCMA CAR-T платформасы.
- Әлемдік деңгейдегі GMP өндірісі және гематологиялық қатерлі ісіктер мен рефрактерлік аутоиммундық жағдайларды емдеу тәжірибесі бар тәжірибелі иммунотерапия тобы.
- Пациенттерге кешенді халықаралық қолдау: көптілді үйлестіру, әуежайға трансфер, тұру және ұзақ мерзімді бақылау.
- Аутоиммунды бұзылыстарды (ЖҚЖ қоса алғанда) және жеке емдеуді жоспарлауды CAR-T-да қолданудың дәлелденген тәжірибесі.
- Емдеуге дейінгі бағалаудан бастап инфузиядан кейінгі бақылауға дейінгі толық спектрлі күтім.
Пациенттің жағдайын зерттеудің маңызды сәті: 20 жастағы әйел (ЛИН), рефрактерлік МГ бар
Пациенттің өмірбаяны
- Рефрактерлік миастения грависі (CNGIIIa, AchRAb-позитивті) және операциядан кейінгі B3 типті тимома/тимус гиперплазиясы диагнозы қойылған.
- Қатарлас аурулар: остеопороз, сан сүйегінің екі жақты басы және сол жақ проксимальды тибияның аваскулярлық некрозы, темір тапшылығы анемиясы.
- Бірнеше терапия бағыттары сәтсіз аяқталды (2019–2025): жоғары дозалы стероидтар + азатиоприн → такролимус → циклоспорин, қайталама көктамыр ішіне енгізу, эфгартигимод, экулизумаб + телитацицепт және ритуксимаб (500 мг, тиімсіз).
CAR-T емі
- 2025 жылдың қараша айы: CAR-T хаттамасы басталды; циклоспорин тоқтатылды.
- 2025 жылғы 1 желтоқсан: Перифериялық қанның мононуклеарлы жасушаларының жиналуы.
- 2025 жылғы 15 желтоқсан: CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг) инфузиясы.
- Жағымсыз оқиғалар жоқ инфузиядан кейін байқалды.
Емдеуден кейінгі нәтижелер (2026 жылдың наурыз айындағы жағдай бойынша)
- CAR-T кеңейтімі: D10 кезінде CD19 CAR-T шыңымен (7,62%, 4,622×10⁷/л) және D10 кезінде BCMA CAR-T (17,17%, 1,0414×10⁸/л) шыңымен in vivo жылдам кеңею; 3-айға дейін тұрақты анықтау.
- Зертханалық жақсартулар:
- AchRAb деңгейінің және жалпы В-лимфоциттер санының айтарлықтай төмендеуі.
- Қан құрамының тұрақтылығы, бауыр мен бүйрек функциясы.
- Иммуноглобулин деңгейлері бақыланады (В-жасушаларының азаюына байланысты уақытша өзгерістер күтіледі).
- Клиникалық ұпайларQMG және ADL көрсеткіштерінің айтарлықтай жақсаруы бұлшықет әлсіздігінің азаюын және күнделікті функцияның жақсаруын көрсетеді.
- Симптомдарды жеңілдетуДиплопияның, бет қимылының сіресуінің, дизартрияның және аяқ-қолдың шаршауының төмендеуі немесе айқын жақсаруы.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.