Chlapec bojuje s akútnou lymfoblastickou leukémiou

Základné informácie o pacientovi

Šestnásťročný muž s diagnostikovanou akútnou lymfoblastickou leukémiou (B-ALL), ktorý podstúpil počiatočnú chemoterapiu, terapiu CD19/22 CAR-T bunkami, záchrannú chemoterapiu a následnú haploidentickú alogénnu transplantáciu hematopoetických kmeňových buniek (allo-HSCT) od rodičovského darcu.

Situácia pacienta pred liečbou

Pred allo-HSCT sa u pacienta vyskytla rýchla proliferácia bielych krviniek a pretrvávajúce ochorenie napriek viacnásobným intervenciám. Po infúzii CD19/22 CAR-T 21. apríla 2025 (celkový počet CAR-T buniek: 6,5 × 10^7) sa počet CAR-T buniek spočiatku zvýšil na 3,95 × 10^6/l do 7. dňa, ale do 14. dňa klesol na 0,82 × 10^6/l, pričom počet blastových buniek v periférnej krvi vzrástol z 28,6 % na 87,1 %. Vyšetrenie kostnej drene 15. mája 2025 odhalilo výrazne zníženú proliferáciu s 37,42 % abnormálnych B lymfoblastov (exprimujúcich CD34, čiastočne CD38/CD22, slabo exprimujúcich CD81/CD19/CD33, bez CD10/CD20/CD79b), čo potvrdilo neexistenciu remisie. Mozgovomiechový mok nevykazoval žiadne abnormálne bunky, ale celkové ochorenie zostalo nezmiernené.

Situácia pacienta po liečbe

Po alo-HSCT 29. – 30. mája 2025 (CD34+ bunky: 8,6 × 10^6/kg; mononukleárne bunky: 8 × 10^8/kg) dosiahol pacient neutrofilný engraftment do 11. dňa a krvné doštičky do 18. dňa. Do 28. dňa (27. júna 2025) sa krvný obraz významne zlepšil: hemoglobín 99 g/l (z predchádzajúcich nízkych hladín), biele krvinky 11,73 × 10^9/l, neutrofily 9,81 × 10^9/l a krvné doštičky 79 × 10^9/l. Morfológia kostnej drene ukázala aktívnu proliferáciu bez abnormálnych primitívnych buniek, prietoková cytometria nepotvrdila žiadne anomálie, biopsia ukázala nízku proliferáciu, ale viditeľné trilíniové bunky bez nezrelých lymfocytov a STR chimerizmus dosiahol 100 %, čím sa dosiahla kompletná remisia (CR) s minimálnou reziduálnou chorobou negatívnou (MRD-). Do 49. dňa (18. júla 2025) zostala kostná dreň aktívna bez abnormálnych buniek, pričom sa udržala kompletná remisia (CR) a reziduálna remisia (MRD-). Vyskytla sa mierna črevná reakcia štepu proti hostiteľovi (GVR) 1. stupňa, ale bola zvládnutá liekmi, čo preukázalo účinnú kontrolu ochorenia a zotavenie v porovnaní s pretrvávajúcimi blastmi pred transplantáciou (z 37,42 % na 0 %) a nedostatkom remisie.