Pojke som kämpar mot akut lymfatisk leukemi

Patientens grundläggande information

En 16-årig man diagnostiserad med akut lymfatisk leukemi (B-ALL), som genomgick initial kemoterapi, CD19/22 CAR-T-cellsterapi, salvage-kemoterapi och efterföljande haploidentisk allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) från en föräldradonator.

Patientens situation före behandling

Före allo-HSCT upplevde patienten snabb proliferation av vita blodkroppar och ihållande sjukdom trots flera interventioner. Efter CD19/22 CAR-T-infusion den 21 april 2025 (totalt antal CAR-T-celler: 6,5×10^7) ökade antalet CAR-T-celler initialt till 3,95×10^6/L vid dag 7 men minskade till 0,82×10^6/L vid dag 14, med perifera blodblastceller som ökade från 28,6 % till 87,1 %. Benmärgsundersökning den 15 maj 2025 visade kraftigt minskad proliferation med 37,42 % onormala B-lymfoblaster (som uttrycker CD34, partiell CD38/CD22, svag CD81/CD19/CD33, ingen CD10/CD20/CD79b), vilket bekräftade ingen remission. Cerebrospinalvätskan visade inga onormala celler, men den övergripande sjukdomen förblev olindrad.

Patientens situation efter behandling

Efter allo-HSCT den 29-30 maj 2025 (CD34+ celler: 8,6×10^6/kg; mononukleära celler: 8×10^8/kg) uppnådde patienten neutrofilinflytande senast dag 11 och trombocytinflytande senast dag 18. Senast dag 28 (27 juni 2025) förbättrades blodvärdena signifikant: hemoglobin 99 g/L (från tidigare låga nivåer), vita blodkroppar 11,73×10^9/L, neutrofiler 9,81×10^9/L och trombocyter 79×10^9/L. Benmärgsmorfologin visade aktiv proliferation utan onormala primitiva celler, flödescytometri bekräftade inga anomalier, biopsi indikerade låg proliferation men synliga trilineageceller utan omogna lymfocyter, och STR-chimerism nådde 100 %, vilket uppnådde fullständig remission (CR) med minimal residual disease negativ (MRD-). Vid dag 49 (18 juli 2025) förblev benmärgen aktiv utan onormala celler, med bibehållen CR och MRD-. Mild grad 1 intestinal graft-versus-host-sjukdom förekom men hanterades med läkemedel, vilket visade effektiv sjukdomskontroll och återhämtning jämfört med persistenta blaster före transplantation (från 37,42 % till 0 %) och avsaknad av remission.