Deček se bori z akutno limfoblastno levkemijo

Osnovne informacije o pacientu

16-letni moški z diagnozo akutne limfoblastne levkemije (B-ALL), ki je bil podvržen začetni kemoterapiji, terapiji s celicami CD19/22 CAR-T, reševalni kemoterapiji in kasnejši haploidentični alogenski presaditvi hematopoetskih matičnih celic (allo-HSCT) od starševskega darovalca.

Pacientovo stanje pred zdravljenjem

Pred alo-HSCT je pri bolniku prišlo do hitre proliferacije belih krvničk in vztrajne bolezni kljub večkratnim posegom. Po infuziji CD19/22 CAR-T 21. aprila 2025 (skupno število celic CAR-T: 6,5 × 10^7) se je število celic CAR-T sprva povečalo na 3,95 × 10^6/L do 7. dne, nato pa se je do 14. dne zmanjšalo na 0,82 × 10^6/L, pri čemer se je število blastnih celic v periferni krvi povečalo z 28,6 % na 87,1 %. Pregled kostnega mozga 15. maja 2025 je pokazal močno zmanjšano proliferacijo s 37,42 % nenormalnih limfoblastov B (ki izražajo CD34, delni CD38/CD22, šibke CD81/CD19/CD33, brez CD10/CD20/CD79b), kar potrjuje, da ni remisije. Likvor ni pokazal nenormalnih celic, vendar je bolezen splošna ostala neozdravljena.

Stanje pacienta po zdravljenju

Po alo-HSCT 29. in 30. maja 2025 (celice CD34+: 8,6 × 10^6/kg; mononuklearne celice: 8 × 10^8/kg) je bolnik dosegel presaditev nevtrofilcev do 11. dne in presaditev trombocitov do 18. dne. Do 28. dne (27. junij 2025) se je krvna slika znatno izboljšala: hemoglobin 99 g/L (iz predhodno nizkih ravni), bele krvničke 11,73 × 10^9/L, nevtrofilci 9,81 × 10^9/L in trombociti 79 × 10^9/L. Morfologija kostnega mozga je pokazala aktivno proliferacijo brez nenormalnih primitivnih celic, pretočna citometrija ni potrdila anomalij, biopsija je pokazala nizko proliferacijo, vendar vidne trilinijske celice brez nezrelih limfocitov, himerizem STR pa je dosegel 100 %, s čimer je bila dosežena popolna remisija (CR) z minimalno negativno preostalo boleznijo (MRD-). Do 49. dne (18. julija 2025) je kostni mozeg ostal aktiven brez nenormalnih celic, ohranil je popolno remisijo (CR) in intenzivni remisijski remisiji (MRD-). Pojavila se je blaga črevesna bolezen presadka proti gostitelju 1. stopnje, vendar je bila zdravljena z zdravili, kar je pokazalo učinkovit nadzor bolezni in okrevanje v primerjavi s perzistentnimi blasti pred presaditvijo (s 37,42 % na 0 %) in pomanjkanjem remisije.