Chłopiec walczy z ostrą białaczką limfoblastyczną

Podstawowe informacje o pacjencie

16-letni mężczyzna, u którego zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną (B-ALL), przeszedł początkową chemioterapię, terapię komórkami CAR-T CD19/22, chemioterapię ratunkową i późniejszy haploidentyczny allogeniczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (allo-HSCT) od dawcy rodzicielskiego.

Sytuacja pacjenta przed leczeniem

Przed allo-HSCT u pacjenta wystąpiła szybka proliferacja białych krwinek i utrzymująca się choroba pomimo wielokrotnych interwencji. Po infuzji CD19/22 CAR-T 21 kwietnia 2025 r. (łączna liczba komórek CAR-T: 6,5×10^7), liczba komórek CAR-T początkowo wzrosła do 3,95×10^6/l do 7. dnia, ale spadła do 0,82×10^6/l do 14. dnia, a liczba blastów we krwi obwodowej wzrosła z 28,6% do 87,1%. Badanie szpiku kostnego przeprowadzone 15 maja 2025 r. wykazało znacznie zmniejszoną proliferację, z 37,42% nieprawidłowych limfoblastów B (z ekspresją CD34, częściową ekspresją CD38/CD22, słabą ekspresją CD81/CD19/CD33, brakiem ekspresji CD10/CD20/CD79b), co potwierdza brak remisji. Płyn mózgowo-rdzeniowy nie wykazał obecności komórek nieprawidłowych, jednak ogólny stan choroby nie uległ złagodzeniu.

Sytuacja pacjenta po leczeniu

Po allo-HSCT wykonanym w dniach 29–30 maja 2025 r. (komórki CD34+: 8,6×10^6/kg; komórki jednojądrowe: 8×10^8/kg) u pacjenta doszło do przyjęcia neutrofili do 11. dnia, a płytek krwi do 18. dnia. Do 28. dnia (27 czerwca 2025 r.) morfologia krwi uległa znacznej poprawie: hemoglobina 99 g/l (w porównaniu z wcześniejszymi niskimi poziomami), leukocyty 11,73×10^9/l, neutrofile 9,81×10^9/l, a płytki krwi 79×10^9/l. Morfologia szpiku kostnego wykazała aktywną proliferację bez nieprawidłowych komórek pierwotnych, cytometria przepływowa potwierdziła brak anomalii, biopsja wykazała niską proliferację, ale widoczne komórki trójliniowe bez niedojrzałych limfocytów, a chimeryzm STR osiągnął 100%, co oznaczało całkowitą remisję (CR) z ujemnym wynikiem minimalnej choroby resztkowej (MRD-). Do 49. dnia (18 lipca 2025 r.) szpik kostny pozostał aktywny bez nieprawidłowych komórek, utrzymując CR i MRD-. Wystąpiła łagodna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GDR) stopnia 1, ale była leczona farmakologicznie, wykazując skuteczną kontrolę choroby i wyzdrowienie w porównaniu z przetrwałymi blastami przed przeszczepem (odsetek od 37,42% do 0%) i brakiem remisji.