Cậu bé đang chiến đấu với bệnh bạch cầu cấp tính thể lympho.

Thông tin cơ bản của bệnh nhân

Một bệnh nhân nam 16 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (B-ALL), đã trải qua hóa trị ban đầu, liệu pháp tế bào CAR-T CD19/22, hóa trị cứu vớt và sau đó là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại một phần (allo-HSCT) từ người hiến tặng là cha mẹ.

Tình trạng của bệnh nhân trước khi điều trị

Trước khi ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT), bệnh nhân bị tăng sinh bạch cầu nhanh chóng và bệnh dai dẳng mặc dù đã được can thiệp nhiều lần. Sau khi truyền CAR-T CD19/22 vào ngày 21 tháng 4 năm 2025 (tổng số tế bào CAR-T: 6,5×10^7), số lượng tế bào CAR-T ban đầu tăng lên 3,95×10^6/L vào ngày thứ 7 nhưng giảm xuống còn 0,82×10^6/L vào ngày thứ 14, với tỷ lệ tế bào non trong máu ngoại vi tăng từ 28,6% lên 87,1%. Xét nghiệm tủy xương vào ngày 15 tháng 5 năm 2025 cho thấy sự tăng sinh giảm nghiêm trọng với 37,42% tế bào lymphoblast B bất thường (biểu hiện CD34, một phần CD38/CD22, yếu CD81/CD19/CD33, không có CD10/CD20/CD79b), xác nhận không có sự thuyên giảm. Dịch não tủy không cho thấy tế bào bất thường, nhưng bệnh tổng thể vẫn không được cải thiện.

Tình trạng của bệnh nhân sau điều trị

Sau khi ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) vào ngày 29-30 tháng 5 năm 2025 (tế bào CD34+: 8,6×10^6/kg; tế bào đơn nhân: 8×10^8/kg), bệnh nhân đạt được sự phục hồi bạch cầu trung tính vào ngày thứ 11 và phục hồi tiểu cầu vào ngày thứ 18. Đến ngày thứ 28 (27 tháng 6 năm 2025), các chỉ số máu cải thiện đáng kể: hemoglobin 99 g/L (từ mức thấp trước đó), bạch cầu 11,73×10^9/L, bạch cầu trung tính 9,81×10^9/L và tiểu cầu 79×10^9/L. Hình thái tủy xương cho thấy sự tăng sinh tích cực mà không có tế bào nguyên thủy bất thường, phân tích tế bào học dòng chảy xác nhận không có bất thường, sinh thiết cho thấy sự tăng sinh thấp nhưng có thể nhìn thấy các tế bào ba dòng mà không có tế bào lympho chưa trưởng thành, và tỷ lệ chimerism STR đạt 100%, đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn (CR) với bệnh tồn dư tối thiểu âm tính (MRD-). Đến ngày thứ 49 (18 tháng 7 năm 2025), tủy xương vẫn hoạt động tốt, không có tế bào bất thường, duy trì tình trạng thuyên giảm hoàn toàn (CR) và âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD-). Bệnh ghép chống chủ (graft-versus-host disease) mức độ nhẹ (độ 1) đã xảy ra nhưng được kiểm soát bằng thuốc, cho thấy khả năng kiểm soát bệnh hiệu quả và phục hồi tốt hơn so với tình trạng tế bào non dai dẳng trước khi ghép (từ 37,42% xuống 0%) và không đạt được sự thuyên giảm.