Jongen die vecht tegen acute lymfatische leukemie

Basisgegevens van de patiënt

Een 16-jarige jongen met de diagnose acute lymfatische leukemie (B-ALL) onderging een initiële chemotherapie, CD19/22 CAR-T-celtherapie, reddingschemotherapie en vervolgens een haplo-identieke allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) van een ouderlijke donor.

De situatie van de patiënt vóór de behandeling

Voorafgaand aan de allogene stamceltransplantatie (allo-HSCT) vertoonde de patiënt een snelle proliferatie van witte bloedcellen en aanhoudende ziekte ondanks meerdere interventies. Na infusie met CD19/22 CAR-T-cellen op 21 april 2025 (totaal aantal CAR-T-cellen: 6,5 × 10⁷), nam het aantal CAR-T-cellen aanvankelijk toe tot 3,95 × 10⁶/L op dag 7, maar daalde tot 0,82 × 10⁶/L op dag 14, terwijl het percentage blastcellen in het perifere bloed steeg van 28,6% naar 87,1%. Beenmergonderzoek op 15 mei 2025 toonde een sterk verminderde proliferatie met 37,42% abnormale B-lymfoblasten (expressie van CD34, gedeeltelijke CD38/CD22, zwakke CD81/CD19/CD33, geen CD10/CD20/CD79b), wat bevestigde dat er geen remissie was. In het hersenvocht werden geen abnormale cellen aangetroffen, maar de algehele ziekte bleef onverminderd aanwezig.

De situatie van de patiënt na de behandeling

Na de allogene stamceltransplantatie op 29-30 mei 2025 (CD34+ cellen: 8,6 × 10⁶/kg; mononucleaire cellen: 8 × 10⁸/kg) bereikte de patiënt neutrofielengraftment op dag 11 en trombocytengraftment op dag 18. Op dag 28 (27 juni 2025) waren de bloedwaarden significant verbeterd: hemoglobine 99 g/L (van voorheen lage waarden), witte bloedcellen 11,73 × 10⁹/L, neutrofielen 9,81 × 10⁹/L en trombocyten 79 × 10⁹/L. De beenmergmorfologie toonde actieve proliferatie zonder abnormale primitieve cellen, flowcytometrie bevestigde de afwezigheid van afwijkingen, biopsie wees op een lage proliferatie maar zichtbare trilineaire cellen zonder onrijpe lymfocyten, en STR-chimerisme bereikte 100%, wat resulteerde in complete remissie (CR) met minimale residuele ziekte negatief (MRD-). Op dag 49 (18 juli 2025) bleef het beenmerg actief zonder abnormale cellen, waardoor de CR en MRD- behouden bleven. Er trad een milde graad 1 intestinale graft-versus-hostziekte op, die echter met medicatie werd behandeld, wat een effectieve ziektecontrole en herstel aantoonde in vergelijking met de persisterende blasten vóór de transplantatie (van 37,42% naar 0%) en het ontbreken van remissie.