Un nen que lluita contra la leucèmia limfoblàstica aguda

Informació bàsica del pacient

Un home de 16 anys diagnosticat amb leucèmia limfoblàstica aguda (LLA-B), que es va sotmetre a quimioteràpia inicial, teràpia amb cèl·lules CAR-T CD19/22, quimioteràpia de rescat i posterior trasplantament al·logènic haploidèntic de cèl·lules mare hematopoètiques (allo-HSCT) d'un donant parental.

Situació prèvia al tractament del pacient

Abans de l'al·lo-HSCT, el pacient va experimentar una proliferació ràpida de glòbuls blancs i una malaltia persistent malgrat múltiples intervencions. Després de la infusió de CD19/22 CAR-T el 21 d'abril de 2025 (total de cèl·lules CAR-T: 6,5 × 10^7), el recompte de cèl·lules CAR-T va augmentar inicialment a 3,95 × 10^6/L el dia 7, però va disminuir a 0,82 × 10^6/L el dia 14, amb un augment de les cèl·lules blastes de la sang perifèrica del 28,6% al 87,1%. L'examen de medul·la òssia el 15 de maig de 2025 va revelar una proliferació severament reduïda amb un 37,42% de limfoblasts B anormals (que expressaven CD34, CD38/CD22 parcial, CD81/CD19/CD33 feble, sense CD10/CD20/CD79b), confirmant que no hi havia remissió. El líquid cefaloraquidi no va mostrar cèl·lules anormals, però la malaltia general no va millorar.

Situació del pacient després del tractament

Després de l'al·lo-HSCT els dies 29 i 30 de maig de 2025 (cèl·lules CD34+: 8,6 × 10^6/kg; cèl·lules mononuclears: 8 × 10^8/kg), el pacient va aconseguir l'empelt de neutròfils el dia 11 i l'empelt de plaquetes el dia 18. El dia 28 (27 de juny de 2025), els recomptes sanguinis van millorar significativament: hemoglobina 99 g/L (respecte als nivells baixos anteriors), leucòcits 11,73 × 10^9/L, neutròfils 9,81 × 10^9/L i plaquetes 79 × 10^9/L. La morfologia de la medul·la òssia va mostrar una proliferació activa sense cèl·lules primitives anormals, la citometria de flux va confirmar que no hi havia anomalies, la biòpsia va indicar una baixa proliferació però amb cèl·lules de trilinatge visibles sense limfòcits immadurs, i el quimerisme STR va arribar al 100%, aconseguint una remissió completa (CR) amb malaltia residual mínima negativa (MRD-). Al dia 49 (18 de juliol de 2025), la medul·la òssia es va mantenir activa sense cèl·lules anormals, mantenint la RC i la MRD-. Es va produir una malaltia de l'empelt contra l'hoste intestinal lleu de grau 1, però es va controlar amb medicaments, demostrant un control i una recuperació eficaços de la malaltia en comparació amb les blastes persistents prèvies al trasplantament (del 37,42% al 0%) i la manca de remissió.