Akut limfoblasztos leukémiával küzdő fiú

A beteg alapvető adatai

Egy 16 éves férfi, akinél akut limfoblasztos leukémiát (B-ALL) diagnosztizáltak, és aki kezdeti kemoterápián, CD19/22 CAR-T sejtterápián, mentő kemoterápián, majd ezt követően szülői donortól származó haploidentikus allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción (allo-HSCT) esett át.

A beteg kezelés előtti helyzete

Az allo-HSCT előtt a beteg gyors fehérvérsejt-proliferációt és tartós betegséget tapasztalt a többszöri beavatkozás ellenére. A 2025. április 21-i CD19/22 CAR-T infúziót követően (összes CAR-T sejt: 6,5×10^7) a CAR-T sejtek száma kezdetben a 7. napra 3,95×10^6/l-re nőtt, de a 14. napra 0,82×10^6/l-re csökkent, a perifériás vér blasztsejtjeinek száma 28,6%-ról 87,1%-ra emelkedett. A 2025. május 15-i csontvelővizsgálat súlyosan csökkent proliferációt mutatott ki, 37,42%-ban abnormális B-limfoblasztok voltak jelen (CD34-et, részleges CD38/CD22-t, gyenge CD81/CD19/CD33-at, CD10/CD20/CD79b-t nem expresszálva), ami megerősítette a remisszió hiányát. Az agy-gerincvelői folyadék nem mutatott abnormális sejteket, de a betegség összességében nem enyhült.

A beteg kezelés utáni állapota

A 2025. május 29-30-án elvégzett allo-HSCT után (CD34+ sejtek: 8,6×10^6/kg; mononukleáris sejtek: 8×10^8/kg) a beteg a 11. napra neutrofil, a 18. napra pedig vérlemezke-beágyazódást ért el. A 28. napra (2025. június 27.) a vérkép jelentősen javult: hemoglobin 99 g/l (a korábbi alacsony szintről), fehérvérsejtszám 11,73×10^9/l, neutrofilszám 9,81×10^9/l és vérlemezkeszám 79×10^9/l. A csontvelő morfológiája aktív proliferációt mutatott, abnormális primitív sejtek nélkül, az áramlási citometria nem igazolt anomáliákat, a biopszia alacsony proliferációt mutatott, de látható háromágú sejteket éretlen limfociták nélkül, és az STR kimérizmus elérte a 100%-ot, így teljes remissziót (CR) értek el minimális reziduális betegség negatív (MRD-) mellett. A 49. napra (2025. július 18.) a csontvelő aktív maradt, rendellenes sejtek nélkül, fenntartva a teljes remissziót (CR) és az MRD--t. Enyhe, 1. fokozatú bélgraft versus host betegség alakult ki, de gyógyszerekkel kezelték, ami hatékony betegségkontrollt és felépülést mutatott a transzplantáció előtti perzisztáló blasztsejtekhez (37,42%-ról 0%-ra) és a remisszió hiányához képest.