Teràpia CAR-T per a la miastènia gravis (MG)

La miastènia gravis (MG) és un trastorn neuromuscular autoimmune crònic causat per autoanticossos (principalment anticossos antireceptor d'acetilcolina, AchRAb) que dificulten la comunicació entre els nervis i els músculs, provocant debilitat fluctuant, ptosi, disfàgia i, en casos greus, insuficiència respiratòria potencialment mortal. Per als pacients amb MG refractària que no aconsegueixen els immunosupressors convencionals, la immunoglobulina intravenosa (IVIG), els inhibidors de la FcRn i els inhibidors del complement, les opcions de tractament continuen sent limitades.

La teràpia CAR-T CD19/BCMA de doble diana de BIOOCUS representa una teràpia cel·lular autòloga innovadora que elimina amb precisió els limfòcits B patògens i les cèl·lules plasmàtiques responsables de la producció d'autoanticossos, oferint el potencial d'una remissió profunda i duradora en la MG difícil de tractar.

La teràpia CAR-T per a la MG és una immunoteràpia avançada i personalitzada en què els limfòcits T del pacient es modifiquen genèticament per expressar receptors d'antigen quimèric (CAR) dirigits tant a CD19 (en limfòcits B) com a BCMA (en cèl·lules plasmàtiques). Després de l'expansió al laboratori, aquests limfòcits CAR-T de doble diana es tornen a infondre al pacient, on esgoten selectivament les cèl·lules immunitàries autoreactives que impulsen la MG, reduint així els nivells d'AchRAb i restaurant la funció neuromuscular.

Aquest enfocament de doble objectiu aborda tant els components cel·lulars com humorals de la resposta autoimmune, proporcionant un reinici més complet del sistema immunitari en comparació amb les teràpies tradicionals o d'una sola diana.

• Millora ràpida i sostinguda dels símptomesReducció significativa de la fatiga muscular, ptosi, diplopia, disàrtria i debilitat de les extremitats.
• Depleció profunda de cèl·lules B i plasmòcitsDisminució marcada i persistent del recompte d'AchRAb i del recompte total de limfòcits B.
• Millora de les puntuacions clíniquesGuanys substancials en les puntuacions de Miastènia Gravis Quantitativa (QMG) i Activitats de la Vida Diària (AVD).
• Perfil de seguretat favorableBen tolerat, sense síndrome d'alliberament de citocines (SRC) ni neurotoxicitat observada en els casos tractats.
• Potencial de remissió a llarg terminiRedueix o elimina la necessitat d'immunosupressió crònica.
• Personalitzat i precísUtilitza les cèl·lules del propi pacient, minimitzant el risc de rebuig.

1. leucafèresi– Recollida de limfòcits T del pacient mitjançant afèresi de sang perifèrica.
2. Enginyeria genètica– Els limfòcits T es modifiquen per expressar els CAR CD19 i BCMA i s'expandeixen en instal·lacions GMP.
3. Condicionament (si cal)– Limfodepleció breu per optimitzar l'empelt de CAR-T.
4. Infusió de CAR-T– Infusió intravenosa única de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) + CAR-T BCMA (1×10⁶/kg).
5. Monitorització i seguiment– Avaluació regular de l'expansió de CAR-T, els nivells d'AchRAb, el recompte de limfòcits B, les puntuacions QMG/ADL i la funció dels òrgans durant un màxim de 12 mesos o més.

• Plataforma CAR-T CD19/BCMA de doble diana d'avantguarda, específicament optimitzada per a malalties autoimmunitàries.
• Fabricació amb GMP de classe mundial i equip d'immunoteràpia experimentat amb experiència tant en malalties hematològiques malignes com en afeccions autoimmunitàries refractàries.
• Suport integral per a pacients internacionals: coordinació multilingüe, trasllat a l'aeroport, allotjament i seguiment a llarg termini.
• Experiència demostrada en CAR-T per a trastorns autoimmunitaris (inclòs el LES) i planificació de tractament personalitzat.
• Atenció integral des de l'avaluació prèvia al tractament fins al seguiment posterior a la infusió.