- Gydymas
- Atsiliepimai
- Neuroblastoma
- Kietas navikas
- Atsiliepimai
- TILS
- NK ląstelių terapija
- Myasthenia gravis (MG)
- Ūminė limfoblastinė leukemija (B-ŪLL)
- Sisteminė raudonoji vilkligė (SRV)
- Ūminė limfoblastinė leukemija (T-ALL)
- Ne Hodžkino limfoma (NHL)
- Daugybinė mieloma (MM)
- Difuzinė didelių B ląstelių limfoma
- B limfocitinė leukemija
- Mieloma
CAR-T terapija miastenijai (MG) gydyti
Apžvalga
Myasthenia Gravis (MG) yra lėtinis autoimuninis neuromuskulinis sutrikimas, kurį sukelia autoantikūnai (daugiausia anti-acetilcholino receptorių antikūnai, AchRAb), kurie sutrikdo nervų ir raumenų ryšį, sukeldami svyruojantį silpnumą, ptozę, disfagiją ir sunkiais atvejais gyvybei pavojingą kvėpavimo nepakankamumą. Pacientams, sergantiems refrakterine MG, kuriems įprasti imunosupresantai, IVIG, FcRn inhibitoriai ir komplemento inhibitoriai yra neveiksmingi, gydymo galimybės išlieka ribotos.
BIOOCUS dvigubo taikinio CD19/BCMA CAR-T terapija yra proveržis autologinių ląstelių terapijoje, kuri tiksliai pašalina patogenines B ląsteles ir plazmines ląsteles, atsakingas už autoantikūnų gamybą, ir suteikia galimybę pasiekti gilią ir ilgalaikę remisiją sunkiai gydomos MG atveju.
Kas yra CAR-T terapija MG gydymui?
CAR-T terapija MG gydymui yra pažangi, personalizuota imunoterapija, kurios metu paciento T ląstelės yra genetiškai modifikuotos taip, kad jos ekspresuotų chimerinius antigenų receptorius (CAR), nukreiptus tiek prieš CD19 (ant B ląstelių), tiek prieš BCMA (ant plazminių ląstelių). Po padauginimo laboratorijoje šios dvigubo taikinio CAR-T ląstelės yra suleidžiamos atgal į pacientą, kur jos selektyviai sumažina autoreaktyviųjų imuninių ląstelių, skatinančių MG, kiekį, taip sumažindamos AchRAb kiekį ir atkurdamos neuromuskulinę funkciją.
Šis dvigubo taikinio metodas skirtas tiek ląsteliniams, tiek humoraliniams autoimuninio atsako komponentams, užtikrindamas išsamesnį imuninės sistemos atkūrimą, palyginti su vieno taikinio ar tradiciniais gydymo metodais.
Pagrindiniai CAR-T terapijos privalumai MG atveju
- Greitas ir ilgalaikis simptomų pagerėjimasReikšmingas raumenų nuovargio, ptozės, diplopijos, dizartrijos ir galūnių silpnumo sumažėjimas.
- Giliųjų B ląstelių ir plazminių ląstelių sumažėjimasRyškus ir ilgalaikis AchRAb ir bendro B limfocitų skaičiaus sumažėjimas.
- Pagerėję klinikiniai balaiReikšmingas kiekybinės miastenijos gravis (QMG) ir kasdienės veiklos (ADL) balų pagerėjimas.
- Palankus saugumo profilisGerai toleruojamas, gydytais atvejais nepastebėta citokinų išsiskyrimo sindromo (CRS) ar neurotoksiškumo.
- Ilgalaikės remisijos potencialasSumažina arba panaikina lėtinio imunosupresijos poreikį.
- Asmeniškai pritaikyta ir tiksliNaudojamos paties paciento ląstelės, taip sumažinant atmetimo riziką.
Gydymo procesas
- Leukaferezė– Paciento T ląstelių surinkimas periferinio kraujo aferezės būdu.
- Genetinė inžinerija– T ląstelės modifikuojamos, kad ekspresuotų CD19 ir BCMA CAR, ir dauginamos GMP laboratorijose.
- Kondicionavimas (jei reikia)– Trumpalaikė limfodeplecija, siekiant optimizuoti CAR-T prigijimą.
- CAR-T infuzija– Vienkartinė CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg) intraveninė infuzija.
- Stebėjimas ir tolesni veiksmai– Reguliarus CAR-T išplitimo, AchRAb lygio, B ląstelių skaičiaus, QMG/ADL balų ir organų funkcijos vertinimas iki 12+ mėnesių.
Kodėl verta rinktis BIOOCUS CAR-T terapiją MG gydymui?
- Pažangiausia dviejų taikinių CD19/BCMA CAR-T platforma, specialiai optimizuota autoimuninėms ligoms.
- Pasaulinio lygio GMP gamyba ir patyrusi imunoterapijos komanda, turinti patirties tiek hematologinių piktybinių navikų, tiek atsparių autoimuninių ligų srityje.
- Visapusiška tarptautinių pacientų parama: daugiakalbis koordinavimas, pervežimas iš / į oro uostą, apgyvendinimas ir ilgalaikis stebėjimas.
- Įrodyta patirtis taikant CAR-T procedūrą autoimuninių ligų (įskaitant SLE) gydymui ir individualizuoto gydymo planavimui.
- Visapusiška priežiūra – nuo įvertinimo prieš gydymą iki stebėjimo po infuzijos.
Pacientės atvejo analizės atvejo akcentas: 20 metų moteris (LYN), serganti refrakterine MG
Paciento praeitis
- Diagnozuota refrakterinė miastenija (CNGIIIa, teigiama AchRAb) ir pooperacinė B3 tipo timoma/užkrūčio liaukos hiperplazija.
- Gretutinės ligos: osteoporozė, abipusė šlaunikaulio galvos ir kairiojo proksimalinio blauzdikaulio galo avaskulinė nekrozė, geležies stokos anemija.
- Keli gydymo būdai (2019–2025 m.) buvo neveiksmingi: didelės steroidų dozės + azatioprinas → takrolimuzas → ciklosporinas, kartotinis IVIG, efgartigimodas, ekulizumabas + telitaciceptas ir rituksimabas (500 mg, neefektyvus).
CAR-T gydymas
- 2025 m. lapkritis: pradėtas CAR-T protokolas; ciklosporino vartojimas sustabdytas.
- 2025 m. gruodžio 1 d.: Periferinio kraujo mononuklearinių ląstelių paėmimas.
- 2025 m. gruodžio 15 d.: CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg) infuzija.
- Jokių nepageidaujamų reiškinių pastebėta po infuzijos.
Rezultatai po gydymo (2026 m. kovo mėn. duomenimis)
- CAR-T plėtraGreita in vivo plėtra, kai CD19 CAR-T piko metu pasiekiamas 10-ąją dieną (7,62 %, 4,622 × 10⁷/l), o BCMA CAR-T – 10-ąją dieną (17,17 %, 1,0414 × 10⁸/l); ilgalaikis aptikimas iki 3 mėnesio.
- Laboratoriniai patobulinimai:
- Reikšmingas AchRAb kiekio ir bendro B limfocitų skaičiaus sumažėjimas.
- Stabilūs kraujo ląstelių kiekiai, kepenų ir inkstų funkcija.
- Imunoglobulinų kiekio stebėjimas (dėl B ląstelių sumažėjimo galimi trumpalaikiai pokyčiai).
- Klinikiniai balaiPastebimas QMG ir ADL balų pagerėjimas, rodantis sumažėjusį raumenų silpnumą ir geresnę kasdienę funkciją.
- Simptomų palengvinimasIšnyksta arba pastebimai pagerėja dvejinimasis akyse, veido sustingimas, dizartrija ir galūnių nuovargis.
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.