CAR-T-Zelltherapie bei Myasthenia gravis (MG)

Myasthenia gravis (MG) ist eine chronische, autoimmune neuromuskuläre Erkrankung, die durch Autoantikörper (vorwiegend Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper, AchRAb) verursacht wird. Diese beeinträchtigen die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln und führen zu fluktuierender Muskelschwäche, Ptosis, Dysphagie und in schweren Fällen zu lebensbedrohlichem Atemversagen. Für Patienten mit refraktärer MG, bei denen konventionelle Immunsuppressiva, intravenöse Immunglobuline (IVIG), FcRn-Inhibitoren und Komplementinhibitoren nicht ansprechen, sind die Behandlungsmöglichkeiten weiterhin begrenzt.

Die duale CD19/BCMA CAR-T-Therapie von BIOOCUS stellt eine bahnbrechende autologe Zelltherapie dar, die pathogene B-Zellen und Plasmazellen, die für die Autoantikörperproduktion verantwortlich sind, präzise eliminiert und somit das Potenzial für eine tiefe und dauerhafte Remission bei schwer behandelbarer MG bietet.

Die CAR-T-Zelltherapie bei Myasthenia gravis (MG) ist eine fortschrittliche, personalisierte Immuntherapie, bei der die körpereigenen T-Zellen des Patienten gentechnisch so verändert werden, dass sie chimäre Antigenrezeptoren (CARs) exprimieren, die sowohl CD19 (auf B-Zellen) als auch BCMA (auf Plasmazellen) angreifen. Nach der Vermehrung im Labor werden diese dual-target CAR-T-Zellen dem Patienten zurückgeführt. Dort eliminieren sie gezielt die autoreaktiven Immunzellen, die MG verursachen, wodurch die AchRAb-Werte gesenkt und die neuromuskuläre Funktion wiederhergestellt wird.

Dieser duale Ansatz adressiert sowohl die zellulären als auch die humoralen Komponenten der Autoimmunreaktion und ermöglicht so eine umfassendere Neuausrichtung des Immunsystems im Vergleich zu Therapien mit nur einem Ziel oder traditionellen Therapien.

• Schnelle und anhaltende Besserung der SymptomeDeutliche Verringerung von Muskelermüdung, Ptosis, Diplopie, Dysarthrie und Gliedmaßenschwäche.
• Tiefe B-Zell- und Plasmazell-DepletionDeutlicher und anhaltender Rückgang der AchRAb- und der Gesamt-B-Lymphozytenzahl.
• Verbesserte klinische Werte: Deutliche Verbesserungen bei den Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)- und Activities of Daily Living (ADL)-Werten.
• Günstiges SicherheitsprofilGut verträglich, bei den behandelten Fällen wurde kein Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) oder Neurotoxizität beobachtet.
• Potenzial für eine langfristige Remission: Verringert oder beseitigt die Notwendigkeit einer chronischen Immunsuppression.
• Personalisiert und präzise: Verwendet patienteneigene Zellen, wodurch das Abstoßungsrisiko minimiert wird.

1. Leukapherese– Gewinnung der T-Zellen des Patienten mittels peripherer Blutapherese.
2. Gentechnik– Die T-Zellen werden so modifiziert, dass sie CD19- und BCMA-CARs exprimieren, und in GMP-konformen Anlagen vermehrt.
3. Konditionierung (falls erforderlich)– Kurze Lymphodepletion zur Optimierung des CAR-T-Zell-Anwachsens.
4. CAR-T-Infusion– Einmalige intravenöse Infusion von CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Überwachung und Nachverfolgung– Regelmäßige Beurteilung der CAR-T-Expansion, der AchRAb-Spiegel, der B-Zellzahlen, der QMG/ADL-Werte und der Organfunktion über einen Zeitraum von bis zu 12+ Monaten.

• Hochmoderne Dual-Target-CD19/BCMA-CAR-T-Plattform, speziell optimiert für Autoimmunerkrankungen.
• Weltklasse-GMP-Fertigung und ein erfahrenes Immuntherapie-Team mit Expertise sowohl in hämatologischen Malignomen als auch in refraktären Autoimmunerkrankungen.
• Umfassende internationale Patientenbetreuung: mehrsprachige Koordination, Flughafentransfer, Unterkunft und langfristige Nachsorge.
• Nachweisliche Erfolgsbilanz bei CAR-T-Zellen für Autoimmunerkrankungen (einschließlich SLE) und personalisierter Behandlungsplanung.
• Umfassende Betreuung von der Voruntersuchung bis zur Nachsorge nach der Infusion.