مىئاستېنىيە گراۋىس (MG) ئۈچۈن CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى

مىئاستېنىيە گراۋىس (MG) ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولىدىغان نېرۋا مۇسكۇل كېسەللىكى بولۇپ، ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولىدىغان ئانتىتېلا (ئاساسلىقى ئاتسېتىلخولىن قوبۇللىغۇچىسىغا قارشى ئانتىتېلا، AchRAb) نېرۋا ۋە مۇسكۇللار ئوتتۇرىسىدىكى ئالاقىنى بۇزىدۇ، بۇ ئاجىزلىق، پتوز، نەپەس قىسىلىش ۋە ئېغىر ئەھۋاللاردا ھاياتقا خەۋپ يەتكۈزىدىغان نەپەس يېتىشمەسلىكنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. ئەنئەنىۋى ئىممۇنىتېتنى تۆۋەنلىتىش دورىلىرى، IVIG، FcRn چەكلىگۈچىلىرى ۋە تولۇقلىغۇچ چەكلىگۈچىلەر ئۈنۈم بەرمىگەن MG بىمارلىرى ئۈچۈن، داۋالاش تاللانمىلىرى چەكلىك.

BIOOCUS نىڭ قوش نىشانلىق CD19/BCMA CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولغان ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ، ئۇ كېسەللىك پەيدا قىلغۇچى B ھۈجەيرىلىرى ۋە ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولىدىغان ئانتىتېلا ئىشلەپچىقىرىشقا مەسئۇل بولغان پلازما ھۈجەيرىلىرىنى ئېنىق يوقىتىدۇ، داۋالاش تەس بولغان MG دا چوڭقۇر ۋە ئۇزۇن مۇددەتلىك ئەسلىگە كېلىش پۇرسىتىگە ئېرىشىدۇ.

MG نى CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى ئىلغار، شەخسىيلەشتۈرۈلگەن ئىممۇنىتېت داۋالاش ئۇسۇلى بولۇپ، بۇ داۋالاش ئۇسۇلىدا بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ T ھۈجەيرىلىرى CD19 (B ھۈجەيرىلىرىدىكى) ۋە BCMA (پلازما ھۈجەيرىلىرىدىكى) نى نىشان قىلغان خىمېر ئانتىگېن رېتسېپتورلىرىنى (CARs) ئىپادىلەش ئۈچۈن گېن جەھەتتىن ئۆزگەرتىلىدۇ. تەجرىبىخانىدا كېڭەيتىلگەندىن كېيىن، بۇ قوش نىشانلىق CAR-T ھۈجەيرىلىرى بىمارغا قايتا كىرگۈزۈلىدۇ، ئۇلار MG نى قوزغىتىدىغان ئاپتوماتىك ئىممۇنىتېت ھۈجەيرىلىرىنى تاللاپ يوقىتىدۇ، شۇنىڭ بىلەن AchRAb سەۋىيەسىنى تۆۋەنلىتىدۇ ۋە نېرۋا مۇسكۇل ئىقتىدارىنى ئەسلىگە كەلتۈرىدۇ.

بۇ قوش نىشانلىق ئۇسۇل ئىممۇنىتېت ئىنكاسىنىڭ ھۈجەيرە ۋە گۇمورال تەركىبلىرىنى بىر تەرەپ قىلىپ، يەككە نىشانلىق ياكى ئەنئەنىۋى داۋالاش ئۇسۇللىرىغا سېلىشتۇرغاندا ئىممۇنىتېت سىستېمىسىنى تېخىمۇ ئومۇميۈزلۈك قايتا قۇرۇشنى تەمىنلەيدۇ.

• ئالامەتلەرنىڭ تېز ۋە داۋاملىق ياخشىلىنىشىمۇسكۇل چارچاش، كۆزنىڭ پتوزى، ئىككى كۆزلۈك كۆرۈش، دىزارترىيە ۋە قول-پۇت ئاجىزلىقىنىڭ كۆرۈنەرلىك دەرىجىدە تۆۋەنلىشى.
• B ھۈجەيرىسى ۋە پلازما ھۈجەيرىسىنىڭ چوڭقۇر ئازىيىشىAchRAb ۋە ئومۇمىي B-لىمفا ھۈجەيرىلىرى سانىنىڭ كۆرۈنەرلىك ۋە ئۇزۇن مۇددەتلىك تۆۋەنلىشى.
• كلىنىكىلىق نەتىجىلەرنىڭ ياخشىلىنىشىمىقدارلىق مىئاستېنىيە گراۋىس (QMG) ۋە كۈندىلىك تۇرمۇش پائالىيەتلىرى (ADL) نومۇرلىرىدا زور دەرىجىدە ئېشىش كۆرۈلدى.
• پايدىلىق بىخەتەرلىك پروفىلى: ياخشى قوبۇل قىلىنىدۇ، داۋالانغان ئەھۋاللاردا سىتوكىن قويۇپ بېرىش سىندرومى (CRS) ياكى نېرۋا زەھەرلىنىش كۆرۈلمەيدۇ.
• ئۇزۇن مۇددەتلىك ئەسلىگە كېلىش ئېھتىماللىقى: ئۇزۇن مۇددەتلىك ئىممۇنىتېت بېسىمىنىڭ ئالدىنى ئېلىش ئېھتىياجىنى ئازايتىدۇ ياكى يوقىتىدۇ.
• شەخسىيلەشتۈرۈلگەن ۋە ئېنىق: بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ ھۈجەيرىلىرىنى ئىشلىتىپ، رەت قىلىنىش خەۋپىنى ئەڭ تۆۋەن چەككە چۈشۈرىدۇ.

1. لېيكافېرېز– پېرىفېرىك قان ئافېرېزى ئارقىلىق بىمارنىڭ T ھۈجەيرىلىرىنى توپلاش.
2. گېن ئىنژېنېرلىقى– T ھۈجەيرىلىرى CD19 ۋە BCMA CAR لارنى ئىپادىلەش ئۈچۈن ئۆزگەرتىلىدۇ ۋە GMP ئەسلىھەلىرىدە كېڭەيتىلىدۇ.
3. شەرتكە توشقۇزۇش (ئېھتىياجلىق بولسا)– CAR-T كۆچۈرۈشنى ئەلالاشتۇرۇش ئۈچۈن قىسقا مۇددەتلىك لىمفا تۈگۈنىنى يوقىتىش.
4. CAR-T قۇيۇش ئۇسۇلى– CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) نى بىر قېتىم تومۇرغا ئوكۇل قىلىش.
5. نازارەت قىلىش ۋە ئىز قوغلاش– 12 ئايدىن ئارتۇق ۋاقىت ئىچىدە CAR-T كېڭىيىشى، AchRAb سەۋىيەسى، B ھۈجەيرە سانى، QMG/ADL نومۇرى ۋە ئەزالارنىڭ ئىقتىدارىنى دائىملىق باھالاش.

• ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرى ئۈچۈن ئالاھىدە ئەلالاشتۇرۇلغان ئەڭ ئىلغار قوش نىشانلىق CD19/BCMA CAR-T سۇپىسى.
• دۇنيا دەرىجىلىك GMP ئىشلەپچىقىرىش ۋە تەجرىبىلىك ئىممۇنىتېت داۋالاش گۇرۇپپىسى، قان كېسەللىكلىرى ۋە قارشى تۇرۇشقا بولمايدىغان ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرىنى داۋالاشتا تەجرىبىسى بار.
• خەلقئارادا بىمارلارغا ئومۇميۈزلۈك ياردەم: كۆپ تىللىق ماسلاشتۇرۇش، ئايرودرومغا يۆتكىلىش، تۇرالغۇ ۋە ئۇزۇن مۇددەتلىك كۆزىتىش.
• CAR-T دا ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسەللىكلىرى (SLE نى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ) ۋە شەخسىيلەشتۈرۈلگەن داۋالاش پىلانىنى تۈزۈشتە ئىسپاتلانغان نەتىجىلەر.
• داۋالاشتىن بۇرۇنقى باھالاشتىن باشلاپ ئوكۇل قىلىنغاندىن كېيىنكى كۆزىتىشكىچە بولغان تولۇق دائىرىلىك داۋالاش.