- Zdravljenja
- Pričevanja
- Nevroblastom
- Trdni tumor
- Pričevanja
- TILS
- Terapija NK celic
- Miastenija gravis (MG)
- Akutna limfoblastna levkemija (B-ALL)
- Sistemski eritematozni lupus (SLE)
- Akutna limfoblastna levkemija (T-ALL)
- Ne-Hodgkinov limfom (NHL)
- Multipli mielom (MM)
- Difuzni velikocelični B-limfom
- B-limfocitna levkemija
- Mielom
CAR-T terapija za miastenijo gravis (MG)
Pregled
Miastenija gravis (MG) je kronična avtoimunska nevromuskularna motnja, ki jo povzročajo avtoprotitelesa (predvsem protitelesa proti acetilholinskim receptorjem, AchRAb), ki motijo komunikacijo med živci in mišicami, kar vodi v nihajočo šibkost, ptozo, disfagijo in v hujših primerih življenjsko nevarne respiratorne odpovedi. Pri bolnikih z refraktarno MG, pri katerih konvencionalni imunosupresivi, IVIG, zaviralci FcRn in zaviralci komplementa ne delujejo, so možnosti zdravljenja omejene.
BIOOCUS-ova terapija z dvojnim ciljem CD19/BCMA CAR-T predstavlja prebojno avtologno celično terapijo, ki natančno odpravlja patogene celice B in plazemske celice, odgovorne za proizvodnjo avtoprotiteles, kar ponuja potencial za globoko in trajno remisijo pri težko ozdravljivi MG.
Kaj je CAR-T terapija za MG?
Terapija CAR-T za MG je napredna, personalizirana imunoterapija, pri kateri so bolnikove lastne T-celice gensko spremenjene tako, da izražajo himerne antigenske receptorje (CAR), ki ciljajo tako na CD19 (na B-celicah) kot na BCMA (na plazemskih celicah). Po ekspanziji v laboratoriju se te dvojno tarčne CAR-T-celice vbrizgajo nazaj v bolnika, kjer selektivno izčrpajo avtoreaktivne imunske celice, ki poganjajo MG, s čimer zmanjšajo raven AchRAb in obnovijo živčno-mišično funkcijo.
Ta dvojni pristop obravnava tako celične kot humoralne komponente avtoimunskega odziva, kar zagotavlja celovitejšo ponastavitev imunskega sistema v primerjavi z enociljnimi ali tradicionalnimi terapijami.
Ključne prednosti CAR-T terapije za MG
- Hitro in trajno izboljšanje simptomovZnatno zmanjšanje mišične utrujenosti, ptoze, diplopije, dizartrije in šibkosti okončin.
- Globoko zmanjšanje števila B-celic in plazemskih celicIzrazito in trajno zmanjšanje števila AchRAb in skupnega števila B-limfocitov.
- Izboljšani klinični rezultatiZnatno izboljšanje rezultatov pri kvantitativni miasteniji gravis (QMG) in aktivnostih vsakdanjega življenja (ADL).
- Ugoden varnostni profilDobro prenašano, pri zdravljenih primerih ni bilo opaženega sindroma sproščanja citokinov (CRS) ali nevrotoksičnosti.
- Potencial za dolgotrajno remisijoZmanjša ali odpravi potrebo po kronični imunosupresiji.
- Prilagojeno in natančnoUporablja pacientove lastne celice, kar zmanjšuje tveganje zavrnitve.
Postopek zdravljenja
- Levkafereza– Odvzem pacientovih celic T s pomočjo periferne krvne afereze.
- Genetski inženiring– Celice T so modificirane tako, da izražajo CD19 in BCMA CAR, in razmnožene v objektih GMP.
- Kondicioniranje (če je potrebno)– Kratkotrajna limfodeplecija za optimizacijo prijema CAR-T.
- Infuzija CAR-T– Enkratna intravenska infuzija CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg).
- Spremljanje in nadaljnje ukrepanje– Redno ocenjevanje ekspanzije CAR-T, ravni AchRAb, števila celic B, rezultatov QMG/ADL in delovanja organov do 12+ mesecev.
Zakaj izbrati BIOOCUS-ovo CAR-T terapijo za MG?
- Vrhunska platforma CAR-T z dvojno tarčo CD19/BCMA, posebej optimizirana za avtoimunske bolezni.
- Proizvodnja vrhunskega razreda v skladu z dobro proizvodno prakso (GMP) in izkušena ekipa za imunoterapijo s strokovnim znanjem tako na področju hematoloških malignomov kot tudi refraktornih avtoimunskih stanj.
- Celovita podpora mednarodnim pacientom: večjezična koordinacija, prevoz z letališča, nastanitev in dolgoročno spremljanje.
- Dokazane izkušnje s CAR-T za avtoimunske motnje (vključno s SLE) in personaliziranim načrtovanjem zdravljenja.
- Celovit spekter oskrbe, od ocene pred zdravljenjem do spremljanja po infuziji.
Študija primera pacientke Poudarek primera: 20-letna ženska (LYN) z refraktarno MG
Ozadje pacienta
- Diagnosticirana z refraktorno miastenijo gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivna) in pooperativno timomsko/timusno hiperplazijo tipa B3.
- Sočasne bolezni: osteoporoza, bilateralna avaskularna nekroza glave stegnenice in levega proksimalnega tibialnega dela, anemija zaradi pomanjkanja železa.
- Neuspešno večkratno zdravljenje (2019–2025): visoki odmerki steroidov + azatioprin → takrolimus → ciklosporin, ponavljajoči se IVIG, efgartigimod, ekulizumab + telitacicept in rituksimab (500 mg, neučinkovito).
Zdravljenje CAR-T
- November 2025: Začetek protokola CAR-T; ciklosporin začasno ustavljen.
- 1. december 2025: Zbiranje mononuklearnih celic periferne krvi.
- 15. december 2025: Infuzija CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg).
- Brez neželenih učinkov opaženo po infuziji.
Izidi po zdravljenju (od marca 2026)
- Širitev CAR-THitra in vivo ekspanzija z vrhom CD19 CAR-T pri 10. dnevu (7,62 %, 4,622 × 10⁷/L) in BCMA CAR-T pri 10. dnevu (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/L); zaznavanje se je ohranilo do 3. meseca.
- Izboljšave laboratorija:
- Znatno zmanjšanje ravni AchRAb in skupnega števila B-limfocitov.
- Stabilna krvna slika, delovanje jeter in ledvic.
- Spremljane so ravni imunoglobulinov (pričakovane so prehodne spremembe zaradi zmanjšanja števila celic B).
- Klinični rezultatiOpazno izboljšanje rezultatov QMG in ADL, kar odraža zmanjšano mišično oslabelost in boljše vsakodnevno delovanje.
- Lajšanje simptomovIzginotje ali izrazito izboljšanje diplopije, okorelosti obraza, dizartrije in utrujenosti okončin.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.