CAR-T-тэрапія для лячэння міястэніі гравіс (MG)

Міястэнія гравіс (МГ) — хранічнае аутаімуннае нервова-мышачнае захворванне, выкліканае аутаантыцеламі (у першую чаргу антыцеламі да ацэтылхалінавых рэцэптараў, AchRAb), якія парушаюць сувязь паміж нервамі і мышцамі, што прыводзіць да перыядычнай слабасці, птозу, дысфагіі, а ў цяжкіх выпадках — да дыхальнай недастатковасці, якая пагражае жыццю. Для пацыентаў з рэфрактарнай МГ, у якіх не атрымліваюцца звычайныя імунасупрэсанты, імунаглабулін, інгібітары FcRn і інгібітары камлементу, варыянты лячэння застаюцца абмежаванымі.

Двайная мэтавая тэрапія CD19/BCMA CAR-T ад BIOOCUS уяўляе сабой прарыўную аўталагічную клетачную тэрапію, якая дакладна ліквідуе патагенныя В-клеткі і плазматычныя клеткі, адказныя за выпрацоўку аўтаантыцелаў, прапаноўваючы патэнцыял для глыбокай і трывалай рэмісіі пры цяжкай для лячэння міяпластыкі.

CAR-T-тэрапія для міяпластыкі — гэта перадавая персаналізаваная імунатэрапія, пры якой уласныя Т-клеткі пацыента генетычна мадыфікуюцца для экспрэсіі хімерных антыгенных рэцэптараў (CAR), накіраваных як на CD19 (на В-клетках), так і на BCMA (на плазматычных клетках). Пасля пашырэння ў лабараторыі гэтыя двайныя мішэні CAR-T-клеткі ўводзяцца назад у арганізм пацыента, дзе яны выбарачна знішчаюць аўтарэактыўныя імунныя клеткі, якія выклікаюць міяпластыку, тым самым зніжаючы ўзровень AchRAb і аднаўляючы нервова-мышачную функцыю.

Гэты падвойны падыход накіраваны як на клеткавыя, так і на гумаральныя кампаненты аўтаімуннага адказу, забяспечваючы больш комплексную перазагрузку імуннай сістэмы ў параўнанні з аднамэтавай або традыцыйнай тэрапіяй.

• Хуткае і ўстойлівае паляпшэнне сімптомаўЗначнае зніжэнне мышачнай стомленасці, птозу, дыплапіі, дызартрыі і слабасці канечнасцяў.
• Глыбокае знясіленне В-клетак і плазмацытаўВыяўленае і ўстойлівае зніжэнне ўзроўню AchRAb і агульнай колькасці B-лімфацытаў.
• Палепшаныя клінічныя паказчыкіЗначнае паляпшэнне паказчыкаў колькаснай міястэніі гравіс (QMG) і актыўнасці паўсядзённага жыцця (ADL).
• Спрыяльны профіль бяспекіДобра пераносіцца, у выпадках лячэння не назіраецца сіндрому вызвалення цытакінаў (СВЦ) або нейратаксічнасці.
• Патэнцыял для доўгатэрміновай рэмісііЗмяншае або ліквідуе неабходнасць хранічнай імунасупрэсіі.
• Персаналізавана і дакладнаВыкарыстоўвае ўласныя клеткі пацыента, што мінімізуе рызыку адрыньвання.

1. Лейкаферэз– Збор Т-клетак пацыента з дапамогай аферэзу перыферычнай крыві.
2. Генная інжынерыя– Т-клеткі мадыфікуюцца для экспрэсіі CD19 і BCMA CAR і размнажаюцца ў памяшканнях GMP.
3. Кандыцыянаванне (пры неабходнасці)– Кароткатэрміновая лімфадэплецыя для аптымізацыі прышчэпкі CAR-T.
4. Інфузія CAR-T– Аднаразовая нутравенная інфузія CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) + BCMA CAR-T (1×10⁶/кг).
5. Маніторынг і наступныя дзеянні– Рэгулярная ацэнка экспансіі CAR-T, узроўняў AchRAb, колькасці B-клетак, балаў QMG/ADL і функцыі органаў на працягу 12+ месяцаў.

• Перадавая платформа CAR-T з падвойнай мэтай для CD19/BCMA, спецыяльна аптымізаваная для аўтаімунных захворванняў.
• Вытворчасць сусветнага класа ў адпаведнасці з GMP і вопытная каманда імунатэрапіі з вопытам лячэння як гематалагічных злаякасных захворванняў, так і рэфрактарных аўтаімунных захворванняў.
• Комплексная падтрымка міжнародных пацыентаў: шматмоўная каардынацыя, трансфер з аэрапорта, пражыванне і доўгатэрміновае назіранне.
• Пацверджаны вопыт у CAR-T для аўтаімунных захворванняў (у тым ліку СКВ) і персаналізаванае планаванне лячэння.
• Поўны спектр лячэння ад ацэнкі да лячэння да маніторынгу пасля інфузіі.