Terapia CAR-T per la miastenia grave (MG)

La miastenia grave (MG) è una malattia neuromuscolare autoimmune cronica causata da autoanticorpi (principalmente anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina, AchRAb) che compromettono la comunicazione tra nervi e muscoli, causando debolezza fluttuante, ptosi, disfagia e, nei casi più gravi, insufficienza respiratoria potenzialmente letale. Per i pazienti con MG refrattaria che non rispondono agli immunosoppressori convenzionali, alle immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), agli inibitori di FcRn e agli inibitori del complemento, le opzioni terapeutiche rimangono limitate.

La terapia CAR-T a doppio bersaglio CD19/BCMA di BIOOCUS rappresenta una terapia cellulare autologa innovativa che elimina con precisione le cellule B patogene e le plasmacellule responsabili della produzione di autoanticorpi, offrendo il potenziale per una remissione profonda e duratura nella miastenia grave, una forma di miastenia grave difficile da trattare.

La terapia CAR-T per la miastenia grave (MG) è un'immunoterapia avanzata e personalizzata in cui i linfociti T del paziente vengono modificati geneticamente per esprimere recettori chimerici per l'antigene (CAR) diretti sia contro il CD19 (sulle cellule B) che contro il BCMA (sulle plasmacellule). Dopo l'espansione in laboratorio, queste cellule CAR-T a doppio bersaglio vengono reinfuse nel paziente, dove eliminano selettivamente le cellule immunitarie autoreattive che causano la MG, riducendo così i livelli di AchRAb e ripristinando la funzione neuromuscolare.

Questo approccio a doppio bersaglio agisce sia sulla componente cellulare che su quella umorale della risposta autoimmune, fornendo un ripristino più completo del sistema immunitario rispetto alle terapie a bersaglio singolo o tradizionali.

• Miglioramento rapido e duraturo dei sintomiRiduzione significativa dell'affaticamento muscolare, della ptosi, della diplopia, della disartria e della debolezza degli arti.
• Deplezione profonda di cellule B e plasmacellule: Diminuzione marcata e duratura degli anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AchRAb) e del numero totale di linfociti B.
• Miglioramento dei punteggi cliniciNotevoli miglioramenti nei punteggi del Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) e delle Attività della Vita Quotidiana (ADL).
• Profilo di sicurezza favorevoleBen tollerato, senza comparsa di sindrome da rilascio di citochine (CRS) o neurotossicità nei casi trattati.
• Possibilità di remissione a lungo termineRiduce o elimina la necessità di immunosoppressione cronica.
• Personalizzato e precisoUtilizza le cellule del paziente stesso, riducendo al minimo il rischio di rigetto.

1. Leucaferesi– Raccolta dei linfociti T del paziente tramite aferesi del sangue periferico.
2. Ingegneria genetica– Le cellule T vengono modificate per esprimere i recettori CAR CD19 e BCMA e vengono espanse in stabilimenti conformi alle norme GMP.
3. Condizionamento (se necessario)– Breve linfodeplezione per ottimizzare l'attecchimento delle cellule CAR-T.
4. Infusione di CAR-T– Infusione endovenosa singola di cellule CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) + cellule CAR-T BCMA (1×10⁶/kg).
5. Monitoraggio e follow-up– Valutazione periodica dell'espansione delle cellule CAR-T, dei livelli di AchRAb, della conta delle cellule B, dei punteggi QMG/ADL e della funzionalità degli organi per un periodo massimo di 12 mesi.

• Piattaforma CAR-T CD19/BCMA a doppio bersaglio all'avanguardia, specificamente ottimizzata per le malattie autoimmuni.
• Produzione GMP di livello mondiale e team di immunoterapia esperto, specializzato sia in neoplasie ematologiche che in patologie autoimmuni refrattarie.
• Assistenza completa ai pazienti internazionali: coordinamento multilingue, trasferimento aeroportuale, alloggio e follow-up a lungo termine.
• Comprovata esperienza nell'utilizzo della terapia CAR-T per le malattie autoimmuni (incluso il LES) e nella pianificazione di trattamenti personalizzati.
• Assistenza completa, dalla valutazione pre-trattamento al monitoraggio post-infusione.