Chlapec bojuje s akutní lymfoblastickou leukémií

Základní informace o pacientovi

Šestnáctiletý muž s diagnózou akutní lymfoblastické leukémie (B-ALL), který podstoupil úvodní chemoterapii, terapii CD19/22 CAR-T buňkami, záchrannou chemoterapii a následnou haploidentickou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) od rodičovského dárce.

Situace pacienta před léčbou

Před allo-HSCT se u pacientky vyskytla rychlá proliferace bílých krvinek a přetrvávající onemocnění navzdory opakovaným intervencím. Po infuzi CD19/22 CAR-T 21. dubna 2025 (celkový počet CAR-T buněk: 6,5×10^7) se počet CAR-T buněk zpočátku zvýšil na 3,95×10^6/l do 7. dne, ale do 14. dne klesl na 0,82×10^6/l, přičemž počet blastových buněk v periferní krvi vzrostl z 28,6 % na 87,1 %. Vyšetření kostní dřeně 15. května 2025 odhalilo výrazně sníženou proliferaci s 37,42 % abnormálních B lymfoblastů (exprimujících CD34, částečné CD38/CD22, slabé CD81/CD19/CD33, žádné CD10/CD20/CD79b), což potvrdilo neexistenci remise. Mozkomíšní mok nevykazoval žádné abnormální buňky, ale celkové onemocnění zůstalo nezlepšené.

Situace pacienta po léčbě

Po allo-HSCT provedené 29.–30. května 2025 (CD34+ buňky: 8,6×10^6/kg; mononukleární buňky: 8×10^8/kg) dosáhl pacient neutrofilního engraftmentu do 11. dne a krevních destiček do 18. dne. Do 28. dne (27. června 2025) se krevní obraz významně zlepšil: hemoglobin 99 g/l (z předchozích nízkých hladin), bílé krvinky 11,73×10^9/l, neutrofily 9,81×10^9/l a krevní destičky 79×10^9/l. Morfologie kostní dřeně ukázala aktivní proliferaci bez abnormálních primitivních buněk, průtoková cytometrie nepotvrdila žádné anomálie, biopsie ukázala nízkou proliferaci, ale viditelné triliniové buňky bez nezralých lymfocytů a STR chimerismus dosáhl 100 %, čímž bylo dosaženo kompletní remise (CR) s minimální reziduální chorobou negativní (MRD-). Do 49. dne (18. července 2025) zůstala kostní dřeň aktivní bez abnormálních buněk, přičemž si udržela kompletní remisi (CR) a remisi mimořádně rezistence (MRD-). Vyskytla se mírná střevní reakce štěpu proti hostiteli (GVR) 1. stupně, ale byla zvládnuta léky, což prokázalo účinnou kontrolu onemocnění a zotavení ve srovnání s přetrvávajícími blasty před transplantací (z 37,42 % na 0 %) a absencí remise.