Terapia CAR-T para la miastenia gravis (MG)

La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular autoinmune crónico causado por autoanticuerpos (principalmente anticuerpos contra el receptor de acetilcolina, AchRAb) que alteran la comunicación entre nervios y músculos, lo que provoca debilidad fluctuante, ptosis, disfagia y, en casos graves, insuficiencia respiratoria potencialmente mortal. Para los pacientes con MG refractaria que no responden a los inmunosupresores convencionales, la inmunoglobulina intravenosa (IVIG), los inhibidores del receptor FcRn y los inhibidores del complemento, las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas.

La terapia CAR-T de doble objetivo CD19/BCMA de BIOOCUS representa una terapia celular autóloga innovadora que elimina con precisión las células B patógenas y las células plasmáticas responsables de la producción de autoanticuerpos, ofreciendo el potencial de una remisión profunda y duradera en la miastenia gravis difícil de tratar.

La terapia CAR-T para la miastenia gravis (MG) es una inmunoterapia avanzada y personalizada en la que las propias células T del paciente se modifican genéticamente para expresar receptores de antígenos quiméricos (CAR) dirigidos tanto a CD19 (en las células B) como a BCMA (en las células plasmáticas). Tras su expansión en el laboratorio, estas células CAR-T de doble objetivo se reinfunden al paciente, donde eliminan selectivamente las células inmunitarias autorreactivas que causan la MG, reduciendo así los niveles de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AchRAb) y restaurando la función neuromuscular.

Este enfoque de doble objetivo aborda tanto los componentes celulares como humorales de la respuesta autoinmune, proporcionando un restablecimiento más completo del sistema inmunitario en comparación con las terapias tradicionales o de objetivo único.

• Mejora rápida y sostenida de los síntomas: Reducción significativa de la fatiga muscular, la ptosis, la diplopía, la disartria y la debilidad de las extremidades.
• Agotamiento profundo de linfocitos B y células plasmáticas: Disminución marcada y duradera de los anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AchRAb) y del recuento total de linfocitos B.
• Mejoría en las puntuaciones clínicas: Mejoras sustanciales en las puntuaciones de la Escala Cuantitativa de Miastenia Gravis (QMG) y de las Actividades de la Vida Diaria (AVD).
• Perfil de seguridad favorable: Bien tolerado, sin síndrome de liberación de citoquinas (SLC) ni neurotoxicidad observados en los casos tratados.
• Potencial de remisión a largo plazoReduce o elimina la necesidad de inmunosupresión crónica.
• Personalizado y precisoUtiliza las propias células del paciente, minimizando el riesgo de rechazo.

1. Leucaféresis– Recolección de linfocitos T del paciente mediante aféresis de sangre periférica.
2. Ingeniería genética– Las células T se modifican para expresar los receptores de antígeno quiméricos (CAR) CD19 y BCMA y se expanden en instalaciones que cumplen con las normas GMP.
3. Acondicionamiento (si es necesario)– Breve linfodepleción para optimizar el injerto de células CAR-T.
4. Infusión de células CAR-T– Infusión intravenosa única de CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Seguimiento y control– Evaluación periódica de la expansión de CAR-T, los niveles de AchRAb, el recuento de linfocitos B, las puntuaciones QMG/ADL y la función orgánica durante un máximo de 12 meses o más.

• Plataforma CAR-T de doble objetivo CD19/BCMA de última generación, optimizada específicamente para enfermedades autoinmunes.
• Fabricación bajo normas GMP de primer nivel y un equipo experimentado en inmunoterapia con conocimientos especializados tanto en neoplasias hematológicas como en enfermedades autoinmunes refractarias.
• Apoyo integral al paciente a nivel internacional: coordinación multilingüe, traslados desde el aeropuerto, alojamiento y seguimiento a largo plazo.
• Trayectoria contrastada en la terapia CAR-T para trastornos autoinmunes (incluido el LES) y en la planificación de tratamientos personalizados.
• Atención integral, desde la evaluación previa al tratamiento hasta el seguimiento posterior a la infusión.