Terapi CAR-T untuk Miastenia Gravis (MG)

Miastenia Gravis (MG) ialah gangguan neuromuskular autoimun kronik yang disebabkan oleh autoantibodi (terutamanya antibodi reseptor anti-asetilkolina, AchRAb) yang menjejaskan komunikasi antara saraf dan otot, yang membawa kepada kelemahan yang turun naik, ptosis, disfagia, dan dalam kes yang teruk, kegagalan pernafasan yang mengancam nyawa. Bagi pesakit MG refraktori yang gagal menggunakan imunosupresan konvensional, IVIG, perencat FcRn dan perencat pelengkap, pilihan rawatan masih terhad.

Terapi dwi-sasaran CD19/BCMA CAR-T BIOOCUS mewakili terapi sel autologus terobosan yang menghapuskan sel B patogen dan sel plasma yang bertanggungjawab untuk penghasilan autoantibodi dengan tepat, menawarkan potensi untuk remisi yang mendalam dan tahan lama dalam MG yang sukar dirawat.

Terapi CAR-T untuk MG ialah imunoterapi termaju dan diperibadikan di mana sel T pesakit sendiri direkayasa secara genetik untuk mengekspresikan reseptor antigen kimerik (CAR) yang menyasarkan kedua-dua CD19 (pada sel B) dan BCMA (pada sel plasma). Selepas pengembangan di makmal, sel CAR-T dwi-sasaran ini diinfus kembali ke dalam pesakit, di mana ia secara selektif mengurangkan sel imun autoreaktif yang memacu MG, sekali gus mengurangkan tahap AchRAb dan memulihkan fungsi neuromuskular.

Pendekatan dwi-sasaran ini menangani kedua-dua komponen selular dan humoral bagi tindak balas autoimun, memberikan tetapan semula sistem imun yang lebih komprehensif berbanding terapi sasaran tunggal atau tradisional.

• Penambahbaikan simptom yang cepat dan berterusanPengurangan ketara dalam keletihan otot, ptosis, diplopia, disartria dan kelemahan anggota badan.
• Penurunan sel B dan sel plasma yang mendalamPenurunan ketara dan berkekalan dalam kiraan AchRAb dan jumlah limfosit B.
• Skor klinikal yang dipertingkatkanPeningkatan ketara dalam skor Miastenia Gravis Kuantitatif (QMG) dan Aktiviti Kehidupan Seharian (ADL).
• Profil keselamatan yang menggalakkan: Ditoleransi dengan baik tanpa sindrom pelepasan sitokin (CRS) atau neurotoksisiti yang diperhatikan dalam kes yang dirawat.
• Potensi untuk remisi jangka panjangMengurangkan atau menghapuskan keperluan untuk imunosupresi kronik.
• Diperibadikan & tepatMenggunakan sel pesakit sendiri, meminimumkan risiko penolakan.

1. Leukaferesis– Pengumpulan sel T pesakit melalui aferesis darah periferi.
2. Kejuruteraan Genetik– Sel T diubah suai untuk mengekspresikan CD19 dan BCMA CAR dan dikembangkan di kemudahan GMP.
3. Pengkondisian (jika diperlukan)– Limfodeplesi ringkas untuk mengoptimumkan cantuman CAR-T.
4. Infusi CAR-T– Infusi intravena tunggal CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) + BCMA CAR-T (1×10⁶/kg).
5. Pemantauan & Susulan– Penilaian berkala pengembangan CAR-T, tahap AchRAb, kiraan sel B, skor QMG/ADL dan fungsi organ sehingga 12+ bulan.

• Platform dwi-sasaran CD19/BCMA CAR-T canggih yang dioptimumkan khusus untuk penyakit autoimun.
• Pasukan pembuatan GMP bertaraf dunia dan imunoterapi berpengalaman dengan kepakaran dalam kedua-dua keganasan hematologi dan keadaan autoimun refraktori.
• Sokongan pesakit antarabangsa yang komprehensif: penyelarasan berbilang bahasa, pemindahan lapangan terbang, penginapan dan susulan jangka panjang.
• Rekod prestasi terbukti dalam CAR-T untuk gangguan autoimun (termasuk SLE) dan perancangan rawatan yang diperibadikan.
• Penjagaan spektrum penuh daripada penilaian pra-rawatan hingga pemantauan pasca-infusi.