Garçon luttant contre la leucémie lymphoblastique aiguë

Informations de base du patient

Un jeune homme de 16 ans chez qui une leucémie lymphoblastique aiguë (LLA-B) a été diagnostiquée, qui a subi une chimiothérapie initiale, une thérapie par cellules CAR-T CD19/22, une chimiothérapie de rattrapage et une transplantation ultérieure de cellules souches hématopoïétiques allogéniques haplo-identiques (allo-CSH) à partir d'un donneur parental.

Situation du patient avant le traitement

Avant l'allo-HSCT, le patient présentait une prolifération rapide des globules blancs et une maladie persistante malgré de multiples interventions. Après la perfusion de cellules CAR-T CD19/22 le 21 avril 2025 (nombre total de cellules CAR-T : 6,5 × 10⁷), le nombre de cellules CAR-T a initialement augmenté jusqu'à 3,95 × 10⁶/L au jour 7, puis a diminué à 0,82 × 10⁶/L au jour 14, tandis que le pourcentage de blastes dans le sang périphérique passait de 28,6 % à 87,1 %. L'examen de la moelle osseuse, réalisé le 15 mai 2025, a révélé une forte diminution de la prolifération, avec 37,42 % de lymphoblastes B anormaux (exprimant CD34, partiellement CD38/CD22, faiblement CD81/CD19/CD33, et n'exprimant pas CD10/CD20/CD79b), confirmant l'absence de rémission. L'analyse du liquide céphalo-rachidien n'a révélé aucune cellule anormale, mais la maladie est restée globalement inchangée.

Situation du patient après le traitement

Après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) réalisée les 29 et 30 mai 2025 (cellules CD34+ : 8,6 × 10^6/kg ; cellules mononucléaires : 8 × 10^8/kg), le patient a présenté une prise de greffe des neutrophiles au jour 11 et des plaquettes au jour 18. Au jour 28 (27 juin 2025), la numération sanguine s'est considérablement améliorée : hémoglobine à 99 g/L (contre des taux initialement bas), globules blancs à 11,73 × 10^9/L, neutrophiles à 9,81 × 10^9/L et plaquettes à 79 × 10^9/L. L'examen morphologique de la moelle osseuse a révélé une prolifération active sans cellules primitives anormales. La cytométrie en flux a confirmé l'absence d'anomalies. La biopsie a indiqué une faible prolifération, mais la présence de cellules trilinéaires visibles sans lymphocytes immatures. Le chimérisme STR a atteint 100 %, permettant d'obtenir une rémission complète (RC) avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative. Au 49e jour (18 juillet 2025), la moelle osseuse est restée active sans cellules anormales, maintenant la RC et la MRD négative. Une réaction du greffon contre l'hôte intestinale de grade 1, de faible intensité, est survenue mais a été prise en charge par un traitement médicamenteux, démontrant un contrôle efficace de la maladie et une récupération par rapport à la persistance des blastes avant la transplantation (de 37,42 % à 0 %) et à l'absence de rémission.