重症筋無力症（MG）に対するCAR-T細胞療法

重症筋無力症（MG）は、自己抗体（主に抗アセチルコリン受容体抗体、AchRAb）によって引き起こされる慢性自己免疫神経筋疾患であり、神経と筋肉間の伝達を阻害し、筋力低下、眼瞼下垂、嚥下障害、そして重症例では生命を脅かす呼吸不全を引き起こします。従来の免疫抑制剤、IVIG、FcRn阻害剤、補体阻害剤による治療が奏効しない難治性MG患者の場合、治療選択肢は限られています。

BIOOCUS社のCD19/BCMA二重標的CAR-T療法は、自己抗体産生に関与する病原性B細胞および形質細胞を正確に除去する画期的な自家細胞療法であり、治療困難な重症筋無力症において、深く持続的な寛解をもたらす可能性を秘めている。

重症筋無力症（MG）に対するCAR-T療法は、患者自身のT細胞を遺伝子操作して、CD19（B細胞上）とBCMA（形質細胞上）の両方を標的とするキメラ抗原受容体（CAR）を発現させる、先進的な個別化免疫療法です。これらの二重標的CAR-T細胞は、研究室で増殖させた後、患者の体内に再注入され、MGを引き起こす自己反応性免疫細胞を選択的に除去することで、抗コリン抗体（AchRAb）レベルを低下させ、神経筋機能を回復させます。

この二重標的アプローチは、自己免疫反応の細胞性成分と液性成分の両方に作用するため、単一標的療法や従来の治療法と比較して、免疫系のより包括的なリセットを実現します。

• 症状の迅速かつ持続的な改善筋肉疲労、眼瞼下垂、複視、構音障害、四肢の筋力低下が大幅に軽減される。
• B細胞および形質細胞の徹底的な除去：AchRAbおよび総Bリンパ球数の著しい持続的な減少。
• 臨床スコアの改善定量的重症筋無力症（QMG）スコアおよび日常生活動作（ADL）スコアにおいて大幅な改善が見られた。
• 良好な安全性プロファイル治療症例において、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性は認められず、忍容性は良好であった。
• 長期寛解の可能性慢性的な免疫抑制の必要性を軽減または解消する。
• パーソナライズされた正確な情報患者自身の細胞を使用するため、拒絶反応のリスクを最小限に抑えます。

1. 白血球分離療法－末梢血アフェレーシスによる患者のT細胞の採取。
2. 遺伝子工学T細胞はCD19およびBCMA CARを発現するように改変され、GMP施設で増殖される。
3. 調整（必要に応じて）– CAR-T細胞の生着を最適化するための短期間のリンパ球除去。
4. CAR-T細胞輸注– CD19 CAR-T（0.5×10⁶/kg）+ BCMA CAR-T（1×10⁶/kg）の単回静脈内投与。
5. モニタリングとフォローアップ– CAR-T細胞の増殖、AchRAbレベル、B細胞数、QMG/ADLスコア、および臓器機能の定期的な評価を最長12ヶ月以上実施する。

• 自己免疫疾患に特化して最適化された、最先端のデュアルターゲットCD19/BCMA CAR-Tプラットフォーム。
• 世界最高水準のGMP製造技術と、血液悪性腫瘍および難治性自己免疫疾患の両方に関する専門知識を有する経験豊富な免疫療法チーム。
• 包括的な国際患者サポート：多言語対応の調整、空港送迎、宿泊施設の手配、長期的なフォローアップ。
• 自己免疫疾患（全身性エリテマトーデスを含む）に対するCAR-T療法の実績と、個別化された治療計画の策定能力。
• 治療前の評価から点滴後のモニタリングまで、包括的なケアを提供します。