Terapia CAR-T w miastenii gravis (MG)

Miastenia gravis (MG) to przewlekłe, autoimmunologiczne zaburzenie nerwowo-mięśniowe, wywołane przez autoprzeciwciała (głównie przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, AchRAb), które upośledzają komunikację między nerwami a mięśniami, prowadząc do wahań osłabienia, opadania powiek, dysfagii, a w ciężkich przypadkach do zagrażającej życiu niewydolności oddechowej. U pacjentów z oporną na leczenie MG, u których nieskuteczne są konwencjonalne leki immunosupresyjne, immunoglobuliny dożylne (IVIG), inhibitory FcRn i inhibitory dopełniacza, możliwości leczenia pozostają ograniczone.

Dwukierunkowa terapia CAR-T CD19/BCMA firmy BIOOCUS stanowi przełomową autologiczną terapię komórkową, która precyzyjnie eliminuje patogenne komórki B i komórki plazmatyczne odpowiedzialne za produkcję autoprzeciwciał, oferując potencjał głębokiej i trwałej remisji w trudnej w leczeniu postaci MG.

Terapia CAR-T w MG to zaawansowana, spersonalizowana immunoterapia, w której własne komórki T pacjenta są genetycznie modyfikowane w celu ekspresji chimerycznych receptorów antygenowych (CAR), ukierunkowanych zarówno na CD19 (na limfocytach B), jak i na BCMA (na komórkach plazmatycznych). Po rozmnożeniu w laboratorium, te dwukierunkowe komórki CAR-T są ponownie podawane pacjentowi, gdzie selektywnie niszczą autoreaktywne komórki układu odpornościowego odpowiedzialne za MG, zmniejszając w ten sposób poziom AchRAb i przywracając funkcje nerwowo-mięśniowe.

To dwucelowe podejście oddziałuje zarówno na komponent komórkowy, jak i humoralny odpowiedzi autoimmunologicznej, zapewniając bardziej kompleksową regenerację układu odpornościowego w porównaniu z terapiami jednocelowymi lub tradycyjnymi.

• Szybka i trwała poprawa objawów:Znaczna redukcja zmęczenia mięśni, opadania powiek, podwójnego widzenia, dyzartrii i osłabienia kończyn.
• Głębokie wyczerpanie komórek B i komórek plazmatycznych:Wyraźne i długotrwałe zmniejszenie liczby AchRAb i całkowitej liczby limfocytów B.
• Poprawa wyników klinicznych:Znaczne postępy w wynikach ilościowych badania miastenii gravis (QMG) i czynności dnia codziennego (ADL).
• Korzystny profil bezpieczeństwa: Dobrze tolerowany, w leczonych przypadkach nie zaobserwowano zespołu uwalniania cytokin (CRS) ani neurotoksyczności.
• Możliwość długotrwałej remisji:Zmniejsza lub eliminuje potrzebę przewlekłej immunosupresji.
• Spersonalizowane i precyzyjne: Wykorzystuje własne komórki pacjenta, minimalizując ryzyko odrzucenia.

1. Leukafereza– Pobranie limfocytów T pacjenta metodą aferezy krwi obwodowej.
2. Inżynieria genetyczna– Limfocyty T są modyfikowane w celu ekspresji receptorów CAR CD19 i BCMA i namnażane w ośrodkach GMP.
3. Kondycjonowanie (jeśli wymagane)– Krótkie usunięcie węzłów chłonnych w celu optymalizacji przyjęcia przeszczepu CAR-T.
4. Infuzja CAR-T– Pojedynczy wlew dożylny CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Monitorowanie i działania następcze– Regularna ocena ekspansji komórek CAR-T, poziomu AchRAb, liczby limfocytów B, wyników QMG/ADL i funkcji narządów przez okres do 12+ miesięcy.

• Nowoczesna platforma CAR-T o podwójnym celu CD19/BCMA, zoptymalizowana specjalnie pod kątem chorób autoimmunologicznych.
• Produkcja zgodna z zasadami GMP na światowym poziomie i doświadczony zespół zajmujący się immunoterapią, posiadający wiedzę specjalistyczną zarówno w zakresie nowotworów hematologicznych, jak i opornych chorób autoimmunologicznych.
• Kompleksowe wsparcie dla pacjentów międzynarodowych: koordynacja wielojęzyczna, transfer z lotniska, zakwaterowanie i długoterminowa opieka następcza.
• Udokumentowane osiągnięcia w zakresie terapii CAR-T w chorobach autoimmunologicznych (w tym SLE) i spersonalizowanego planowania leczenia.
• Kompleksowa opieka – od oceny przed leczeniem po monitorowanie po infuzji.