Drengur sem glímir við bráða eitilfrumuhvítblæði

Grunnupplýsingar sjúklings

Sextán ára gamall karlmaður greindur með bráða eitilfrumuhvítblæði (B-ALL) sem gekkst undir upphaflega krabbameinslyfjameðferð, CD19/22 CAR-T frumumeðferð, björgunarlyfjameðferð og síðari haploidentical allogeneic hematopoietic stofnfrumuígræðslu (allo-HSCT) frá foreldrisgjafa.

Aðstæður sjúklings fyrir meðferð

Fyrir allo-HSCT upplifði sjúklingurinn hraða fjölgun hvítra blóðkorna og viðvarandi sjúkdóm þrátt fyrir margar íhlutun. Eftir CD19/22 CAR-T innrennsli þann 21. apríl 2025 (heildarfjöldi CAR-T frumna: 6,5×10^7) jókst CAR-T frumufjöldi upphaflega í 3,95×10^6/L á 7. degi en lækkaði í 0,82×10^6/L á 14. degi, þar sem útlægir blóðkímfrumur jukust úr 28,6% í 87,1%. Beinmergsskoðun þann 15. maí 2025 leiddi í ljós verulega minnkaða fjölgun með 37,42% óeðlilegum B eitilfrumum (sem tjáðu CD34, hluta CD38/CD22, veikt CD81/CD19/CD33, ekkert CD10/CD20/CD79b), sem staðfesti enga bata. Heila- og mænuvökvi sýndi engar óeðlilegar frumur, en sjúkdómurinn í heild sinni var ekki léttir.

Aðstæður sjúklings eftir meðferð

Eftir allo-HSCT dagana 29.-30. maí 2025 (CD34+ frumur: 8,6×10^6/kg; einkjarnafrumur: 8×10^8/kg) náði sjúklingurinn ígræðslu daufkyrninga fyrir 11. dag og ígræðslu blóðflagna fyrir 18. dag. Fyrir 28. dag (27. júní 2025) batnaði blóðkornatalning verulega: hemóglóbín 99 g/L (frá fyrri lágu gildi), hvít blóðkorn 11,73×10^9/L, daufkyrningar 9,81×10^9/L og blóðflögur 79×10^9/L. Beinmergsbygging sýndi virka fjölgun án óeðlilegra frumstæðra frumna, flæðisfrumumæling staðfesti engin frávik, vefjasýni benti til lítillar fjölgunar en sýnilegra þrílínisfrumna án óþroskaðra eitilfrumna og STR kímærismi náði 100%, sem náði fullkominni sjúkdómslækning (CR) með neikvæðri niðurstöðu fyrir lágmarks leifar sjúkdóms (MRD-). Á degi 49 (18. júlí 2025) var beinmergurinn enn virkur án óeðlilegra frumna, með viðvarandi CR og MRD-. Væg 1. stigs ígræðslu-gegn hýsilssjúkdómur kom fram en var meðhöndlaður með lyfjum, sem sýndi árangursríka sjúkdómsstjórnun og bata samanborið við viðvarandi kímfrumublóðrásir fyrir ígræðslu (frá 37,42% í 0%) og enga læknisfrávik.