Liệu pháp CAR-T điều trị bệnh nhược cơ (MG)

Bệnh nhược cơ (Myasthenia Gravis - MG) là một rối loạn thần kinh cơ tự miễn mạn tính do các kháng thể tự sinh (chủ yếu là kháng thể kháng thụ thể acetylcholine, AchRAb) gây ra, làm suy giảm sự truyền tín hiệu giữa dây thần kinh và cơ, dẫn đến tình trạng yếu cơ dao động, sụp mí mắt, khó nuốt, và trong trường hợp nặng có thể gây suy hô hấp đe dọa tính mạng. Đối với những bệnh nhân mắc MG kháng trị, không đáp ứng với các thuốc ức chế miễn dịch thông thường, IVIG, thuốc ức chế FcRn và thuốc ức chế bổ thể, các lựa chọn điều trị vẫn còn hạn chế.

Liệu pháp CAR-T nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA của BIOOCUS đại diện cho một bước đột phá trong liệu pháp tế bào tự thân, giúp loại bỏ chính xác các tế bào B gây bệnh và tế bào plasma chịu trách nhiệm sản sinh kháng thể tự thân, mang lại tiềm năng thuyên giảm sâu và lâu dài ở bệnh nhược cơ khó điều trị.

Liệu pháp CAR-T cho bệnh nhược cơ (MG) là một liệu pháp miễn dịch tiên tiến, cá nhân hóa, trong đó các tế bào T của chính bệnh nhân được biến đổi gen để biểu hiện các thụ thể kháng nguyên lai (CAR) nhắm mục tiêu cả CD19 (trên tế bào B) và BCMA (trên tế bào plasma). Sau khi được nhân rộng trong phòng thí nghiệm, các tế bào CAR-T nhắm mục tiêu kép này được truyền trở lại vào bệnh nhân, nơi chúng chọn lọc loại bỏ các tế bào miễn dịch tự phản ứng gây ra bệnh MG, do đó làm giảm mức độ AchRAb và phục hồi chức năng thần kinh cơ.

Phương pháp tiếp cận kép này giải quyết cả thành phần tế bào và dịch thể của phản ứng tự miễn dịch, mang lại sự phục hồi toàn diện hơn cho hệ thống miễn dịch so với các liệu pháp đơn mục tiêu hoặc truyền thống.

• Cải thiện triệu chứng nhanh chóng và bền vữngGiảm đáng kể tình trạng mỏi cơ, sụp mí mắt, nhìn đôi, nói khó và yếu tay chân.
• Loại bỏ sâu tế bào B và tế bào plasmaGiảm rõ rệt và kéo dài số lượng AchRAb và tổng số tế bào lympho B.
• Điểm lâm sàng được cải thiện: Có những tiến bộ đáng kể trong điểm số về bệnh nhược cơ định lượng (Quantitative Myasthenia Gravis - QMG) và các hoạt động sinh hoạt hàng ngày (Activities of Daily Living - ADL).
• Hồ sơ an toàn thuận lợiThuốc được dung nạp tốt, không ghi nhận hội chứng giải phóng cytokine (CRS) hoặc độc tính thần kinh ở các trường hợp được điều trị.
• Khả năng thuyên giảm lâu dàiGiảm hoặc loại bỏ nhu cầu ức chế miễn dịch mãn tính.
• Cá nhân hóa & chính xácSử dụng chính tế bào của bệnh nhân, giảm thiểu nguy cơ đào thải.

1. Lọc bạch cầu– Thu thập tế bào T của bệnh nhân thông qua phương pháp tách huyết tương từ máu ngoại vi.
2. Kỹ thuật di truyền– Tế bào T được biến đổi để biểu hiện CAR CD19 và BCMA và được nuôi cấy mở rộng trong các cơ sở đạt tiêu chuẩn GMP.
3. Điều hòa (nếu cần)– Loại bỏ tế bào lympho trong thời gian ngắn để tối ưu hóa quá trình cấy ghép CAR-T.
4. Truyền CAR-T– Truyền tĩnh mạch một liều duy nhất CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Giám sát & Theo dõi– Thường xuyên đánh giá sự phát triển của liệu pháp CAR-T, nồng độ AchRAb, số lượng tế bào B, điểm QMG/ADL và chức năng các cơ quan trong thời gian lên đến hơn 12 tháng.

• Nền tảng CAR-T nhắm mục tiêu kép CD19/BCMA tiên tiến, được tối ưu hóa đặc biệt cho các bệnh tự miễn dịch.
• Cơ sở sản xuất đạt tiêu chuẩn GMP quốc tế và đội ngũ chuyên gia liệu pháp miễn dịch giàu kinh nghiệm, có chuyên môn trong cả các bệnh lý ác tính về huyết học và các bệnh tự miễn dịch kháng thuốc.
• Hỗ trợ toàn diện cho bệnh nhân quốc tế: điều phối đa ngôn ngữ, đưa đón sân bay, chỗ ở và theo dõi lâu dài.
• Có kinh nghiệm đã được chứng minh trong điều trị CAR-T đối với các rối loạn tự miễn dịch (bao gồm cả SLE) và lập kế hoạch điều trị cá nhân hóa.
• Chăm sóc toàn diện từ khâu đánh giá trước điều trị đến theo dõi sau truyền dịch.